Veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van L-arginine bij jongens met dystrofinopathie op corticosteroïden
30 juni 2012 bijgewerkt door: Namita Goyal, Massachusetts General Hospital
Pilotstudie: om de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van L-arginine op spieren te beoordelen bij jongens met dystrofinopathie op corticosteroïden
Het doel van de studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van L-Arginine op spieren bij jongens met dystrofinopathie op corticosteroïden te beoordelen.
In het bijzonder om te zien of L-arginine spiersignaalafwijkingen vermindert op MRI die vóór en na 30 dagen toediening van L-arginine is uitgevoerd.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dystrofinopathie is een spierdystrofie (inclusief spierdystrofie van Duchenne of Becker) die een dodelijke spieraandoening kan zijn als gevolg van defecten in het gen voor dystrofine, een structureel eiwit dat nodig is om de spierintegriteit te behouden. Afwezigheid van functionele dystrofine maakt het spiermembraan kwetsbaar voor beschadiging tijdens contractie. Deze schade kan worden verergerd door een ontstekingsreactie die leidt tot necrose van de spiervezels.
L-arginine is een algemeen verkrijgbaar voedingssupplement aminozuur waarvan wordt aangenomen dat het dystrofinopathie op verschillende gunstige manieren beïnvloedt: opwaartse regulatie van utrofine, vasodilatatie in spieren via stikstofmonoxide, verbeterde synthese van creatine, toename van groeihormoon.
We veronderstellen dat toediening van L-arginine de niveaus van creatine en groeihormoon kan verhogen en op zijn beurt de mate van spiervezelbeschadiging bij onze patiënten met dystrofinopathie kan verminderen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
7
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
7 jaar tot 11 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bevestiging van de diagnose dystrofinopathie, gedocumenteerd door klinisch onderzoek en dystrofine-DNA-mutatieanalyse
- Ambulante mannelijke proefpersonen in de leeftijd van 7-11 jaar
- Stabiele dosering van corticosteroïden gedurende 3 maanden voorafgaand aan opname (Screening/Baseline Dag 0) en tijdens de behandelingsperiode
- In staat om instructies op te volgen en instemming te geven
- In staat om niet-verdoofde MR te voltooien
Uitsluitingscriteria:
- Aanwezigheid van metalen orthopedische hardware in de onderste extremiteit die de MRI/MRS-metingen kan beïnvloeden
- Routinematige MRI-uitsluitingscriteria, zoals de aanwezigheid van een pacemaker, cochleair implantaat of cerebrale aneurysmaclip
- Proefpersonen die niet kunnen meewerken tijdens het MR-onderzoek
- Bekende overgevoeligheid voor L-arginine
- Blootstelling aan een ander onderzoeksmiddel, onderzoekssupplementen, groeihormoon binnen 3 maanden voorafgaand aan opname (Screening/Baseline Dag 0) of tijdens de behandelingsperiode
- Proefpersonen mogen gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan binnenkomst geen L-arginine gebruiken (dag 0)
- Proefpersonen die niet-ambulant zijn of overdag afhankelijk zijn van beademing
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: L-arginine
|
Proefpersonen krijgen oraal L-Arginine (0,3 gram/kg/dag, 2 keer per dag verdeeld, niet meer dan 14 gram/dag)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
MRI/MRS van kuitspier
Tijdsspanne: Dag 0 en Dag 30
|
MRI/MRS zal worden uitgevoerd van de kuitspier bij alle proefpersonen (N=8) om spiersignaalafwijkingen op MRI en creatineniveaus op MRS te beoordelen, uitgevoerd aan het begin van het onderzoek (dag 0) en aan het einde van het onderzoek ( Dag 30), na 30 dagen toediening van L-arginine.
|
Dag 0 en Dag 30
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bloedtesten
Tijdsspanne: Dag 0 en Dag 30
|
We zullen veiligheidslabs verkrijgen [volledig bloedbeeld (CBC) en uitgebreid metabolisch panel (CMP)] van alle proefpersonen (N = 8), op dag 0 en dag 30, na 30 dagen orale toediening van L-argninine.
|
Dag 0 en Dag 30
|
|
Beoordeling van spierkracht en -functie
Tijdsspanne: Dag 0 en Dag 30
|
Metingen van de bovenste en onderste ledematen worden uitgevoerd met behulp van een handdynamometer.
Er zullen ook functionele tests worden uitgevoerd, waaronder de tijd om bepaalde afstanden te lopen en de tijd om trappen te beklimmen.
|
Dag 0 en Dag 30
|
|
Longfunctietesten
Tijdsspanne: Dag 0 en Dag 30
|
Proefpersonen zullen longfunctieonderzoeken ondergaan om de geforceerde vitale capaciteit te beoordelen
|
Dag 0 en Dag 30
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Namita Goyal, MD, Massachusetts General Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 januari 2012
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2012
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2012
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 juli 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
5 juli 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
7 juli 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
3 juli 2012
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 juni 2012
Laatst geverifieerd
1 juni 2012
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2011D001591
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .