难治性重度再生障碍性贫血患者的骨髓移植试验
2016年10月12日 更新者：Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
对难治性严重再生障碍性贫血患者进行 HLA 匹配、部分 HLA 不匹配、HLA 半相合或匹配无关 (MUD) 骨髓清除调节和移植的 II 期试验
严重、难治性再生障碍性贫血患者的骨髓中存在严重、危及生命的疾病。 难治性疾病是指在接受一种或多种免疫抑制治疗后疾病复发或无反应。 高剂量化疗后进行骨髓移植 (BMT) 已用于治疗再生障碍性贫血等血液疾病，但移植物抗宿主病 (GVHD) 和移植物失败的并发症限制了这些患者的生存。
在约翰霍普金斯大学进行的另一项研究表明，在患有其他疾病（血癌）的患者中，BMT 后给予的一些免疫抑制药物降低了患者出现 GVHD 并发症和植入失败的频率。
正在进行这项研究，以确定这种方法是否会帮助其他治疗失败的再生障碍性贫血患者获得更好的结果。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21031
- The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 至 70年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 用一种或多种免疫抑制方案治疗后出现难治性或复发性 SAA 的患者。
- 年龄 6 个月 - 70 岁
- 患者必须符合清髓性 BMT 的医学标准
- 患者或其父母/监护人和捐赠者必须能够签署同意书。
- 患者必须在地理上易于接近并且愿意参与所有阶段的治疗。
排除标准：
- 心功能差：MUGA或ECHO测定左心室射血分数<45%。
- 肺功能差：FEV1 和 FVC <50% 预计值。
- 肾功能不好
- 阳性白细胞毒性交叉配型
- 目前已怀孕 (β-HCG+) 或未采取充分避孕措施的育龄妇女
- 不受控制的病毒、细菌或真菌感染
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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评估难治性严重再生障碍性贫血患者 HLA 匹配、部分 HLA 不匹配、HLA 半相合或匹配的无关骨髓后 1 年的总生存期 (OS)
大体时间：1年
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1年
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评估难治性严重再生障碍性贫血患者 HLA 匹配、部分 HLA 不匹配、HLA 半相合或匹配的无关骨髓后 1 年的无事件生存期 (EFS)
大体时间：1年
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Robert A Brodsky, MD、The Johns Hopkins University
- 首席研究员：Amy Dezern, MD、The JOhns Hopkins Sydney Kimmel Comprehensive Cancer Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年6月1日
初级完成 (实际的)
2014年8月1日
研究完成 (实际的)
2014年8月1日
研究注册日期
首次提交
2011年6月22日
首先提交符合 QC 标准的
2011年6月27日
首次发布 (估计)
2011年6月28日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年10月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年10月12日
最后验证
2016年10月1日
更多信息
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