Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sicherheit, Verträglichkeit und Wirkung von L-Arginin bei Jungen mit Dystrophinopathie auf Kortikosteroide

30. Juni 2012 aktualisiert von: Namita Goyal, Massachusetts General Hospital

Pilotstudie: Zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirkung von L-Arginin auf die Muskeln bei Jungen mit Dystrophinopathie auf Kortikosteroide

Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirkung von L-Arginin auf die Muskeln bei Jungen mit Dystrophinopathie unter Kortikosteroiden. Insbesondere um zu sehen, ob L-Arginin Muskelsignalanomalien bei MRT reduziert, die vor und nach 30 Tagen der L-Arginin-Verabreichung durchgeführt wurden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dystrophinopathie ist eine Muskeldystrophie (einschließlich Duchenne- oder Becker-Muskeldystrophie), die eine tödliche Muskelerkrankung sein kann, die aus Defekten im Gen für Dystrophin resultiert, einem Strukturprotein, das zur Aufrechterhaltung der Muskelintegrität erforderlich ist. Das Fehlen von funktionellem Dystrophin macht die Muskelmembran anfällig für Schäden während der Kontraktion. Dieser Schaden kann durch eine Entzündungsreaktion verschlimmert werden, die zu einer Myofasernekrose führt.

L-Arginin ist eine weit verbreitete Nahrungsergänzungsaminosäure, von der postuliert wird, dass sie die Dystrophinopathie auf mehrere günstige Weisen beeinflusst: Hochregulierung von Utrophin, Vasodilatation im Muskel durch Stickoxid, verbesserte Synthese von Kreatin, Erhöhung des Wachstumshormonspiegels.

Wir gehen davon aus, dass die Verabreichung von L-Arginin die Kreatin- und Wachstumshormonspiegel erhöhen und damit das Ausmaß der Muskelfaserschädigung bei unseren Patienten mit Dystrophinopathie verringern kann

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

7

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigung der Diagnose einer Dystrophinopathie, dokumentiert durch klinische Untersuchung und Dystrophin-DNA-Mutationsanalyse
  • Gehfähige männliche Probanden im Alter zwischen 7 und 11 Jahren
  • Stabile Dosierung von Kortikosteroiden für 3 Monate vor dem Eintritt (Screening/Baseline Tag 0) und während des Behandlungszeitraums
  • Kann Anweisungen befolgen und Zustimmung geben
  • Kann eine nicht sedierte MR durchführen

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein metallischer orthopädischer Hardware in der unteren Extremität, die die MRT/MRS-Messungen beeinflussen könnte
  • Routinemäßige MRT-Ausschlusskriterien wie das Vorhandensein eines Herzschrittmachers, eines Cochlea-Implantats oder eines zerebralen Aneurysma-Clips
  • Probanden, die während der MR-Untersuchung nicht kooperieren können
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen L-Arginin
  • Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat, Prüfpräparaten, Wachstumshormon innerhalb von 3 Monaten vor dem Eintritt (Screening/Basistag 0) oder während des Behandlungszeitraums
  • Die Probanden dürfen mindestens 4 Wochen vor dem Eintritt (Tag 0) kein L-Arginin einnehmen.
  • Patienten, die nicht gehfähig sind oder tagsüber von der Beatmung abhängig sind

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: L-Arginin
Arzneimittel: L-Arginin
Die Probanden erhalten orales L-Arginin (0,3 Gramm/kg/Tag, zweimal täglich aufgeteilt, nicht mehr als 14 Gramm/Tag)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
MRT/MRS der Wadenmuskulatur
Zeitfenster: Tag 0 und Tag 30
Bei allen Probanden (N = 8) wird eine MRT/MRS des Wadenmuskels durchgeführt, um die Muskelsignalanomalien im MRT und die Kreatinspiegel im MRS zu beurteilen, die zu Beginn der Studie (Tag 0) und am Ende der Studie durchgeführt werden ( Tag 30), nach 30 Tagen L-Arginin-Verabreichung.
Tag 0 und Tag 30

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bluttests
Zeitfenster: Tag 0 und Tag 30
Wir werden Sicherheitslabors [vollständiges Blutbild (CBC) und umfassendes metabolisches Panel (CMP)] von allen Probanden (N = 8) am Tag 0 und am Tag 30 nach 30 Tagen oraler L-Argninin-Verabreichung erhalten.
Tag 0 und Tag 30
Beurteilung der Muskelkraft und -funktion
Zeitfenster: Tag 0 und Tag 30
Messungen der Kraft der oberen und unteren Extremitäten werden mit einem tragbaren Dynamometer durchgeführt. Es werden auch Funktionstests durchgeführt, die die Zeit zum Gehen bestimmter Entfernungen und die Zeit zum Treppensteigen umfassen.
Tag 0 und Tag 30
Lungenfunktionstests
Zeitfenster: Tag 0 und Tag 30
Die Probanden werden Lungenfunktionsstudien haben, um die forcierte Vitalkapazität zu beurteilen
Tag 0 und Tag 30

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Namita Goyal, MD, Massachusetts General Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Juli 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Juli 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

7. Juli 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

3. Juli 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juni 2012

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2011D001591

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Duchenne-Muskeldystrophie

Klinische Studien zur L-Arginin

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Mauritania

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren