Segurança, tolerabilidade e efeitos da L-arginina em meninos com distrofinopatia em uso de corticosteróides
30 de junho de 2012 atualizado por: Namita Goyal, Massachusetts General Hospital
Estudo Piloto: Avaliar a Segurança, Tolerabilidade e Efeitos da L-Arginina nos Músculos de Meninos com Distrofinopatia em Uso de Corticosteroides
O objetivo do estudo é avaliar a segurança, a tolerabilidade e os efeitos da L-arginina nos músculos de meninos com distrofinopatia em uso de corticosteroides.
Especificamente, para ver se a L-arginina reduz as anormalidades do sinal muscular na ressonância magnética feita antes e após 30 dias de administração de L-arginina.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A distrofinopatia é uma distrofia muscular (inclui a distrofia muscular de Duchenne ou Becker) que pode ser um distúrbio muscular letal resultante de defeitos no gene da distrofina, uma proteína estrutural necessária para manter a integridade muscular. A ausência de distrofina funcional deixa a membrana muscular vulnerável a danos durante a contração. Esse dano pode ser exacerbado por uma resposta inflamatória levando à necrose das miofibras.
A L-arginina é um aminoácido de suplemento dietético amplamente disponível que afeta a distrofinopatia de várias maneiras favoráveis: regulação positiva de utrofina, vasodilatação no músculo via óxido nítrico, síntese aumentada de creatina, aumento dos níveis de hormônio do crescimento.
Nossa hipótese é que a administração de L-arginina pode aumentar os níveis de creatina e hormônio do crescimento e, por sua vez, reduzir a extensão do dano às miofibras em nossos pacientes com distrofinopatia
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
7
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
7 anos a 11 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Confirmação do diagnóstico de distrofinopatia, documentado por exame clínico e análise da mutação do DNA da distrofina
- Indivíduos ambulatoriais do sexo masculino entre as idades de 7 a 11 anos
- Dosagem estável de corticosteróides por 3 meses antes da entrada (Triagem/Linha de base Dia 0) e durante o período de tratamento
- Capaz de seguir instruções e dar consentimento
- Capaz de concluir RM não sedada
Critério de exclusão:
- Presença de hardware ortopédico metálico na extremidade inferior que pode afetar as medições de MRI/MRS
- Critérios de exclusão de ressonância magnética de rotina, como a presença de marca-passo, implante coclear ou clipe de aneurisma cerebral
- Indivíduos incapazes de cooperar durante o exame de RM
- Hipersensibilidade conhecida à L-arginina
- Exposição a outro agente em investigação, suplementos em investigação, hormônio do crescimento dentro de 3 meses antes da entrada (Triagem/Linha de base Dia 0) ou durante o período de tratamento
- Os indivíduos não devem tomar L-arginina por pelo menos 4 semanas antes da entrada (Dia 0)
- Indivíduos não ambulatoriais ou com dependência ventilatória diurna
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: L-arginina
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Os indivíduos receberão L-Arginina oral (0,3 gramas/kg/dia, dividida 2 vezes ao dia, não excedendo 14 gramas/dia)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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MRI/MRS do músculo da panturrilha
Prazo: Dia 0 e Dia 30
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MRI/MRS será realizada do músculo da panturrilha em todos os indivíduos (N = 8) para avaliar anormalidades de sinal muscular em MRI e níveis de creatina em MRS, feito no início do estudo (Dia 0) e no final do estudo ( Dia 30), após 30 dias de administração de L-arginina.
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Dia 0 e Dia 30
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Exames de sangue
Prazo: Dia 0 e Dia 30
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Obteremos laboratórios de segurança [hemograma completo (CBC) e painel metabólico abrangente (CMP)] de todos os indivíduos (N = 8), no dia 0 e no dia 30, após 30 dias de administração oral de L-argninina.
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Dia 0 e Dia 30
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Avaliação da força e função muscular
Prazo: Dia 0 e Dia 30
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Medições de força de membros superiores e inferiores serão realizadas usando um dinamômetro de mão.
Também serão realizados testes funcionais que incluem tempo para caminhar distâncias especificadas e tempo para subir escadas.
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Dia 0 e Dia 30
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Testes de função pulmonar
Prazo: Dia 0 e Dia 30
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Os indivíduos terão estudos de função pulmonar para avaliar a capacidade vital forçada
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Dia 0 e Dia 30
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Namita Goyal, MD, Massachusetts General Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2012
Conclusão Primária (Real)
1 de maio de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de maio de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de julho de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de julho de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
7 de julho de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
3 de julho de 2012
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de junho de 2012
Última verificação
1 de junho de 2012
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2011D001591
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