Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og virkninger af L-arginin hos drenge med dystrofinopati på kortikosteroider

30. juni 2012 opdateret af: Namita Goyal, Massachusetts General Hospital

Pilotundersøgelse: At vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og virkningerne af L-arginin på muskler hos drenge med dystrofinopati på kortikosteroider

Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og virkningerne af L-Arginin på muskler hos drenge med dystrofinopati på kortikosteroider. Specifikt for at se, om L-arginin reducerer muskelsignalabnormiteter på MR udført før og efter 30 dages L-arginin administration.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dystrofinopati er en muskeldystrofi (inklusive Duchenne eller Beckers muskeldystrofi), der kan være en dødelig muskelsygdom, der skyldes defekter i genet for dystrofin, et strukturelt protein, der kræves for at opretholde muskelintegriteten. Fravær af funktionel dystrofin efterlader muskelmembranen sårbar over for beskadigelse under sammentrækning. Denne skade kan forværres af en inflammatorisk reaktion, der fører til myofibernekrose.

L-arginin er et almindeligt tilgængeligt kosttilskudsaminosyre, der postuleres at påvirke dystrofinopati på flere gunstige måder: opregulering af utrophin, vasodilatation i muskler via nitrogenoxid, øget syntese af kreatin, øge niveauet af væksthormon.

Vi antager, at administration af L-arginin kan øge niveauet af kreatin og væksthormon og igen reducere omfanget af myofiberskade hos vores patienter med dystrofinopati

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftelse af diagnose af dystrofinopati, dokumenteret ved klinisk undersøgelse og dystrofin DNA-mutationsanalyse
  • Ambulante mandlige forsøgspersoner i alderen 7-11 år
  • Stabil dosis af kortikosteroider i 3 måneder før indtræden (screening/baseline dag 0) og under behandlingsperioden
  • Kan følge instruktioner og give samtykke
  • I stand til at gennemføre ikke-sederet MR

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af metallisk ortopædisk hardware i underekstremiteten, som kan påvirke MRI/MRS-målinger
  • Rutinemæssige MR-eksklusionskriterier såsom tilstedeværelsen af ​​en pacemaker, cochleært implantat eller cerebral aneurismeklemme
  • Emner, der ikke er i stand til at samarbejde under MR-undersøgelse
  • Kendt overfølsomhed over for L-arginin
  • Eksponering for et andet forsøgsmiddel, forsøgstilskud, væksthormon inden for 3 måneder før indtræden (screening/baseline dag 0) eller under behandlingsperioden
  • Forsøgspersoner må ikke tage L-arginin i mindst 4 uger før indrejse (dag 0)
  • Forsøgspersoner, som er ikke-ambulerende eller med respiratorafhængighed i dagtimerne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: L-arginin
Medicin: L-arginin
Forsøgspersonerne vil modtage oral L-arginin (0,3 gram/kg/dag, delt 2 gange om dagen, ikke over 14 gram/dag)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MR/MRS af lægmuskel
Tidsramme: Dag 0 og dag 30
MRI/MRS vil blive udført af lægmusklen i alle forsøgspersoner (N=8) for at vurdere muskelsignalabnormiteter på MRI og kreatinniveauer på MRS, udført ved starten af ​​undersøgelsen (dag 0) og i slutningen af ​​undersøgelsen ( Dag 30), efter 30 dages administration af L-arginin.
Dag 0 og dag 30

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blodprøver
Tidsramme: Dag 0 og dag 30
Vi vil indhente sikkerhedslaboratorier [komplet blodtælling (CBC) og omfattende metabolisk panel (CMP)] fra alle forsøgspersoner (N = 8), på dag 0 og dag 30, efter 30 dages oral L-argninin administration.
Dag 0 og dag 30
Vurdering af muskelstyrke og funktion
Tidsramme: Dag 0 og dag 30
Målinger af over- og underekstremitetsstyrke vil blive udført ved hjælp af et håndholdt dynamometer. Der vil også blive udført funktionelle test, som inkluderer tid til at gå angivne afstande og tid til at gå op ad trapper.
Dag 0 og dag 30
Lungefunktionsprøver
Tidsramme: Dag 0 og dag 30
Forsøgspersonerne vil have lungefunktionsundersøgelser for at vurdere tvungen vital kapacitet
Dag 0 og dag 30

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Namita Goyal, MD, Massachusetts General Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. juli 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. juli 2011

Først opslået (Skøn)

7. juli 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

3. juli 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juni 2012

Sidst verificeret

1. juni 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2011D001591

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med L-arginin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner