Seguridad, tolerabilidad y efectos de la L-arginina en niños con distrofinopatía con corticosteroides
30 de junio de 2012 actualizado por: Namita Goyal, Massachusetts General Hospital
Estudio piloto: para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los efectos de la L-arginina en los músculos de niños con distrofinopatía con corticosteroides
El propósito del estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los efectos de la L-Arginina en los músculos de los niños con distrofinopatía en tratamiento con corticosteroides.
Específicamente, para ver si la L-arginina reduce las anomalías de la señal muscular en la resonancia magnética realizada antes y después de 30 días de la administración de L-arginina.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La distrofinopatía es una distrofia muscular (incluye la distrofia muscular de Duchenne o de Becker) que puede ser un trastorno muscular letal que resulta de defectos en el gen de la distrofina, una proteína estructural necesaria para mantener la integridad muscular. La ausencia de distrofina funcional deja la membrana muscular vulnerable al daño durante la contracción. Este daño puede verse exacerbado por una respuesta inflamatoria que conduce a la necrosis de las miofibras.
La L-arginina es un aminoácido de suplemento dietético ampliamente disponible que se postula que afecta la distrofinopatía de varias maneras favorables: regulación positiva de la utrofina, vasodilatación en el músculo a través del óxido nítrico, síntesis mejorada de creatina, aumento de los niveles de la hormona del crecimiento.
Nuestra hipótesis es que la administración de L-arginina puede aumentar los niveles de creatina y hormona del crecimiento y, a su vez, reducir la extensión del daño a las miofibras en nuestros pacientes con distrofinopatía.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
7
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
7 años a 11 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Confirmación del diagnóstico de distrofinopatía, documentado por examen clínico y análisis de mutación de ADN de distrofina
- Sujetos masculinos ambulatorios entre las edades de 7-11 años
- Dosis estable de corticosteroides durante los 3 meses previos al ingreso (detección/día inicial 0) y durante el período de tratamiento
- Capaz de seguir instrucciones y dar su consentimiento.
- Capaz de completar la RM sin sedación
Criterio de exclusión:
- Presencia de hardware ortopédico metálico en la extremidad inferior que podría afectar las mediciones de MRI/MRS
- Criterios de exclusión de resonancia magnética de rutina, como la presencia de un marcapasos, implante coclear o clip de aneurisma cerebral
- Sujetos que no pueden cooperar durante el examen de RM
- Hipersensibilidad conocida a la L-arginina
- Exposición a otro agente en investigación, suplementos en investigación, hormona del crecimiento dentro de los 3 meses anteriores al ingreso (detección/día inicial 0) o durante el período de tratamiento
- Los sujetos no deben tomar L-arginina durante al menos 4 semanas antes del ingreso (Día 0)
- Sujetos no ambulatorios o con dependencia ventilatoria diurna
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: L-arginina
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Los sujetos recibirán L-arginina oral (0,3 gramos/kg/día, divididos 2 veces al día, sin exceder los 14 gramos/día)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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MRI/MRS del músculo de la pantorrilla
Periodo de tiempo: Día 0 y Día 30
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Se realizará una MRI/MRS del músculo de la pantorrilla en todos los sujetos (N=8) para evaluar las anomalías de la señal muscular en la MRI y los niveles de creatina en la MRS, realizados al comienzo del estudio (Día 0) y al final del estudio ( Día 30), después de 30 días de la administración de L-arginina.
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Día 0 y Día 30
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Análisis de sangre
Periodo de tiempo: Día 0 y Día 30
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Obtendremos pruebas de laboratorio de seguridad [hemograma completo (CBC) y panel metabólico integral (CMP)] de todos los sujetos (N = 8), en el día 0 y el día 30, después de 30 días de administración oral de L-argninina.
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Día 0 y Día 30
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Evaluación de la fuerza y función muscular
Periodo de tiempo: Día 0 y Día 30
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Las mediciones de la fuerza de las extremidades superiores e inferiores se realizarán utilizando un dinamómetro manual.
También se realizarán pruebas funcionales que incluyen tiempo para caminar distancias específicas y tiempo para subir escaleras.
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Día 0 y Día 30
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Pruebas de función pulmonar
Periodo de tiempo: Día 0 y Día 30
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Los sujetos tendrán estudios de función pulmonar para evaluar la capacidad vital forzada
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Día 0 y Día 30
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Namita Goyal, MD, Massachusetts General Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2012
Finalización primaria (Actual)
1 de mayo de 2012
Finalización del estudio (Actual)
1 de mayo de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de julio de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de julio de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
7 de julio de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
3 de julio de 2012
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de junio de 2012
Última verificación
1 de junio de 2012
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2011D001591
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