Knochenmarktransplantationsstudie für Patienten mit refraktärer schwerer aplastischer Anämie
Eine Phase-II-Studie zur myeloablativen Konditionierung und Transplantation von HLA-passendem, teilweise HLA-fehlpassendem, HLA-haploidentischem oder passendem nicht verwandtem (MUD) Knochenmark bei Patienten mit refraktärer schwerer aplastischer Anämie
Patienten mit schwerer, refraktärer aplastischer Anämie leiden an einer schweren, lebensbedrohlichen Erkrankung ihres Knochenmarks. Eine refraktäre Erkrankung bedeutet, dass die Erkrankung nach einer oder mehreren immunsuppressiven Behandlungen erneut aufgetreten ist oder nicht darauf reagiert hat. Eine hochdosierte Chemotherapie mit anschließender Knochenmarkstransplantation (BMT) wurde zur Behandlung von Blutkrankheiten wie aplastischer Anämie eingesetzt, doch Komplikationen aufgrund der Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD) und Transplantatversagen haben das Überleben dieser Patienten eingeschränkt.
Eine andere hier am Johns Hopkins durchgeführte Studie hat gezeigt, dass bei Patienten mit anderen Krankheiten (Blutkrebs) einige immunsuppressive Medikamente, die nach der BMT verabreicht wurden, die Häufigkeit von Komplikationen durch GVHD und Transplantationsversagen verringert haben.
Diese Forschung wird durchgeführt, um herauszufinden, ob dieser Ansatz Patienten mit aplastischer Anämie hilft, bei denen andere Behandlungen versagt haben, bessere Ergebnisse zu erzielen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21031
- The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten mit refraktärem oder rezidivierendem SAA nach Behandlung mit einem oder mehreren immunsuppressiven Therapien.
- Alter 6 Monate – 70 Jahre
- Die Patienten müssen die medizinischen Kriterien für eine myeloablative BMT erfüllen
- Patienten oder ihre Eltern/Erziehungsberechtigten und Spender müssen in der Lage sein, Einverständniserklärungen zu unterzeichnen.
- Die Patienten müssen geografisch erreichbar und bereit sein, an allen Behandlungsphasen teilzunehmen.
Ausschlusskriterien:
- Schlechte Herzfunktion: linksventrikuläre Ejektionsfraktion <45 %, bestimmt durch MUGA oder ECHO.
- Schlechte Lungenfunktion: FEV1 und FVC <50 % des Solls.
- Schlechte Nierenfunktion
- Positiver leukozytotoxischer Kreuzvergleich
- Frauen im gebärfähigen Alter, die derzeit schwanger sind (Β-HCG+) oder keine angemessene Verhütungsmethode anwenden
- Unkontrollierte Virus-, Bakterien- oder Pilzinfektionen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Zur Schätzung des Gesamtüberlebens (OS) 1 Jahr nach HLA-passendem, teilweise HLA-inkongruentem, HLA-haploidentischem oder angepasstem nicht verwandtem Knochenmark für Patienten mit refraktärer schwerer aplastischer Anämie
Zeitfenster: 1 Jahr
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1 Jahr
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Zur Schätzung des ereignisfreien Überlebens (EFS) 1 Jahr nach HLA-passendem, teilweise HLA-inkongruentem, HLA-haploidentischem oder angepasstem nicht verwandtem Knochenmark für Patienten mit refraktärer schwerer aplastischer Anämie
Zeitfenster: 1 Jahr
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1 Jahr
|
Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Robert A Brodsky, MD, The Johns Hopkins University
- Hauptermittler: Amy Dezern, MD, The JOhns Hopkins Sydney Kimmel Comprehensive Cancer Center
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- J10117
- NA_00042991 (Andere Kennung: The Johns Hopkins University)
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