SLOS：辛伐他汀对接受胆固醇补充的患者的影响
2019年9月12日 更新者：Jean-Baptiste Roullet、Oregon Health and Science University
Smith-Lemli Opitz 综合征：辛伐他汀对接受胆固醇补充剂的患者影响的临床研究
本研究的目的是确定辛伐他汀是否能改善接受膳食胆固醇补充剂的 Smith Lemli-Opitz 综合征 (SLOS) 患者的发育和行为。
研究概览
详细说明
接受膳食胆固醇补充的 SLOS 患者服用辛伐他汀，这是一种降低 HMG-CoA 还原酶活性/表达的药物，HMG-CoA 还原酶是一种控制胆固醇合成途径第一步的酶，可减少有毒 7-脱氢胆固醇（直接代谢前体）的积累胆固醇）并改善神经认知和行为结果。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 89年 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 1岁以上的男性或女性
- 受试者已确诊 Smith-Lemli-Opitz 综合症
- 受试者目前正在接受胆固醇补充剂
排除标准：
- 受试者病情太重无法前往研究地点
- 无法安全地接受研究程序的受试者
- 孕妇
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：跨界
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
|
乳糖将以胶囊配方给药。
|
|
实验性的：辛伐他汀
0.5 毫克/千克体重/天
|
辛伐他汀将以与乳糖混合的粉末形式给药，剂量为 0.5 mg/kg/天
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
发展商数 (DQ)
大体时间：通过学习完成，平均每年 2
|
用 Mullen 学习量表测量的神经认知评估
|
通过学习完成，平均每年 2
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
使用稳定同位素测试的全身胆固醇库大小、合成和吸收
大体时间：治疗结束，平均每年 1 次
|
给予用稳定同位素标记的胆固醇和水，然后测量血液浓度
|
治疗结束，平均每年 1 次
|
|
固醇代谢的血浆标志物
大体时间：通过学习完成，平均每年 2
|
血胆固醇与 7-脱氢胆固醇之比
|
通过学习完成，平均每年 2
|
|
模数转换器
大体时间：治疗结束，平均每年 1 次
|
通过脑扩散张量成像 (DTI) 测量的表观扩散系数
|
治疗结束，平均每年 1 次
|
|
MVA
大体时间：通过学习完成，平均每年 2
|
尿甲羟戊酸排泄
|
通过学习完成，平均每年 2
|
|
脂质夫人
大体时间：治疗结束，平均每年 1 次
|
脑磁共振波谱
|
治疗结束，平均每年 1 次
|
|
F A
大体时间：治疗结束，平均每年 1 次
|
通过脑弥散张量成像 (DTI) 测量的分数各向异性
|
治疗结束，平均每年 1 次
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jean-Baptiste Roullet, PhD、Washington State University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年9月1日
初级完成 (实际的)
2014年10月1日
研究完成 (实际的)
2014年10月1日
研究注册日期
首次提交
2011年9月7日
首先提交符合 QC 标准的
2011年9月13日
首次发布 (估计)
2011年9月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年10月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年9月12日
最后验证
2019年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- R01HL073980 (NIH)
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