Ensayo de trasplante de médula ósea para pacientes con anemia aplásica severa refractaria
Un ensayo de fase II de acondicionamiento mieloablativo y trasplante de médula ósea compatible con HLA, parcialmente incompatible con HLA, HLA-haploidéntica o compatible no relacionada (MUD) para pacientes con anemia aplásica severa refractaria
Los pacientes con anemia aplásica refractaria grave tienen una enfermedad grave y potencialmente mortal en la médula ósea. Enfermedad refractaria significa que la enfermedad ha regresado o no ha respondido después de recibir uno o más tratamientos inmunosupresores. Se ha utilizado quimioterapia de dosis alta seguida de trasplante de médula ósea (BMT) para tratar enfermedades de la sangre como la anemia aplásica, pero las complicaciones de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) y el fracaso del injerto han limitado la supervivencia de esos pacientes.
Otro estudio realizado aquí en Johns Hopkins ha demostrado que en pacientes con otras enfermedades (cánceres de la sangre) algunos medicamentos inmunosupresores administrados después del BMT han disminuido la frecuencia con la que los pacientes presentan complicaciones de GVHD y fracaso del injerto.
Esta investigación se está realizando para determinar si este enfoque ayudará a que los pacientes con anemia aplásica que han fracasado con otros tratamientos tengan mejores resultados.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21031
- The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que tienen SAA refractario o recidivante después del tratamiento con uno o más regímenes inmunosupresores.
- Edad 6 meses - 70 años
- Los pacientes deben cumplir con los criterios médicos para BMT mieloablativo
- Los pacientes o sus padres/tutores y donantes deben poder firmar formularios de consentimiento.
- Los pacientes deben ser accesibles geográficamente y estar dispuestos a participar en todas las etapas del tratamiento.
Criterio de exclusión:
- Función cardíaca deficiente: fracción de eyección del ventrículo izquierdo <45% determinada por MUGA o ECHO.
- Función pulmonar deficiente: FEV1 y FVC <50 % del valor teórico.
- Mala función renal
- Prueba cruzada leucocitotóxica positiva
- Mujeres en edad fértil que actualmente están embarazadas (B-HCG+) o que no están practicando métodos anticonceptivos adecuados
- Infecciones virales, bacterianas o fúngicas no controladas
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Para estimar la supervivencia general (SG) a 1 año después de la médula ósea compatible con HLA, parcialmente incompatible con HLA, HLA-haploidéntica o no relacionada compatible para pacientes con anemia aplásica grave refractaria
Periodo de tiempo: 1 año
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1 año
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Para estimar la supervivencia libre de eventos (SSC) a 1 año después de la médula ósea compatible con HLA, parcialmente incompatible con HLA, HLA-haploidéntica o compatible no relacionada para pacientes con anemia aplásica severa refractaria
Periodo de tiempo: 1 año
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Robert A Brodsky, MD, The Johns Hopkins University
- Investigador principal: Amy Dezern, MD, The JOhns Hopkins Sydney Kimmel Comprehensive Cancer Center
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- J10117
- NA_00042991 (Otro identificador: The Johns Hopkins University)
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