低ホスファターゼ症（HPP）の成人におけるBPS804の複数回注入の安全性と忍容性を評価するための用量漸増研究

包含基準:

• -過去の病歴、身体検査、バイタルサイン、心電図、およびスクリーニング時の臨床検査によって決定された、健康な18〜60歳の男性および女性患者（HPPの事前に確立された臨床診断を除く）。
• -以前に確立された HPP の臨床診断 遺伝子検査によってALPL変異が確認され、以下によって明らかにされる：
• 年齢調整された正常範囲を下回る血清アルカリホスファターゼレベルおよび
• 骨減少症または骨軟化症の放射線学的証拠または
• 正常範囲の上限の少なくとも 2 倍の血漿 PLP の病歴または
• くる病の病歴、または乳歯の早期喪失の病歴、または骨軟化症または過去のくる病と一致する骨変形、または過去の非外傷性骨折、仮性骨折、または非治癒性骨折。
• -25-(OH) ビタミン D3 血清レベルが 20 ng/mL 以上。
• 血清カルシウム≧8.5mg/dLおよび≦10.2mg/dLで、リン酸塩レベルが正常（2.4～4.1mg/dL）（または現地の検査範囲による）の正常カルシウム血症。

除外基準:

• -臨床的に重要な心電図異常の病歴。
• -局所再発または転移の証拠があるかどうかに関係なく、過去5年以内の臓器系の悪性腫瘍の病歴（皮膚の限局性基底細胞癌および骨格悪性腫瘍については以下を参照）。
• -いつでも骨格悪性腫瘍または骨転移の病歴。
• 骨格への外部ビーム照射の履歴。
• -以前の臨床評価に基づいて治験責任医師が判断した開放骨端。
• -椎間板ヘルニアによって引き起こされる可能性があり、坐骨神経痛、うずき、しびれを伴う灼熱感および/または脱力感として説明されていると治験責任医師が判断した、神経孔狭窄症（例：頸部、脊椎、または腰部部位）の患者。
• -副甲状腺機能低下症、甲状腺機能低下症/甲状腺機能亢進症、パジェット病、甲状腺の部分的または完全切除および異常な甲状腺機能または甲状腺疾患またはその他の内分泌障害または状態を含む以前の頸部手術などの病歴または付随疾患。
• -過去6か月以内の再吸収阻害​​薬（経口および/または注射など）、ビスフォスフォネートおよび/またはテリパラチド（ForteoTMなど）による治療。
• -過去12か月以内の血液製剤またはモノクローナル抗体への曝露。
• DXAによる腰椎または股関節BMDの適切な取得を妨げる脊椎（例、重度の脊柱側弯症、強直性脊椎炎）または股関節の変形。

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。