Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, tolerabilitet och effekter av L-arginin hos pojkar med dystrofinopati på kortikosteroider

30 juni 2012 uppdaterad av: Namita Goyal, Massachusetts General Hospital

Pilotstudie: Att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och effekterna av L-arginin på muskler hos pojkar med dystrofinopati på kortikosteroider

Syftet med studien är att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och effekterna av L-arginin på muskler hos pojkar med dystrofinopati på kortikosteroider. Specifikt för att se om L-arginin minskar muskelsignalavvikelser på MRI gjord före och efter 30 dagars administrering av L-arginin.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Dystrofinopati är en muskeldystrofi (inkluderar Duchenne eller Beckers muskeldystrofi) som kan vara en dödlig muskelsjukdom som beror på defekter i genen för dystrofin, ett strukturellt protein som krävs för att upprätthålla muskelintegriteten. Frånvaro av funktionellt dystrofin gör muskelmembranet känsligt för skador under sammandragning. Denna skada kan förvärras av ett inflammatoriskt svar som leder till myofibernekros.

L-arginin är en allmänt tillgänglig kosttillskottsaminosyra som postuleras påverka dystrofinopati på flera gynnsamma sätt: uppreglering av utrofin, vasodilatation i muskler via kväveoxid, förbättrad syntes av kreatin, ökade nivåer av tillväxthormon.

Vi antar att administrering av L-arginin kan öka nivåerna av kreatin och tillväxthormon och i sin tur minska omfattningen av myofiberskada hos våra patienter med dystrofinopati

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

7

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

7 år till 11 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftelse av diagnosen dystrofinopati, dokumenterad genom klinisk undersökning och dystrofin DNA-mutationsanalys
  • Ambulerande manliga försökspersoner i åldrarna 7-11 år
  • Stabil dos av kortikosteroider i 3 månader före inträde (screening/baslinjedag 0) och under behandlingsperioden
  • Kan följa instruktioner och ge samtycke
  • Kunna genomföra icke-sederad MR

Exklusions kriterier:

  • Förekomst av metallisk ortopedisk hårdvara i nedre extremiteten som kan påverka MRT/MRS-mätningar
  • Rutinmässiga MR-uteslutningskriterier såsom närvaron av en pacemaker, cochleaimplantat eller cerebralt aneurysmklipp
  • Försökspersoner som inte kan samarbeta under MR-undersökning
  • Känd överkänslighet mot L-arginin
  • Exponering för annat prövningsmedel, undersökningstillskott, tillväxthormon inom 3 månader före inträde (screening/baslinjedag 0) eller under behandlingsperioden
  • Försökspersoner får inte ta L-arginin i minst 4 veckor före inresa (dag 0)
  • Försökspersoner som är icke-ambulerande eller med andningsberoende dagtid

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: L-arginin
Läkemedel: L-arginin
Försökspersoner kommer att få oralt L-arginin (0,3 gram/kg/dag, uppdelat 2 gånger per dag, inte överstiga 14 gram/dag)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
MRT/MRS av vadmuskel
Tidsram: Dag 0 och dag 30
MRT/MRS kommer att utföras av vadmuskeln i alla försökspersoner (N=8) för att bedöma muskelsignalavvikelser på MRT och kreatinnivåer på MRS, utfört i början av studien (dag 0) och i slutet av studien ( Dag 30), efter 30 dagars administrering av L-arginin.
Dag 0 och dag 30

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Blodprov
Tidsram: Dag 0 och dag 30
Vi kommer att erhålla säkerhetslaboratorier [fullständigt blodvärde (CBC) och omfattande metabolisk panel (CMP)] från alla försökspersoner (N = 8), dag 0 och dag 30, efter 30 dagars oral administrering av L-argninin.
Dag 0 och dag 30
Bedömning av muskelstyrka och funktion
Tidsram: Dag 0 och dag 30
Mätningar av styrka i övre och nedre extremiteter kommer att utföras med hjälp av en handhållen dynamometer. Funktionstester kommer också att utföras som inkluderar tid att gå specificerade sträckor och tid att gå i trappor.
Dag 0 och dag 30
Lungfunktionstester
Tidsram: Dag 0 och dag 30
Försökspersonerna kommer att ha lungfunktionsstudier för att bedöma påtvingad vitalkapacitet
Dag 0 och dag 30

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Namita Goyal, MD, Massachusetts General Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 juli 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 juli 2011

Första postat (Uppskatta)

7 juli 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

3 juli 2012

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 juni 2012

Senast verifierad

1 juni 2012

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2011D001591

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Kliniska prövningar på L-arginin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera