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SLOS: Die Wirkung von Simvastatin bei Patienten, die eine Cholesterin-Supplementierung erhalten

12. September 2019 aktualisiert von: Jean-Baptiste Roullet, Oregon Health and Science University

Smith-Lemli-Opitz-Syndrom: Eine klinische Untersuchung der Wirkung von Simvastatin bei Patienten, die eine Cholesterin-Supplementierung erhalten

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob Simvastatin die Entwicklung und das Verhalten bei Patienten mit Smith-Lemli-Opitz-Syndrom (SLOS) verbessert, die eine Nahrungsergänzung mit Cholesterin erhalten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten mit SLOS, die eine Nahrungsergänzung mit Cholesterin erhalten, erhalten Simvastatin, ein Medikament, das die Aktivität/Expression von HMG-CoA-Reduktase verringert, einem Enzym, das den ersten Schritt des Cholesterinsynthesewegs steuert, und die Akkumulation von toxischem 7-Dehydrocholesterin (unmittelbare metabolische Vorstufe) reduziert von Cholesterin) und verbessern die neurokognitiven und verhaltensbezogenen Ergebnisse.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 89 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich über 1 Jahr alt
  • Das Subjekt hat die Diagnose des Smith-Lemli-Opitz-Syndroms bestätigt
  • Das Subjekt erhält derzeit eine Cholesterinergänzung

Ausschlusskriterien:

  • Probanden, die zu krank sind, um zum Studienort zu reisen
  • Probanden, die sich Studienverfahren nicht sicher unterziehen können
  • Schwangere Frau

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
  • Maskierung: EINZEL

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Nahrungsergänzungsmittel: Laktose
Laktose wird in einer Kapselformulierung verabreicht.
EXPERIMENTAL: Simvastatin
0,5 mg/kg Körpergewicht/Tag
Arzneimittel: Simvastatin
Simvastatin wird als Pulver gemischt mit Lactose in einer Dosis von 0,5 mg/kg/Tag verabreicht
Andere Namen:
  • Zocor, Flolipid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Entwicklungsquotient (DQ)
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 pro Jahr
neurokognitive Bewertung gemessen mit Mullen Scales of Learning
bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 pro Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ganzkörper-Cholesterin-Poolgröße, Synthese und Absorption unter Verwendung stabiler Isotopentests
Zeitfenster: Ende der Behandlung, durchschnittlich 1 pro Jahr
Verabreichung von mit stabilen Isotopen markiertem Cholesterin und Wasser, gefolgt von einer zeitlichen Messung der Blutkonzentrationen
Ende der Behandlung, durchschnittlich 1 pro Jahr
Plasmamarker des Sterolstoffwechsels
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 pro Jahr
Verhältnis von Blutcholesterin zu 7-Dehydrocholesterin
bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 pro Jahr
ADC
Zeitfenster: Ende der Behandlung, durchschnittlich 1 pro Jahr
Scheinbarer Diffusionskoeffizient gemessen durch Brain Diffusion Tensor Imaging (DTI)
Ende der Behandlung, durchschnittlich 1 pro Jahr
MVA
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 pro Jahr
Ausscheidung von Mevalonat im Urin
bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 pro Jahr
MRS-Lipide
Zeitfenster: Ende der Behandlung, durchschnittlich 1 pro Jahr
Magnetresonanzspektroskopie des Gehirns
Ende der Behandlung, durchschnittlich 1 pro Jahr
FA
Zeitfenster: Ende der Behandlung, durchschnittlich 1 pro Jahr
Fractional Anisotropy gemessen durch Brain Diffusion Tensor Imaging (DTI)
Ende der Behandlung, durchschnittlich 1 pro Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Ermittler

  • Hauptermittler: Jean-Baptiste Roullet, PhD, Washington State University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2011

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2014

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. September 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. September 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

15. September 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. September 2019

Zuletzt verifiziert

1. September 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R01HL073980 (NIH)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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