L-arginiinin turvallisuus, siedettävyys ja vaikutukset pojilla, joilla on dystrofinopatia kortikosteroideihin
lauantai 30. kesäkuuta 2012 päivittänyt: Namita Goyal, Massachusetts General Hospital
Pilottitutkimus: L-arginiinin turvallisuuden, siedettävyyden ja vaikutusten arvioiminen kortikosteroidien dystrofinopatiaa sairastavien poikien lihaksissa
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida L-arginiinin turvallisuutta, siedettävyyttä ja vaikutuksia lihaksiin pojilla, joilla on dystrofinopatia kortikosteroideilla.
Erityisesti nähdäksesi, vähentääkö L-arginiini lihassignaalien poikkeavuuksia magneettikuvauksessa, joka on tehty ennen ja jälkeen 30 päivän L-arginiinin annon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Dystrofinopatia on lihasdystrofia (mukaan lukien Duchennen tai Beckerin lihasdystrofia), joka voi olla tappava lihassairaus, joka johtuu puutteista dystrofiinin geenissä, joka on lihasten eheyden ylläpitämiseen tarvittava rakenneproteiini. Toiminnallisen dystrofiinin puuttuminen jättää lihaskalvon alttiiksi vaurioille supistumisen aikana. Tätä vauriota voi pahentaa tulehdusvaste, joka johtaa myofibernekroosiin.
L-arginiini on laajalti saatavilla oleva ravintolisän aminohappo, jonka oletetaan vaikuttavan dystrofinopatiaan useilla suotuisilla tavoilla: utrofiinin lisääntyminen, lihasten verisuonten laajeneminen typpioksidin kautta, kreatiinin synteesi tehostaminen, kasvuhormonin tason nousu.
Oletamme, että L-arginiinin antaminen voi nostaa kreatiinin ja kasvuhormonin tasoja ja puolestaan vähentää myofiber-vaurioiden laajuutta potilaillamme, joilla on dystrofinopatia.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
7
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
7 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Dystrofinopatian diagnoosin vahvistus, dokumentoitu kliinisellä tutkimuksella ja dystrofiinin DNA-mutaatioanalyysillä
- Ambulatoriset 7-11-vuotiaat mieshenkilöt
- Kortikosteroidien vakaa annostus 3 kuukautta ennen tuloa (seulonta/peruspäivä 0) ja hoidon aikana
- Pystyy noudattamaan ohjeita ja antamaan suostumuksensa
- Pystyy suorittamaan rauhoittamaton MR
Poissulkemiskriteerit:
- Metalliset ortopediset laitteet alaraajoissa, jotka voivat vaikuttaa MRI/MRS-mittauksiin
- Rutiininomaiset magneettikuvauksen poissulkemiskriteerit, kuten sydämentahdistimen, sisäkorvaistutteen tai aivojen aneurysmaklipsien läsnäolo
- Koehenkilöt, jotka eivät pysty yhteistyöhön MR-tutkimuksen aikana
- Tunnettu yliherkkyys L-arginiinille
- Altistuminen toiselle tutkimusaineelle, tutkimuslisäaineille, kasvuhormonille 3 kuukauden sisällä ennen tuloa (seulonta/peruspäivä 0) tai hoitojakson aikana
- Koehenkilöt eivät saa ottaa L-arginiinia vähintään 4 viikkoon ennen tuloa (päivä 0)
- Koehenkilöt, jotka eivät ole liikkuvia tai joilla on päivähoitoriippuvuus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: L-arginiini
|
Koehenkilöt saavat suun kautta L-arginiinia (0,3 grammaa/kg/päivä, jaettuna 2 kertaa päivässä, enintään 14 grammaa/päivä)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pohjelihaksen MRI/MRS
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 30
|
Kaikille koehenkilöille (N=8) tehdään pohkeen lihakselle MRI/MRS, jotta voidaan arvioida lihassignaalien poikkeavuuksia MRI:ssä ja kreatiinitasoja MRS:ssä, tehdään tutkimuksen alussa (päivä 0) ja tutkimuksen lopussa ( Päivä 30), 30 päivän L-arginiinin antamisen jälkeen.
|
Päivä 0 ja päivä 30
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verikokeet
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 30
|
Hankimme turvallisuuslaboratoriot [täydellinen verenkuva (CBC) ja kattava metabolinen paneeli (CMP)] kaikilta koehenkilöiltä (N = 8) päivinä 0 ja 30 päivänä 30 päivän L-argniniinin suun kautta antamisen jälkeen.
|
Päivä 0 ja päivä 30
|
|
Lihasvoiman ja toiminnan arviointi
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 30
|
Ylä- ja alaraajan voimanmittaukset suoritetaan käsidynamometrillä.
Tehdään myös toiminnallisia testejä, jotka sisältävät tiettyjen etäisyyksien kävelyyn ja portaiden kiipeämiseen kuluvan ajan.
|
Päivä 0 ja päivä 30
|
|
Keuhkojen toimintatestit
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 30
|
Koehenkilöille tehdään keuhkojen toimintatutkimuksia pakotetun vitaalikapasiteetin arvioimiseksi
|
Päivä 0 ja päivä 30
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Namita Goyal, MD, Massachusetts General Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. tammikuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. toukokuuta 2012
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. toukokuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 5. heinäkuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. heinäkuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 7. heinäkuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 3. heinäkuuta 2012
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 30. kesäkuuta 2012
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. kesäkuuta 2012
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2011D001591
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .