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코르티코스테로이드에 대한 Dystrophinopathy를 가진 소년의 L-Arginine의 안전성, 내약성 및 효과

2012년 6월 30일 업데이트: Namita Goyal, Massachusetts General Hospital

예비 연구: 코르티코스테로이드에 대한 이스트로피병증이 있는 소년의 근육에 대한 L-아르기닌의 안전성, 내약성 및 효과를 평가하기 위해

이 연구의 목적은 코르티코스테로이드에 대한 디스트로피병증이 있는 소년의 근육에 대한 L-아르기닌의 안전성, 내약성 및 효과를 평가하는 것입니다. 구체적으로, L-아르기닌이 L-아르기닌 투여 30일 전과 후에 수행된 MRI에서 근육 신호 이상을 감소시키는지 확인합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

근이영양증은 근이영양증(Duchenne 또는 Becker의 근이영양증 포함)으로, 근육 무결성을 유지하는 데 필요한 구조 단백질인 디스트로핀 유전자의 결함으로 인해 치명적인 근육 장애가 발생할 수 있습니다. 기능성 디스트로핀이 없으면 근육막이 수축 중에 손상되기 쉽습니다. 이 손상은 근섬유 괴사로 이어지는 염증 반응에 의해 악화될 수 있습니다.

L-아르기닌은 utrophin의 상향 조절, 산화질소를 통한 근육의 혈관 확장, 크레아틴의 강화된 합성, 성장 호르몬 수치 증가와 같은 몇 가지 유리한 방식으로 dystrophinopathy에 영향을 미치는 것으로 추정되는 널리 이용 가능한 식이 보충제 아미노산입니다.

우리는 L-아르기닌의 투여가 크레아틴과 성장 호르몬의 수치를 증가시킬 수 있고 결과적으로 영양 장애가 있는 환자의 근섬유 손상 정도를 감소시킬 수 있다는 가설을 세웁니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

7

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

7년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 임상 시험 및 디스트로핀 DNA 돌연변이 분석에 의해 기록된 디스트로핀병증 진단 확인
  • 7-11세 사이의 보행 가능한 남성 피험자
  • 등록 전 3개월(스크리닝/기준일 0일) 및 치료 기간 동안 코르티코스테로이드의 안정적인 투여량
  • 지시를 따르고 동의할 수 있음
  • 비진정 MR 완료 가능

제외 기준:

  • MRI/MRS 측정에 영향을 줄 수 있는 하지의 금속 정형외과 하드웨어 존재
  • 심장 박동기, 인공 와우 또는 대뇌 동맥류 클립의 존재와 같은 일상적인 MRI 제외 기준
  • MR 검사 중 협조가 불가능한 피험자
  • L-아르기닌에 알려진 과민증
  • 등록 전 3개월 이내(선별/기준일 0일) 또는 치료 기간 동안 다른 임상시험용 제제, 임상시험용 보조제, 성장 호르몬에 노출
  • 피험자는 등록 전 최소 4주(0일차) 동안 L-아르기닌을 복용하지 않아야 합니다.
  • 보행이 불가능하거나 주간 환기 의존성이 있는 피험자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: L-아르기닌
의약품: L-아르기닌
피험자는 경구용 L-아르기닌(0.3g/kg/일, 1일 2회 분할, 14g/일을 초과하지 않음)을 받게 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
종아리 근육의 MRI/MRS
기간: 0일 및 30일
MRI/MRS는 모든 피험자(N=8)의 종아리 근육에 대해 수행되어 연구 시작(0일) 및 연구 종료 시 MRI의 근육 신호 이상과 MRS의 크레아틴 수치를 평가합니다. Day 30), L-아르기닌 투여 30일 후.
0일 및 30일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈액 검사
기간: 0일 및 30일
L-아르기닌 경구 투여 30일 후 0일과 30일에 모든 피험자(N = 8)로부터 안전 실험실[완전혈구수(CBC) 및 종합 대사 패널(CMP)]을 얻을 것입니다.
0일 및 30일
근력 및 기능 평가
기간: 0일 및 30일
상지 및 하지 근력 측정은 휴대용 동력계를 사용하여 수행됩니다. 지정된 거리를 걷는 시간과 계단을 오르는 시간을 포함하는 기능 테스트도 수행됩니다.
0일 및 30일
폐 기능 검사
기간: 0일 및 30일
피험자는 강제 폐활량을 평가하기 위해 폐 기능 검사를 받게 됩니다.
0일 및 30일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Massachusetts General Hospital

수사관

  • 수석 연구원: Namita Goyal, MD, Massachusetts General Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2012년 5월 1일

연구 완료 (실제)

2012년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 7월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 7월 5일

처음 게시됨 (추정)

2011년 7월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2012년 7월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2012년 6월 30일

마지막으로 확인됨

2012년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2011D001591

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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