Sikkerhed, tolerabilitet og virkninger af L-arginin hos drenge med dystrofinopati på kortikosteroider
30. juni 2012 opdateret af: Namita Goyal, Massachusetts General Hospital
Pilotundersøgelse: At vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og virkningerne af L-arginin på muskler hos drenge med dystrofinopati på kortikosteroider
Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og virkningerne af L-Arginin på muskler hos drenge med dystrofinopati på kortikosteroider.
Specifikt for at se, om L-arginin reducerer muskelsignalabnormiteter på MR udført før og efter 30 dages L-arginin administration.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dystrofinopati er en muskeldystrofi (inklusive Duchenne eller Beckers muskeldystrofi), der kan være en dødelig muskelsygdom, der skyldes defekter i genet for dystrofin, et strukturelt protein, der kræves for at opretholde muskelintegriteten. Fravær af funktionel dystrofin efterlader muskelmembranen sårbar over for beskadigelse under sammentrækning. Denne skade kan forværres af en inflammatorisk reaktion, der fører til myofibernekrose.
L-arginin er et almindeligt tilgængeligt kosttilskudsaminosyre, der postuleres at påvirke dystrofinopati på flere gunstige måder: opregulering af utrophin, vasodilatation i muskler via nitrogenoxid, øget syntese af kreatin, øge niveauet af væksthormon.
Vi antager, at administration af L-arginin kan øge niveauet af kreatin og væksthormon og igen reducere omfanget af myofiberskade hos vores patienter med dystrofinopati
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
7
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
7 år til 11 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Bekræftelse af diagnose af dystrofinopati, dokumenteret ved klinisk undersøgelse og dystrofin DNA-mutationsanalyse
- Ambulante mandlige forsøgspersoner i alderen 7-11 år
- Stabil dosis af kortikosteroider i 3 måneder før indtræden (screening/baseline dag 0) og under behandlingsperioden
- Kan følge instruktioner og give samtykke
- I stand til at gennemføre ikke-sederet MR
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse af metallisk ortopædisk hardware i underekstremiteten, som kan påvirke MRI/MRS-målinger
- Rutinemæssige MR-eksklusionskriterier såsom tilstedeværelsen af en pacemaker, cochleært implantat eller cerebral aneurismeklemme
- Emner, der ikke er i stand til at samarbejde under MR-undersøgelse
- Kendt overfølsomhed over for L-arginin
- Eksponering for et andet forsøgsmiddel, forsøgstilskud, væksthormon inden for 3 måneder før indtræden (screening/baseline dag 0) eller under behandlingsperioden
- Forsøgspersoner må ikke tage L-arginin i mindst 4 uger før indrejse (dag 0)
- Forsøgspersoner, som er ikke-ambulerende eller med respiratorafhængighed i dagtimerne
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: L-arginin
|
Forsøgspersonerne vil modtage oral L-arginin (0,3 gram/kg/dag, delt 2 gange om dagen, ikke over 14 gram/dag)
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
MR/MRS af lægmuskel
Tidsramme: Dag 0 og dag 30
|
MRI/MRS vil blive udført af lægmusklen i alle forsøgspersoner (N=8) for at vurdere muskelsignalabnormiteter på MRI og kreatinniveauer på MRS, udført ved starten af undersøgelsen (dag 0) og i slutningen af undersøgelsen ( Dag 30), efter 30 dages administration af L-arginin.
|
Dag 0 og dag 30
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Blodprøver
Tidsramme: Dag 0 og dag 30
|
Vi vil indhente sikkerhedslaboratorier [komplet blodtælling (CBC) og omfattende metabolisk panel (CMP)] fra alle forsøgspersoner (N = 8), på dag 0 og dag 30, efter 30 dages oral L-argninin administration.
|
Dag 0 og dag 30
|
|
Vurdering af muskelstyrke og funktion
Tidsramme: Dag 0 og dag 30
|
Målinger af over- og underekstremitetsstyrke vil blive udført ved hjælp af et håndholdt dynamometer.
Der vil også blive udført funktionelle test, som inkluderer tid til at gå angivne afstande og tid til at gå op ad trapper.
|
Dag 0 og dag 30
|
|
Lungefunktionsprøver
Tidsramme: Dag 0 og dag 30
|
Forsøgspersonerne vil have lungefunktionsundersøgelser for at vurdere tvungen vital kapacitet
|
Dag 0 og dag 30
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Namita Goyal, MD, Massachusetts General Hospital
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. januar 2012
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. maj 2012
Studieafslutning (Faktiske)
1. maj 2012
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
5. juli 2011
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
5. juli 2011
Først opslået (Skøn)
7. juli 2011
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
3. juli 2012
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
30. juni 2012
Sidst verificeret
1. juni 2012
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 2011D001591
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .