Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az L-arginin biztonságossága, tolerálhatósága és hatásai dystrophinopathiában szenvedő fiúknál a kortikoszteroidokra

2012. június 30. frissítette: Namita Goyal, Massachusetts General Hospital

Kísérleti tanulmány: Az L-arginin biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatásainak felmérése dystrophinopathiában szenvedő fiúk izomzatában kortikoszteroidokkal

A vizsgálat célja az L-arginin biztonságosságának, tolerálhatóságának és az izomzatra gyakorolt ​​hatásának felmérése kortikoszteroidokkal kezelt dystrophinopathiában szenvedő fiúknál. Pontosabban annak megállapítására, hogy az L-arginin csökkenti-e az izomjelek rendellenességeit az L-arginin beadása előtt és után végzett MRI-n.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A dystrophinopathia egy izomdisztrófia (beleértve a Duchenne- vagy Becker-féle izomdisztrófiát is), amely halálos izomrendellenesség lehet, amely a disztrofin génjének hibájából ered, amely az izomintegritás fenntartásához szükséges szerkezeti fehérje. A funkcionális disztrofin hiánya az izommembránt sebezhetővé teszi az összehúzódás során bekövetkező károsodásokkal szemben. Ezt a károsodást súlyosbíthatja a myofiber nekrózishoz vezető gyulladásos válasz.

Az L-arginin egy széles körben elérhető étrend-kiegészítő aminosav, amelyről feltételezték, hogy számos kedvező módon befolyásolja a dystrophinopathiát: az utrofin felszabályozása, a nitrogén-monoxid általi értágulat az izmokban, a kreatin fokozott szintézise, ​​a növekedési hormon szintjének növelése.

Feltételezzük, hogy az L-arginin adása növelheti a kreatin és a növekedési hormon szintjét, és ezáltal csökkentheti a myofiber károsodás mértékét dystrophinopathiában szenvedő pácienseinknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

7

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A dystrophinopathia diagnózisának megerősítése klinikai vizsgálattal és dystrophin DNS mutáció elemzéssel dokumentálva
  • Ambuláns férfi alanyok 7-11 éves kor között
  • A kortikoszteroidok stabil adagolása a belépés előtt 3 hónapig (szűrés/alapvonal 0. nap) és a kezelési időszak alatt
  • Képes követni az utasításokat és hozzájárulni
  • Képes nonsedated MR-re

Kizárási kritériumok:

  • Fémes ortopédiai hardver jelenléte az alsó végtagon, amely befolyásolhatja az MRI/MRS méréseket
  • Rutinszerű MRI kizárási kritériumok, mint például pacemaker, cochlearis implantátum vagy agyi aneurizma klip jelenléte
  • Az MR-vizsgálat során együttműködésre nem képes alanyok
  • L-argininnel szembeni ismert túlérzékenység
  • Expozíció más vizsgálati szerrel, vizsgálati kiegészítőkkel, növekedési hormonnal a belépés előtt 3 hónapon belül (Szűrés/Alapvonal 0. nap) vagy a kezelési időszak alatt
  • Az alanyok nem szedhetnek L-arginint a belépés előtt legalább 4 hétig (0. nap)
  • Nem járóbeteg vagy nappali lélegeztetésfüggő alanyok

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: L-arginin
Drog: L-arginin
Az alanyok szájon át L-arginint kapnak (0,3 gramm/ttkg/nap, naponta kétszer elosztva, legfeljebb 14 gramm/nap)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vádli izomzatának MRI/MRS
Időkeret: 0. és 30. nap
Minden alanynál (N=8) MRI-t/MRS-t végeznek a vádli izomzatán az izomjel-rendellenességek MRI-n és a kreatinszintek MRS-vizsgálaton való értékelése érdekében, a vizsgálat elején (0. nap) és a vizsgálat végén ( 30. nap), 30 napos L-arginin beadás után.
0. és 30. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vérvétel
Időkeret: 0. és 30. nap
Biztonsági laborokat [teljes vérkép (CBC) és átfogó metabolikus panel (CMP)] kapunk minden alanytól (N = 8), a 0. és a 30. napon, 30 napos orális L-argninin beadás után.
0. és 30. nap
Az izomerő és -funkció felmérése
Időkeret: 0. és 30. nap
A felső és alsó végtag szilárdságának mérése kézi próbapadon történik. Funkcionális teszteket is végeznek, amelyek magukban foglalják a meghatározott távolságok megtételére és a lépcsőzésre fordított időt.
0. és 30. nap
Tüdőfunkciós vizsgálatok
Időkeret: 0. és 30. nap
Az alanyokon tüdőfunkciós vizsgálatokat végeznek a kényszerített vitálkapacitás felmérésére
0. és 30. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Massachusetts General Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Namita Goyal, MD, Massachusetts General Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. május 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. július 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. július 5.

Első közzététel (Becslés)

2011. július 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2012. július 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. június 30.

Utolsó ellenőrzés

2012. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2011D001591

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Klinikai vizsgálatok a L-arginin

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Australia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel