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L-精氨酸对患有肌营养不良症的男孩的安全性、耐受性和对皮质类固醇的影响

2012年6月30日 更新者：Namita Goyal、Massachusetts General Hospital

试点研究：评估 L-精氨酸对皮质类固醇激素肌营养不良症男孩肌肉的安全性、耐受性和影响

该研究的目的是评估 L-精氨酸对皮质类固醇引起的肌营养不良症男孩肌肉的安全性、耐受性和影响。 具体来说，看看 L-精氨酸是否减少了 L-精氨酸给药前后 30 天 MRI 上的肌肉信号异常。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

肌营养不良症是一种肌营养不良症（包括杜氏肌营养不良症或贝克氏肌营养不良症），它可能是一种致命的肌肉疾病，由肌营养不良蛋白基因缺陷引起，肌营养不良蛋白是一种维持肌肉完整性所需的结构蛋白。 缺乏功能性抗肌萎缩蛋白会使肌肉膜在收缩过程中容易受到损伤。 导致肌纤维坏死的炎症反应会加剧这种损伤。

L-精氨酸是一种广泛使用的膳食补充氨基酸，被认为以多种有利方式影响肌营养不良症：上调肌营养不良蛋白、通过一氧化氮舒张肌肉、增强肌酸合成、增加生长激素水平。

我们假设服用 L-精氨酸可能会增加肌酸和生长激素的水平，进而减少肌营养不良症患者肌纤维损伤的程度

研究类型

介入性

注册 (实际的)

7

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

7年 至 11年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  • 通过临床检查和抗肌萎缩蛋白 DNA 突变分析证实抗肌萎缩蛋白病的诊断
  • 年龄在 7-11 岁之间的门诊男性受试者
  • 进入前 3 个月（筛选/基线第 0 天）和治疗期间皮质类固醇的稳定剂量
  • 能够听从指示并给予同意
  • 能够完成非镇静 MR

排除标准：

  • 下肢存在可能影响 MRI/MRS 测量的金属骨科硬件
  • 常规 MRI 排除标准，例如存在起搏器、人工耳蜗或脑动脉瘤夹
  • 在 MR 检查期间无法合作的受试者
  • 已知对 L-精氨酸过敏
  • 进入前 3 个月内（​​筛选/基线第 0 天）或治疗期间接触另一种研究药物、研究补充剂、生长激素
  • 受试者不得在进入前至少 4 周内服用 L-精氨酸（第 0 天）
  • 不能走动或有日间通气依赖的受试者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：L-精氨酸
药品：L-精氨酸
受试者将接受口服 L-精氨酸（0.3 克/千克/天，每天分 2 次，不超过 14 克/天）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
小腿肌肉的 MRI/MRS
大体时间：第 0 天和第 30 天
将对所有受试者 (N=8) 的小腿肌肉进行 MRI/MRS，以评估 MRI 上的肌肉信号异常和 MRS 上的肌酸水平，在研究开始时（第 0 天）和研究结束时进行（第 30 天），在服用 L-精氨酸 30 天后。
第 0 天和第 30 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
验血
大体时间：第 0 天和第 30 天
在口服 L-精氨酸给药 30 天后，我们将在第 0 天和第 30 天从所有受试者 (N = 8) 获得安全实验室 [全血细胞计数 (CBC) 和综合代谢组 (CMP)]。
第 0 天和第 30 天
评估肌肉力量和功能
大体时间：第 0 天和第 30 天
上肢和下肢力量的测量将使用手持式测力计进行。 还将进行功能测试，包括步行指定距离的时间和爬楼梯的时间。
第 0 天和第 30 天
肺功能检查
大体时间：第 0 天和第 30 天
受试者将进行肺功能研究以评估用力肺活量
第 0 天和第 30 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Massachusetts General Hospital

调查人员

  • 首席研究员：Namita Goyal, MD、Massachusetts General Hospital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2012年1月1日

初级完成 (实际的)

2012年5月1日

研究完成 (实际的)

2012年5月1日

研究注册日期

首次提交

2011年7月5日

首先提交符合 QC 标准的

2011年7月5日

首次发布 (估计)

2011年7月7日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2012年7月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2012年6月30日

最后验证

2012年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2011D001591

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