Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Knoglemarvstransplantationsforsøg for patienter med refraktær svær aplastisk anæmi

12. oktober 2016 opdateret af: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Et fase II-forsøg med myeloablativ konditionering og transplantation af HLA-matchet, delvist HLA-mismatchet, HLA-haploidentisk eller matchet ikke-relateret (MUD) knoglemarv til patienter med refraktær svær aplastisk anæmi

Patienter med svær, refraktær aplastisk anæmi har en alvorlig, livstruende sygdom i deres knoglemarv. Refraktær sygdom betyder, at sygdommen er vendt tilbage eller ikke reageret efter at have modtaget en eller flere immunsuppressive behandlinger. Højdosis kemoterapi efterfulgt af knoglemarvstransplantation (BMT) er blevet brugt til at behandle blodsygdomme som aplastisk anæmi, men komplikationer fra Graft vs Host sygdom (GVHD) og graftsvigt har begrænset overlevelsen for disse patienter.

En anden undersøgelse udført her hos Johns Hopkins har vist, at hos patienter med andre sygdomme (blodkræft) har nogle immunsuppressive lægemidler givet efter BMT reduceret, hvor ofte patienter havde komplikationer af GVHD og engraftment svigt.

Denne forskning udføres for at finde ud af, om denne tilgang vil hjælpe patienter med aplastisk anæmi, som har fejlet andre behandlinger, vil få bedre resultater.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21031
        • The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, som har refraktær eller recidiverende SAA efter behandling med en eller flere immunsuppressive regimer.
  • Alder 6 måneder - 70 år
  • Patienter skal opfylde medicinske kriterier for myeloablativ BMT
  • Patienter eller deres forældre/værger og donorer skal kunne underskrive samtykkeerklæringer.
  • Patienterne skal være geografisk tilgængelige og villige til at deltage i alle faser af behandlingen.

Ekskluderingskriterier:

  • Dårlig hjertefunktion: venstre ventrikulær ejektionsfraktion <45 % som bestemt ved MUGA eller ECHO.
  • Dårlig lungefunktion: FEV1 og FVC <50 % forudsagt.
  • Dårlig nyrefunktion
  • Positiv leukocytotoksisk krydsmatch
  • Kvinder i den fødedygtige alder, som i øjeblikket er gravide (Β-HCG+), eller som ikke praktiserer tilstrækkelig prævention
  • Ukontrollerede virus-, bakterie- eller svampeinfektioner

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At estimere den samlede overlevelse (OS) 1 år efter HLA-matchet, delvist HLA-mismatchet, HLA-haploidentisk eller matchet ikke-relateret knoglemarv for patienter med refraktær svær aplastisk anæmi
Tidsramme: 1 år
1 år
At estimere den hændelsesfrie overlevelse (EFS) 1 år efter HLA-matchet, delvist HLA-mismatchet, HLA-haploidentisk eller matchet ikke-relateret knoglemarv for patienter med refraktær svær aplastisk anæmi
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Robert A Brodsky, MD, The Johns Hopkins University
  • Ledende efterforsker: Amy Dezern, MD, The JOhns Hopkins Sydney Kimmel Comprehensive Cancer Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. juni 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juni 2011

Først opslået (Skøn)

28. juni 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

13. oktober 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. oktober 2016

Sidst verificeret

1. oktober 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • J10117
  • NA_00042991 (Anden identifikator: The Johns Hopkins University)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner