Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost a účinky L-argininu u chlapců s dystrofinopatií na kortikosteroidech

30. června 2012 aktualizováno: Namita Goyal, Massachusetts General Hospital

Pilotní studie: Posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinků L-argininu na svaly u chlapců s dystrofinopatií na kortikosteroidech

Účelem studie je posoudit bezpečnost, snášenlivost a účinky L-argininu na svaly u chlapců s dystrofinopatií na kortikosteroidech. Konkrétně, aby se zjistilo, zda L-arginin snižuje abnormality svalového signálu na MRI provedené před a po 30 dnech podávání L-argininu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dystrofinopatie je svalová dystrofie (zahrnuje Duchennovu nebo Beckerovu svalovou dystrofii), která může být smrtelnou svalovou poruchou vyplývající z defektů v genu pro dystrofin, strukturální protein potřebný k udržení svalové integrity. Absence funkčního dystrofinu způsobuje, že svalová membrána je náchylná k poškození během kontrakce. Toto poškození může být zhoršeno zánětlivou reakcí vedoucí k nekróze myovlákna.

L-arginin je široce dostupný aminokyselinový doplněk stravy, u kterého se předpokládá, že ovlivňuje dystrofinopatii několika příznivými způsoby: upregulace utrofinu, vazodilatace ve svalech prostřednictvím oxidu dusnatého, zvýšená syntéza kreatinu, zvýšení hladiny růstového hormonu.

Předpokládáme, že podávání L-argininu může zvýšit hladiny kreatinu a růstového hormonu a následně snížit rozsah poškození svalových vláken u našich pacientů s dystrofinopatií.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzení diagnózy dystrofinopatie, dokumentované klinickým vyšetřením a analýzou mutace dystrofinové DNA
  • Ambulantní muži ve věku 7-11 let
  • Stabilní dávka kortikosteroidů po dobu 3 měsíců před vstupem (screening/výchozí den 0) a během období léčby
  • Umět plnit pokyny a dát souhlas
  • Schopnost dokončit nesedativní MR

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost kovového ortopedického hardwaru na dolní končetině, který by mohl ovlivnit měření MRI/MRS
  • Rutinní kritéria vyloučení MRI, jako je přítomnost kardiostimulátoru, kochleárního implantátu nebo klipu mozkového aneuryzmatu
  • Subjekty neschopné spolupráce při MR vyšetření
  • Známá přecitlivělost na L-arginin
  • Expozice jiné zkoumané látce, zkoušeným doplňkům, růstovému hormonu během 3 měsíců před vstupem (screening/výchozí den 0) nebo během období léčby
  • Subjekty nesmí užívat L-arginin alespoň 4 týdny před vstupem (den 0)
  • Subjekty, které nejsou ambulantní nebo se závislostí na denní ventilaci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: L-arginin
Lék: L-arginin
Subjekty budou dostávat orálně L-arginin (0,3 gramu/kg/den, rozděleno 2krát denně, nepřesahující 14 gramů/den)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
MRI/MRS lýtkového svalu
Časové okno: Den 0 a den 30
MRI/MRS bude provedeno u lýtkového svalu u všech subjektů (N=8), aby se vyhodnotily abnormality svalového signálu na MRI a hladiny kreatinu na MRS, provedené na začátku studie (den 0) a na konci studie ( Den 30), po 30 dnech podávání L-argininu.
Den 0 a den 30

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Krevní testy
Časové okno: Den 0 a den 30
Získáme bezpečnostní laboratoře [kompletní krevní obraz (CBC) a komplexní metabolický panel (CMP)] od všech subjektů (N = 8), v den 0 a den 30, po 30 dnech perorálního podávání L-argnininu.
Den 0 a den 30
Hodnocení svalové síly a funkce
Časové okno: Den 0 a den 30
Měření síly horních a dolních končetin bude prováděno pomocí ručního siloměru. Budou také provedeny funkční testy, které zahrnují čas ujít stanovené vzdálenosti a čas vyšlápnout po schodech.
Den 0 a den 30
Funkční testy plic
Časové okno: Den 0 a den 30
Subjekty budou mít studie plicních funkcí k posouzení nucené vitální kapacity
Den 0 a den 30

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Massachusetts General Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Namita Goyal, MD, Massachusetts General Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. července 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. července 2011

První zveřejněno (Odhad)

7. července 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

3. července 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. června 2012

Naposledy ověřeno

1. června 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2011D001591

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na L-arginin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Estonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit