Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, переносимость и влияние L-аргинина у мальчиков с дистрофинопатией на кортикостероиды

30 июня 2012 г. обновлено: Namita Goyal, Massachusetts General Hospital

Пилотное исследование: оценка безопасности, переносимости и влияния L-аргинина на мышцы у мальчиков с дистрофинопатией, принимающих кортикостероиды

Цель исследования — оценить безопасность, переносимость и влияние L-аргинина на мышцы у мальчиков с дистрофинопатией, принимающих кортикостероиды. В частности, чтобы увидеть, уменьшает ли L-аргинин аномалии мышечного сигнала на МРТ, сделанной до и после 30 дней введения L-аргинина.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Дистрофинопатия представляет собой мышечную дистрофию (включая мышечную дистрофию Дюшенна или Беккера), которая может быть летальным заболеванием мышц, возникающим в результате дефектов гена дистрофина, структурного белка, необходимого для поддержания целостности мышц. Отсутствие функционального дистрофина делает мышечную мембрану уязвимой для повреждения во время сокращения. Это повреждение может усугубляться воспалительной реакцией, приводящей к некрозу миофибрилл.

L-аргинин является широко доступной пищевой добавкой аминокислоты, которая, как постулируется, влияет на дистрофинопатию несколькими благоприятными способами: повышение уровня атрофина, расширение сосудов в мышцах за счет оксида азота, усиление синтеза креатина, повышение уровня гормона роста.

Мы предполагаем, что введение L-аргинина может повысить уровень креатина и гормона роста и, в свою очередь, уменьшить степень повреждения миофибрилл у наших пациентов с дистрофинопатией.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

7

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 7 лет до 11 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Подтверждение диагноза дистрофинопатии, подтвержденное клиническим обследованием и анализом мутаций ДНК дистрофина.
  • Амбулаторные субъекты мужского пола в возрасте 7-11 лет
  • Стабильная доза кортикостероидов в течение 3 месяцев до включения (скрининг/исходный день 0) и в течение периода лечения
  • Способен следовать инструкциям и давать согласие
  • Возможность выполнить МРТ без седации

Критерий исключения:

  • Наличие металлического ортопедического оборудования в нижней конечности, которое может повлиять на результаты МРТ/МРС.
  • Рутинные критерии исключения МРТ, такие как наличие кардиостимулятора, кохлеарного импланта или зажима церебральной аневризмы
  • Субъекты, не способные к сотрудничеству во время МР-исследования
  • Известная гиперчувствительность к L-аргинину
  • Воздействие другого исследуемого агента, исследуемых добавок, гормона роста в течение 3 месяцев до включения (скрининг/базовый день 0) или в течение периода лечения
  • Субъекты не должны принимать L-аргинин как минимум за 4 недели до начала исследования (день 0).
  • Субъекты, которые не передвигаются или имеют дневную респираторную зависимость

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: L-аргинин
Лекарство: L-аргинин
Субъекты будут получать перорально L-аргинин (0,3 г/кг/день, разделенные на 2 раза в день, но не более 14 г/день).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
МРТ/МРС икроножной мышцы
Временное ограничение: День 0 и День 30
Всем субъектам (N = 8) будет выполнена МРТ/МРС икроножной мышцы для оценки аномалий мышечного сигнала на МРТ и уровней креатина на МРС в начале исследования (день 0) и в конце исследования ( День 30), после 30 дней приема L-аргинина.
День 0 и День 30

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Анализы крови
Временное ограничение: День 0 и День 30
Мы получим лабораторные анализы безопасности [полный анализ крови (CBC) и комплексную метаболическую панель (CMP)] у всех субъектов (N = 8) в день 0 и день 30, после 30 дней перорального введения L-аргнинина.
День 0 и День 30
Оценка мышечной силы и функции
Временное ограничение: День 0 и День 30
Измерения силы верхних и нижних конечностей будут проводиться с помощью ручного динамометра. Также будут проведены функциональные тесты, которые включают в себя время прохождения определенных расстояний и время подъема по лестнице.
День 0 и День 30
Легочные функциональные тесты
Временное ограничение: День 0 и День 30
Субъекты будут проходить исследования функции легких для оценки форсированной жизненной емкости легких.
День 0 и День 30

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Massachusetts General Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Namita Goyal, MD, Massachusetts General Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 мая 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 мая 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 июля 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 июля 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

7 июля 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

3 июля 2012 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 июня 2012 г.

Последняя проверка

1 июня 2012 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2011D001591

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться