Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja i wpływ L-argininy na kortykosteroidy u chłopców z dystrofinopatią

30 czerwca 2012 zaktualizowane przez: Namita Goyal, Massachusetts General Hospital

Badanie pilotażowe: ocena bezpieczeństwa, tolerancji i wpływu L-argininy na mięśnie u chłopców z dystrofinopatią na kortykosteroidy

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i wpływu L-argininy na mięśnie u chłopców z dystrofinopatią leczoną kortykosteroidami. W szczególności, aby sprawdzić, czy L-arginina zmniejsza nieprawidłowości sygnału mięśniowego w MRI wykonanym przed i po 30 dniach podawania L-argininy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dystrofinopatia to dystrofia mięśniowa (w tym dystrofia mięśniowa Duchenne'a lub Beckera), która może być śmiertelnym zaburzeniem mięśni wynikającym z defektów genu dystrofiny, białka strukturalnego wymaganego do utrzymania integralności mięśni. Brak funkcjonalnej dystrofiny powoduje, że błona mięśniowa jest podatna na uszkodzenia podczas skurczu. Uszkodzenie to może zostać zaostrzone przez reakcję zapalną prowadzącą do martwicy włókien mięśniowych.

L-arginina jest szeroko dostępnym aminokwasem suplementu diety, który postuluje wpływ na dystrofinopatię na kilka korzystnych sposobów: regulacja w górę utrofiny, rozszerzenie naczyń w mięśniach poprzez tlenek azotu, zwiększona synteza kreatyny, zwiększenie poziomu hormonu wzrostu.

Stawiamy hipotezę, że podawanie L-argininy może zwiększać poziom kreatyny i hormonu wzrostu, a tym samym zmniejszać stopień uszkodzenia włókien mięśniowych u naszych pacjentów z dystrofinopatią

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzenie rozpoznania dystrofinopatii udokumentowane badaniem klinicznym i analizą mutacji DNA dystrofiny
  • Ambulatoryjne osobniki płci męskiej w wieku od 7 do 11 lat
  • Stabilna dawka kortykosteroidów przez 3 miesiące przed włączeniem (badanie przesiewowe/dzień wyjściowy 0) i podczas okresu leczenia
  • Potrafi postępować zgodnie z instrukcjami i wyrazić zgodę
  • Potrafi ukończyć MR bez środków uspokajających

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność metalowego sprzętu ortopedycznego w kończynie dolnej, który może wpływać na pomiary MRI/MRS
  • Rutynowe kryteria wykluczające MRI, takie jak obecność rozrusznika serca, implantu ślimakowego lub zacisku tętniaka mózgu
  • Osoby niezdolne do współpracy podczas badania MR
  • Znana nadwrażliwość na L-argininę
  • Ekspozycja na inny badany środek, badane suplementy, hormon wzrostu w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem (badanie przesiewowe/dzień wyjściowy 0) lub w okresie leczenia
  • Pacjenci nie mogą przyjmować L-argininy przez co najmniej 4 tygodnie przed wejściem (Dzień 0)
  • Pacjenci, którzy nie poruszają się lub są uzależnieni od wentylacji w ciągu dnia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: L-arginina
Lek: L-arginina
Pacjenci otrzymają doustnie L-argininę (0,3 grama/kg/dzień, podzielone 2 razy dziennie, nie więcej niż 14 gramów/dzień)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
MRI/MRS mięśnia łydki
Ramy czasowe: Dzień 0 i Dzień 30
Badanie MRI/MRS mięśnia łydki zostanie przeprowadzone u wszystkich pacjentów (N=8) w celu oceny nieprawidłowości sygnału mięśniowego w badaniu MRI oraz poziomów kreatyny w badaniu MRS, wykonanych na początku badania (dzień 0) i na końcu badania ( Dzień 30), po 30 dniach podawania L-argininy.
Dzień 0 i Dzień 30

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badania krwi
Ramy czasowe: Dzień 0 i Dzień 30
Otrzymamy badania laboratoryjne bezpieczeństwa [pełną morfologię krwi (CBC) i kompleksowy panel metaboliczny (CMP)] od wszystkich osób (N = 8), w dniu 0 i dniu 30, po 30 dniach doustnego podawania L-argnininy.
Dzień 0 i Dzień 30
Ocena siły i funkcji mięśni
Ramy czasowe: Dzień 0 i Dzień 30
Pomiary siły kończyn górnych i dolnych zostaną wykonane na dynamometrze ręcznym. Zostaną również przeprowadzone testy funkcjonalne, które obejmują czas przejścia określonych odległości i czas wejścia po schodach.
Dzień 0 i Dzień 30
Testy funkcji płuc
Ramy czasowe: Dzień 0 i Dzień 30
Pacjenci zostaną poddani badaniom funkcji płuc w celu oceny natężonej pojemności życiowej
Dzień 0 i Dzień 30

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Namita Goyal, MD, Massachusetts General Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 lipca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 lipca 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

7 lipca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

3 lipca 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 czerwca 2012

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2011D001591

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na L-arginina

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Suriname

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj