Sikkerhet, toleranse og effekter av L-arginin hos gutter med dystrofinopati på kortikosteroider
30. juni 2012 oppdatert av: Namita Goyal, Massachusetts General Hospital
Pilotstudie: For å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av L-arginin på muskler hos gutter med dystrofinopati på kortikosteroider
Formålet med studien er å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av L-arginin på muskler hos gutter med dystrofinopati på kortikosteroider.
Spesielt for å se om L-arginin reduserer muskelsignalavvik på MR gjort før og etter 30 dager med L-arginin administrering.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dystrofinopati er en muskeldystrofi (inkluderer Duchenne eller Beckers muskeldystrofi) som kan være en dødelig muskelsykdom som skyldes defekter i genet for dystrofin, et strukturelt protein som kreves for å opprettholde muskelintegriteten. Fravær av funksjonelt dystrofin gjør muskelmembranen sårbar for skade under sammentrekning. Denne skaden kan forverres av en inflammatorisk respons som fører til myofibernekrose.
L-arginin er en allment tilgjengelig aminosyre i kosttilskudd som postuleres å påvirke dystrofinopati på flere gunstige måter: oppregulering av utrofin, vasodilatasjon i muskler via nitrogenoksid, forbedret syntese av kreatin, øke nivåene av veksthormon.
Vi antar at administrering av L-arginin kan øke nivåene av kreatin og veksthormon og i sin tur redusere omfanget av myofiberskade hos våre pasienter med dystrofinopati
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
7
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
7 år til 11 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bekreftelse av diagnose av dystrofinopati, dokumentert ved klinisk undersøkelse og dystrofin DNA-mutasjonsanalyse
- Ambulerende mannlige forsøkspersoner i alderen 7-11 år
- Stabil dosering av kortikosteroider i 3 måneder før inntreden (Screening/Baseline Day 0) og under behandlingsperioden
- Kunne følge instruksjoner og gi samtykke
- Kunne fullføre ikke-sedert MR
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av metallisk ortopedisk maskinvare i underekstremiteten som kan påvirke MR/MRS-målinger
- Rutinemessige MR-eksklusjonskriterier som tilstedeværelse av en pacemaker, cochleaimplantat eller cerebral aneurismeklipp
- Emner som ikke er i stand til å samarbeide under MR-undersøkelse
- Kjent overfølsomhet for L-arginin
- Eksponering for et annet undersøkelsesmiddel, undersøkelsestilskudd, veksthormon innen 3 måneder før inntreden (Screening/Baseline Day 0) eller under behandlingsperioden
- Personer må ikke ta L-arginin i minst 4 uker før innreise (dag 0)
- Personer som er ikke-ambulerende eller med ventilasjonsavhengighet på dagtid
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: L-arginin
|
Forsøkspersonene vil motta oral L-arginin (0,3 gram/kg/dag, delt 2 ganger per dag, ikke overstige 14 gram/dag)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
MR/MRS av leggmuskel
Tidsramme: Dag 0 og dag 30
|
MR/MRS vil bli utført av leggmuskelen i alle forsøkspersoner (N=8) for å vurdere muskelsignalavvik på MR og kreatinnivåer på MRS, utført ved starten av studien (dag 0) og ved slutten av studien ( Dag 30), etter 30 dagers administrering av L-arginin.
|
Dag 0 og dag 30
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Blodprøver
Tidsramme: Dag 0 og dag 30
|
Vi vil innhente sikkerhetslaboratorier [fullstendig blodtelling (CBC) og omfattende metabolsk panel (CMP)] fra alle forsøkspersoner (N = 8), på dag 0 og dag 30, etter 30 dager med oral L-argninin administrering.
|
Dag 0 og dag 30
|
|
Vurdering av muskelstyrke og funksjon
Tidsramme: Dag 0 og dag 30
|
Målinger av styrke i øvre og nedre ekstremiteter vil bli utført med et håndholdt dynamometer.
Det vil også bli utført funksjonstester som inkluderer tid til å gå spesifiserte avstander og tid til å gå i trapper.
|
Dag 0 og dag 30
|
|
Lungefunksjonstester
Tidsramme: Dag 0 og dag 30
|
Forsøkspersonene vil ha lungefunksjonsstudier for å vurdere tvungen vitalkapasitet
|
Dag 0 og dag 30
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Namita Goyal, MD, Massachusetts General Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. januar 2012
Primær fullføring (Faktiske)
1. mai 2012
Studiet fullført (Faktiske)
1. mai 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. juli 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. juli 2011
Først lagt ut (Anslag)
7. juli 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
3. juli 2012
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. juni 2012
Sist bekreftet
1. juni 2012
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2011D001591
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .