Säkerhet, tolerabilitet och effekter av L-arginin hos pojkar med dystrofinopati på kortikosteroider
30 juni 2012 uppdaterad av: Namita Goyal, Massachusetts General Hospital
Pilotstudie: Att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och effekterna av L-arginin på muskler hos pojkar med dystrofinopati på kortikosteroider
Syftet med studien är att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och effekterna av L-arginin på muskler hos pojkar med dystrofinopati på kortikosteroider.
Specifikt för att se om L-arginin minskar muskelsignalavvikelser på MRI gjord före och efter 30 dagars administrering av L-arginin.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Dystrofinopati är en muskeldystrofi (inkluderar Duchenne eller Beckers muskeldystrofi) som kan vara en dödlig muskelsjukdom som beror på defekter i genen för dystrofin, ett strukturellt protein som krävs för att upprätthålla muskelintegriteten. Frånvaro av funktionellt dystrofin gör muskelmembranet känsligt för skador under sammandragning. Denna skada kan förvärras av ett inflammatoriskt svar som leder till myofibernekros.
L-arginin är en allmänt tillgänglig kosttillskottsaminosyra som postuleras påverka dystrofinopati på flera gynnsamma sätt: uppreglering av utrofin, vasodilatation i muskler via kväveoxid, förbättrad syntes av kreatin, ökade nivåer av tillväxthormon.
Vi antar att administrering av L-arginin kan öka nivåerna av kreatin och tillväxthormon och i sin tur minska omfattningen av myofiberskada hos våra patienter med dystrofinopati
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
7
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
7 år till 11 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Bekräftelse av diagnosen dystrofinopati, dokumenterad genom klinisk undersökning och dystrofin DNA-mutationsanalys
- Ambulerande manliga försökspersoner i åldrarna 7-11 år
- Stabil dos av kortikosteroider i 3 månader före inträde (screening/baslinjedag 0) och under behandlingsperioden
- Kan följa instruktioner och ge samtycke
- Kunna genomföra icke-sederad MR
Exklusions kriterier:
- Förekomst av metallisk ortopedisk hårdvara i nedre extremiteten som kan påverka MRT/MRS-mätningar
- Rutinmässiga MR-uteslutningskriterier såsom närvaron av en pacemaker, cochleaimplantat eller cerebralt aneurysmklipp
- Försökspersoner som inte kan samarbeta under MR-undersökning
- Känd överkänslighet mot L-arginin
- Exponering för annat prövningsmedel, undersökningstillskott, tillväxthormon inom 3 månader före inträde (screening/baslinjedag 0) eller under behandlingsperioden
- Försökspersoner får inte ta L-arginin i minst 4 veckor före inresa (dag 0)
- Försökspersoner som är icke-ambulerande eller med andningsberoende dagtid
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: L-arginin
|
Försökspersoner kommer att få oralt L-arginin (0,3 gram/kg/dag, uppdelat 2 gånger per dag, inte överstiga 14 gram/dag)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
MRT/MRS av vadmuskel
Tidsram: Dag 0 och dag 30
|
MRT/MRS kommer att utföras av vadmuskeln i alla försökspersoner (N=8) för att bedöma muskelsignalavvikelser på MRT och kreatinnivåer på MRS, utfört i början av studien (dag 0) och i slutet av studien ( Dag 30), efter 30 dagars administrering av L-arginin.
|
Dag 0 och dag 30
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Blodprov
Tidsram: Dag 0 och dag 30
|
Vi kommer att erhålla säkerhetslaboratorier [fullständigt blodvärde (CBC) och omfattande metabolisk panel (CMP)] från alla försökspersoner (N = 8), dag 0 och dag 30, efter 30 dagars oral administrering av L-argninin.
|
Dag 0 och dag 30
|
|
Bedömning av muskelstyrka och funktion
Tidsram: Dag 0 och dag 30
|
Mätningar av styrka i övre och nedre extremiteter kommer att utföras med hjälp av en handhållen dynamometer.
Funktionstester kommer också att utföras som inkluderar tid att gå specificerade sträckor och tid att gå i trappor.
|
Dag 0 och dag 30
|
|
Lungfunktionstester
Tidsram: Dag 0 och dag 30
|
Försökspersonerna kommer att ha lungfunktionsstudier för att bedöma påtvingad vitalkapacitet
|
Dag 0 och dag 30
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Namita Goyal, MD, Massachusetts General Hospital
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 januari 2012
Primärt slutförande (Faktisk)
1 maj 2012
Avslutad studie (Faktisk)
1 maj 2012
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
5 juli 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 juli 2011
Första postat (Uppskatta)
7 juli 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
3 juli 2012
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 juni 2012
Senast verifierad
1 juni 2012
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2011D001591
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .