Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Benmargstransplantasjonsforsøk for pasienter med refraktær alvorlig aplastisk anemi

12. oktober 2016 oppdatert av: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

En fase II-studie av myeloablativ kondisjonering og transplantasjon av HLA-tilpasset, delvis HLA-mismatchet, HLA-haploidentisk eller matchet urelatert (MUD) benmarg for pasienter med refraktær alvorlig aplastisk anemi

Pasienter med alvorlig, refraktær aplastisk anemi har en alvorlig, livstruende sykdom i benmargen. Refraktær sykdom betyr at sykdommen har kommet tilbake eller ikke respondert etter å ha mottatt en eller flere immunsuppressive behandlinger. Høydose kjemoterapi etterfulgt av benmargstransplantasjon (BMT) har blitt brukt til å behandle blodsykdommer som aplastisk anemi, men komplikasjoner fra Graft vs Host sykdom (GVHD) og graftsvikt har begrenset overlevelsen for disse pasientene.

En annen studie gjort her hos Johns Hopkins har vist at hos pasienter med andre sykdommer (blodkreft) har noen immundempende medisiner gitt etter BMT redusert hvor ofte pasienter hadde komplikasjoner av GVHD og engraftmentsvikt.

Denne forskningen blir gjort for å finne ut om denne tilnærmingen vil hjelpe pasienter med aplastisk anemi som har mislyktes med andre behandlinger, vil få bedre resultater.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21031
        • The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 70 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter som har refraktær eller residiverende SAA etter behandling med ett eller flere immunsuppressive regimer.
  • Alder 6 måneder - 70 år
  • Pasienter må oppfylle medisinske kriterier for myeloablativ BMT
  • Pasienter eller deres foreldre/foresatte og givere skal kunne signere samtykkeskjemaer.
  • Pasienter må være geografisk tilgjengelige og villige til å delta i alle behandlingsstadier.

Ekskluderingskriterier:

  • Dårlig hjertefunksjon: venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon <45 % bestemt av MUGA eller ECHO.
  • Dårlig lungefunksjon: FEV1 og FVC <50 % predikert.
  • Dårlig nyrefunksjon
  • Positiv leukocytotoksisk kryssmatch
  • Kvinner i fertil alder som for øyeblikket er gravide (Β-HCG+) eller som ikke bruker tilstrekkelig prevensjon
  • Ukontrollerte virus-, bakterie- eller soppinfeksjoner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å estimere total overlevelse (OS) ved 1 år etter HLA-matchet, delvis HLA-mismatchet, HLA-haploidentisk eller matchet urelatert benmarg for pasienter med refraktær alvorlig aplastisk anemi
Tidsramme: 1 år
1 år
For å estimere hendelsesfri overlevelse (EFS) 1 år etter HLA-matchet, delvis HLA-mismatchet, HLA-haploidentisk eller matchet urelatert benmarg for pasienter med refraktær alvorlig aplastisk anemi
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Robert A Brodsky, MD, The Johns Hopkins University
  • Hovedetterforsker: Amy Dezern, MD, The JOhns Hopkins Sydney Kimmel Comprehensive Cancer Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. juni 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juni 2011

Først lagt ut (Anslag)

28. juni 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

13. oktober 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. oktober 2016

Sist bekreftet

1. oktober 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • J10117
  • NA_00042991 (Annen identifikator: The Johns Hopkins University)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere