SLOS: コレステロール補給を受けている患者におけるシンバスタチンの効果
2019年9月12日 更新者：Jean-Baptiste Roullet、Oregon Health and Science University
スミス・レムリ・オピッツ症候群：コレステロール補給を受けている患者におけるシンバスタチンの効果の臨床調査
この研究の目的は、シンバスタチンが食事性コレステロール補給を受けているスミスレムリ-オピッツ症候群 (SLOS) 患者の発達と行動を改善するかどうかを判断することです。
調査の概要
詳細な説明
食事性コレステロールの補給を受けている SLOS の患者には、コレステロール合成経路の最初のステップを制御する酵素である HMG-CoA レダクターゼの活性/発現を低下させる薬剤であるシンバスタチンが投与され、有毒な 7-デヒドロコレステロール (即時代謝前駆体) の蓄積が減少します。コレステロールの）および神経認知および行動の結果を改善します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～89年 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 1歳以上の男女
- 被験者はスミス・レムリ・オピッツ症候群の診断を確認しました
- 被験者は現在コレステロール補給を受けています
除外基準:
- -研究サイトに旅行するには病気が多すぎる被験者
- -安全に研究手順を受けることができない被験者
- 妊娠中の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
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乳糖はカプセル製剤で投与されます。
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実験的：シンバスタチン
0.5 mg/kg 体重/日
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シンバスタチンは、0.5 mg/kg/日の用量でラクトースと混合した粉末として投与されます
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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開発指数 (DQ)
時間枠：研究完了まで、年平均2回
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Mullen Scales of Learningで測定された神経認知評価
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研究完了まで、年平均2回
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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安定同位体試験を使用した全身コレステロールプールのサイズ、合成および吸収
時間枠：治療の終了、平均して年に 1 回
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コレステロールと安定同位体標識水を投与し、経時的に血中濃度を測定
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治療の終了、平均して年に 1 回
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ステロール代謝の血漿マーカー
時間枠：研究完了まで、年平均2回
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血中コレステロールと7-デヒドロコレステロールの比率
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研究完了まで、年平均2回
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ADC
時間枠：治療の終了、平均して年に 1 回
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脳拡散テンソル イメージング (DTI) によって測定された見かけの拡散係数
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治療の終了、平均して年に 1 回
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MVA
時間枠：研究完了まで、年平均2回
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尿中メバロン酸排泄
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研究完了まで、年平均2回
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MRS脂質
時間枠：治療の終了、平均して年に 1 回
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脳磁気共鳴分光法
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治療の終了、平均して年に 1 回
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FA
時間枠：治療の終了、平均して年に 1 回
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脳拡散テンソル イメージング (DTI) によって測定される非等方性比率
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治療の終了、平均して年に 1 回
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Jean-Baptiste Roullet, PhD、Washington State University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年9月1日
一次修了 (実際)
2014年10月1日
研究の完了 (実際)
2014年10月1日
試験登録日
最初に提出
2011年9月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年9月13日
最初の投稿 (見積もり)
2011年9月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年10月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年9月12日
最終確認日
2019年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- R01HL073980 (NIH（アメリカ国立衛生研究所）)
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