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SLOS: O efeito da sinvastatina em pacientes recebendo suplementação de colesterol

12 de setembro de 2019 atualizado por: Jean-Baptiste Roullet, Oregon Health and Science University

Síndrome de Smith-Lemli Opitz: uma investigação clínica do efeito da sinvastatina em pacientes recebendo suplementação de colesterol

O objetivo deste estudo é determinar se a sinvastatina melhora o desenvolvimento e o comportamento em pacientes com síndrome de Smith Lemli-Opitz (SLOS) recebendo suplementação dietética de colesterol.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Pacientes com SLOS recebendo suplementação dietética de colesterol recebem sinvastatina, um medicamento que diminui a atividade/expressão da HMG-CoA redutase, uma enzima que controla a primeira etapa da via de síntese do colesterol, reduz o acúmulo de 7-desidrocolesterol tóxico (precursor metabólico imediato colesterol) e melhorar os resultados neurocognitivos e comportamentais.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

1

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 89 anos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Masculino ou feminino a partir de 1 ano
  • Sujeito confirmou o diagnóstico da Síndrome de Smith-Lemli-Opitz
  • O sujeito está atualmente recebendo suplementação de colesterol

Critério de exclusão:

  • Indivíduos muito doentes para viajar para o local do estudo
  • Indivíduos que são incapazes de se submeter com segurança aos procedimentos do estudo
  • mulheres grávidas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: CROSSOVER
  • Mascaramento: SOLTEIRO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
placebo
Suplemento dietético: Lactose
A lactose será administrada em uma fórmula em cápsula.
EXPERIMENTAL: Sinvastatina
0,5 mg/kg de peso corporal/dia
Medicamento: Sinvastatina
A sinvastatina será administrada na forma de pó misturado com lactose na dose de 0,5 mg/kg/dia
Outros nomes:
  • Zocor, Flolipid

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Quociente de Desenvolvimento (DQ)
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 2 por ano
avaliação neurocognitiva medida com a Escala Mullen de Aprendizagem
até a conclusão do estudo, uma média de 2 por ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tamanho, Síntese e Absorção do Conjunto de Colesterol de Corpo Inteiro Usando Testes de Isótopos Estáveis
Prazo: fim do tratamento, uma média de 1 por ano
administração de colesterol e água marcada com isótopo estável seguida de medição de concentrações sanguíneas ao longo do tempo
fim do tratamento, uma média de 1 por ano
Marcador plasmático do metabolismo de esteróis
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 2 por ano
Taxa de colesterol no sangue para 7-desidrocolesterol
até a conclusão do estudo, uma média de 2 por ano
ADC
Prazo: fim do tratamento, uma média de 1 por ano
Coeficiente de difusão aparente medido por imagens de tensor de difusão cerebral (DTI)
fim do tratamento, uma média de 1 por ano
MVA
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 2 por ano
excreção urinária de mevalonato
até a conclusão do estudo, uma média de 2 por ano
Lipídios MRS
Prazo: fim do tratamento, uma média de 1 por ano
Espectroscopia de ressonância magnética cerebral
fim do tratamento, uma média de 1 por ano
FA
Prazo: fim do tratamento, uma média de 1 por ano
Anisotropia fracionária medida por imagens de tensor de difusão cerebral (DTI)
fim do tratamento, uma média de 1 por ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Oregon Health and Science University

Colaboradores

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigadores

  • Investigador principal: Jean-Baptiste Roullet, PhD, Washington State University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2011

Conclusão Primária (REAL)

1 de outubro de 2014

Conclusão do estudo (REAL)

1 de outubro de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de setembro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de setembro de 2011

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

15 de setembro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

1 de outubro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de setembro de 2019

Última verificação

1 de setembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • R01HL073980 (NIH)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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