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Sicurezza, tollerabilità ed effetti della L-arginina nei ragazzi con distrofinopatia sui corticosteroidi

30 giugno 2012 aggiornato da: Namita Goyal, Massachusetts General Hospital

Studio pilota: per valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti della L-arginina sui muscoli nei ragazzi con distrofinopatia sui corticosteroidi

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti della L-arginina sui muscoli nei ragazzi con distrofinopatia sui corticosteroidi. In particolare, per vedere se la L-arginina riduce le anomalie del segnale muscolare sulla risonanza magnetica eseguita prima e dopo 30 giorni di somministrazione di L-arginina.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La distrofinopatia è una distrofia muscolare (include la distrofia muscolare di Duchenne o di Becker) che può essere una malattia muscolare letale derivante da difetti nel gene della distrofina, una proteina strutturale necessaria per mantenere l'integrità muscolare. L'assenza di distrofina funzionale lascia la membrana muscolare vulnerabile ai danni durante la contrazione. Questo danno può essere esacerbato da una risposta infiammatoria che porta alla necrosi delle miofibre.

L-arginina è un amminoacido integratore alimentare ampiamente disponibile postulato per influenzare la distrofinopatia in diversi modi favorevoli: sovraregolazione dell'utrofina, vasodilatazione nei muscoli tramite ossido nitrico, sintesi potenziata di creatina, aumento dei livelli dell'ormone della crescita.

Ipotizziamo che la somministrazione di L-arginina possa aumentare i livelli di creatina e ormone della crescita e, a sua volta, ridurre l'entità del danno miofibrale nei nostri pazienti con distrofinopatia

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Conferma della diagnosi di distrofinopatia, documentata dall'esame clinico e dall'analisi della mutazione del DNA della distrofina
  • Soggetti maschi ambulatoriali di età compresa tra 7 e 11 anni
  • Dosaggio stabile di corticosteroidi per 3 mesi prima dell'ingresso (screening/basale giorno 0) e durante il periodo di trattamento
  • In grado di seguire le istruzioni e dare il consenso
  • In grado di completare la RM non sedata

Criteri di esclusione:

  • Presenza di hardware ortopedico metallico nell'arto inferiore che potrebbe influenzare le misurazioni MRI/MRS
  • Criteri di esclusione della risonanza magnetica di routine come la presenza di pacemaker, impianto cocleare o clip per aneurisma cerebrale
  • Soggetti non in grado di collaborare durante l'esame RM
  • Ipersensibilità nota alla L-arginina
  • Esposizione a un altro agente sperimentale, supplementi sperimentali, ormone della crescita nei 3 mesi precedenti l'ingresso (Screening/Baseline Day 0) o durante il periodo di trattamento
  • I soggetti non devono assumere L-arginina per almeno 4 settimane prima dell'ingresso (giorno 0)
  • Soggetti non deambulanti o con dipendenza ventilatoria diurna

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: L-arginina
Droga: L-arginina
I soggetti riceveranno L-arginina per via orale (0,3 grammi/kg/giorno, suddivisi 2 volte al giorno, per non superare i 14 grammi/giorno)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
MRI/MRS del muscolo del polpaccio
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 30
La risonanza magnetica/MRS verrà eseguita del muscolo del polpaccio in tutti i soggetti (N = 8) per valutare le anomalie del segnale muscolare sulla risonanza magnetica e i livelli di creatina sulla MRS, eseguita all'inizio dello studio (giorno 0) e alla fine dello studio ( Giorno 30), dopo 30 giorni di somministrazione di L-arginina.
Giorno 0 e Giorno 30

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Analisi del sangue
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 30
Otterremo i laboratori di sicurezza [emocromo completo (CBC) e pannello metabolico completo (CMP)] da tutti i soggetti (N = 8), al giorno 0 e al giorno 30, dopo 30 giorni di somministrazione orale di L-argninina.
Giorno 0 e Giorno 30
Valutazione della forza e della funzione muscolare
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 30
Le misurazioni della forza degli arti superiori e inferiori verranno eseguite utilizzando un dinamometro portatile. Verranno inoltre eseguiti test funzionali che includono il tempo per percorrere distanze specificate e il tempo per salire le scale.
Giorno 0 e Giorno 30
Test di funzionalità polmonare
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 30
I soggetti avranno studi sulla funzionalità polmonare per valutare la capacità vitale forzata
Giorno 0 e Giorno 30

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Namita Goyal, MD, Massachusetts General Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 luglio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 luglio 2011

Primo Inserito (Stima)

7 luglio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

3 luglio 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 giugno 2012

Ultimo verificato

1 giugno 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2011D001591

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

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