SLOS: 콜레스테롤 보충을 받는 환자에서 심바스타틴의 효과
2019년 9월 12일 업데이트: Jean-Baptiste Roullet, Oregon Health and Science University
스미스-렘리 오피츠 증후군: 콜레스테롤 보충을 받는 환자에서 심바스타틴의 효과에 대한 임상적 조사
이 연구의 목적은 심바스타틴이 식이 콜레스테롤 보충을 받는 Smith Lemli-Opitz 증후군(SLOS) 환자의 발달 및 행동을 개선하는지 확인하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
식이 콜레스테롤 보충을 받는 SLOS 환자에게 콜레스테롤 합성 경로의 첫 번째 단계를 제어하는 효소인 HMG-CoA 환원 효소의 활성/발현을 감소시키는 약물인 심바스타틴을 투여하고 독성 7-디하이드로콜레스테롤(즉각 대사 전구체 콜레스테롤) 및 신경인지 및 행동 결과를 개선합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 만 1세 이상의 남녀
- 피험자는 Smith-Lemli-Opitz 증후군 진단을 확인했습니다.
- 피험자는 현재 콜레스테롤 보충을 받고 있습니다.
제외 기준:
- 너무 아파서 연구 장소로 이동할 수 없는 피험자
- 안전하게 연구 절차를 진행할 수 없는 피험자
- 임산부
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
플라시보_COMPARATOR: 위약
|
유당은 캡슐 제형으로 투여됩니다.
|
|
실험적: 심바스타틴
0.5 mg/kg 체중/일
|
심바스타틴은 0.5mg/kg/일의 용량으로 유당과 혼합된 분말로 투여됩니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
개발 지수(DQ)
기간: 연구 완료를 통해, 연 평균 2
|
Mullen Scales of Learning으로 측정한 신경인지 평가
|
연구 완료를 통해, 연 평균 2
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
안정 동위 원소 테스트를 사용한 전신 콜레스테롤 풀 크기, 합성 및 흡수
기간: 치료 종료, 연평균 1회
|
안정 동위 원소로 표지된 콜레스테롤과 물을 투여한 후 혈중 농도를 초과 측정
|
치료 종료, 연평균 1회
|
|
스테롤 대사의 혈장 표지자
기간: 연구 완료를 통해, 연 평균 2
|
혈중 콜레스테롤 대 7-dehydrocholesterol 비율
|
연구 완료를 통해, 연 평균 2
|
|
ADC
기간: 치료 종료, 연평균 1회
|
뇌 확산 텐서 영상(DTI)으로 측정한 겉보기 확산 계수
|
치료 종료, 연평균 1회
|
|
MVA
기간: 연구 완료를 통해, 연 평균 2
|
요로 메발로네이트 배설
|
연구 완료를 통해, 연 평균 2
|
|
MRS 지질
기간: 치료 종료, 연평균 1회
|
뇌 자기 공명 분광법
|
치료 종료, 연평균 1회
|
|
파
기간: 치료 종료, 연평균 1회
|
뇌 확산 텐서 영상(DTI)으로 측정한 분수 이방성
|
치료 종료, 연평균 1회
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Jean-Baptiste Roullet, PhD, Washington State University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 9월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 9월 13일
처음 게시됨 (추정)
2011년 9월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 10월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 9월 12일
마지막으로 확인됨
2019년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- R01HL073980 (NIH : 국립보건원)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .