Sicurezza, tollerabilità ed effetti della L-arginina nei ragazzi con distrofinopatia sui corticosteroidi
30 giugno 2012 aggiornato da: Namita Goyal, Massachusetts General Hospital
Studio pilota: per valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti della L-arginina sui muscoli nei ragazzi con distrofinopatia sui corticosteroidi
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti della L-arginina sui muscoli nei ragazzi con distrofinopatia sui corticosteroidi.
In particolare, per vedere se la L-arginina riduce le anomalie del segnale muscolare sulla risonanza magnetica eseguita prima e dopo 30 giorni di somministrazione di L-arginina.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La distrofinopatia è una distrofia muscolare (include la distrofia muscolare di Duchenne o di Becker) che può essere una malattia muscolare letale derivante da difetti nel gene della distrofina, una proteina strutturale necessaria per mantenere l'integrità muscolare. L'assenza di distrofina funzionale lascia la membrana muscolare vulnerabile ai danni durante la contrazione. Questo danno può essere esacerbato da una risposta infiammatoria che porta alla necrosi delle miofibre.
L-arginina è un amminoacido integratore alimentare ampiamente disponibile postulato per influenzare la distrofinopatia in diversi modi favorevoli: sovraregolazione dell'utrofina, vasodilatazione nei muscoli tramite ossido nitrico, sintesi potenziata di creatina, aumento dei livelli dell'ormone della crescita.
Ipotizziamo che la somministrazione di L-arginina possa aumentare i livelli di creatina e ormone della crescita e, a sua volta, ridurre l'entità del danno miofibrale nei nostri pazienti con distrofinopatia
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
7
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 7 anni a 11 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Conferma della diagnosi di distrofinopatia, documentata dall'esame clinico e dall'analisi della mutazione del DNA della distrofina
- Soggetti maschi ambulatoriali di età compresa tra 7 e 11 anni
- Dosaggio stabile di corticosteroidi per 3 mesi prima dell'ingresso (screening/basale giorno 0) e durante il periodo di trattamento
- In grado di seguire le istruzioni e dare il consenso
- In grado di completare la RM non sedata
Criteri di esclusione:
- Presenza di hardware ortopedico metallico nell'arto inferiore che potrebbe influenzare le misurazioni MRI/MRS
- Criteri di esclusione della risonanza magnetica di routine come la presenza di pacemaker, impianto cocleare o clip per aneurisma cerebrale
- Soggetti non in grado di collaborare durante l'esame RM
- Ipersensibilità nota alla L-arginina
- Esposizione a un altro agente sperimentale, supplementi sperimentali, ormone della crescita nei 3 mesi precedenti l'ingresso (Screening/Baseline Day 0) o durante il periodo di trattamento
- I soggetti non devono assumere L-arginina per almeno 4 settimane prima dell'ingresso (giorno 0)
- Soggetti non deambulanti o con dipendenza ventilatoria diurna
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: L-arginina
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I soggetti riceveranno L-arginina per via orale (0,3 grammi/kg/giorno, suddivisi 2 volte al giorno, per non superare i 14 grammi/giorno)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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MRI/MRS del muscolo del polpaccio
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 30
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La risonanza magnetica/MRS verrà eseguita del muscolo del polpaccio in tutti i soggetti (N = 8) per valutare le anomalie del segnale muscolare sulla risonanza magnetica e i livelli di creatina sulla MRS, eseguita all'inizio dello studio (giorno 0) e alla fine dello studio ( Giorno 30), dopo 30 giorni di somministrazione di L-arginina.
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Giorno 0 e Giorno 30
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Analisi del sangue
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 30
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Otterremo i laboratori di sicurezza [emocromo completo (CBC) e pannello metabolico completo (CMP)] da tutti i soggetti (N = 8), al giorno 0 e al giorno 30, dopo 30 giorni di somministrazione orale di L-argninina.
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Giorno 0 e Giorno 30
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Valutazione della forza e della funzione muscolare
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 30
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Le misurazioni della forza degli arti superiori e inferiori verranno eseguite utilizzando un dinamometro portatile.
Verranno inoltre eseguiti test funzionali che includono il tempo per percorrere distanze specificate e il tempo per salire le scale.
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Giorno 0 e Giorno 30
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Test di funzionalità polmonare
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 30
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I soggetti avranno studi sulla funzionalità polmonare per valutare la capacità vitale forzata
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Giorno 0 e Giorno 30
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Namita Goyal, MD, Massachusetts General Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2012
Completamento primario (Effettivo)
1 maggio 2012
Completamento dello studio (Effettivo)
1 maggio 2012
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 luglio 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 luglio 2011
Primo Inserito (Stima)
7 luglio 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
3 luglio 2012
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 giugno 2012
Ultimo verificato
1 giugno 2012
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2011D001591
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