Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

SLOS: A szimvasztatin hatása koleszterin-kiegészítésben részesülő betegeknél

2019. szeptember 12. frissítette: Jean-Baptiste Roullet, Oregon Health and Science University

Smith-Lemli Opitz szindróma: A szimvasztatin hatásának klinikai vizsgálata koleszterin-kiegészítésben részesülő betegeknél

E vizsgálat célja annak meghatározása, hogy a szimvasztatin javítja-e a koleszterin-kiegészítésben részesülő Smith Lemli-Opitz szindrómában (SLOS) szenvedő betegek fejlődését és viselkedését.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az SLOS-ban szenvedő betegek, akik étrendi koleszterin-kiegészítést kapnak, szimvasztatint kapnak, egy olyan gyógyszert, amely csökkenti a HMG-CoA reduktáz aktivitását/expresszióját, amely enzim szabályozza a koleszterinszintézis első lépését, csökkenti a toxikus 7-dehidrokoleszterin (azonnali metabolikus prekurzor) felhalmozódását. koleszterinszint) és javítja a neurokognitív és viselkedési eredményeket.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

1

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 1 évesnél idősebb férfi vagy nőstény
  • Az alany megerősítette a Smith-Lemli-Opitz-szindróma diagnózisát
  • Az alany jelenleg koleszterin-kiegészítésben részesül

Kizárási kritériumok:

  • Az alanyok túl betegek ahhoz, hogy a vizsgálat helyszínére utazzanak
  • Olyan alanyok, akik nem tudnak biztonságosan részt venni a vizsgálati eljárásokon
  • Terhes nők

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: CROSSOVER
  • Maszkolás: EGYETLEN

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
placebo
Étrend-kiegészítő: Laktóz
A laktózt kapszula formulában adják be.
KÍSÉRLETI: Szimvasztatin
0,5 mg/ttkg/nap
Drog: Szimvasztatin
A szimvasztatint laktózzal kevert por formájában kell beadni 0,5 mg/ttkg/nap dózisban.
Más nevek:
  • Zocor, Flipid

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Fejlesztési hányados (DQ)
Időkeret: a tanulmányok befejezése révén évente átlagosan 2
neurokognitív értékelés Mullen Scales of Learning segítségével
a tanulmányok befejezése révén évente átlagosan 2

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A teljes test koleszterinkészletének mérete, szintézise és felszívódása stabil izotópvizsgálattal
Időkeret: a kezelés végén, évente átlagosan 1 alkalommal
stabil izotóppal jelölt koleszterin és víz beadása, majd a vérkoncentráció túlórázása
a kezelés végén, évente átlagosan 1 alkalommal
A szterol metabolizmus plazma markere
Időkeret: a tanulmányok befejezése révén évente átlagosan 2
A vér koleszterin és 7-dehidrokoleszterin aránya
a tanulmányok befejezése révén évente átlagosan 2
ADC
Időkeret: a kezelés végén, évente átlagosan 1 alkalommal
Az agy diffúziós tenzoros képalkotással (DTI) mért látszólagos diffúziós együttható
a kezelés végén, évente átlagosan 1 alkalommal
MVA
Időkeret: a tanulmányok befejezése révén évente átlagosan 2
mevalonát vizelettel történő kiválasztás
a tanulmányok befejezése révén évente átlagosan 2
MRS lipidek
Időkeret: a kezelés végén, évente átlagosan 1 alkalommal
Agyi mágneses rezonancia spektroszkópia
a kezelés végén, évente átlagosan 1 alkalommal
FA
Időkeret: a kezelés végén, évente átlagosan 1 alkalommal
Frakcionális anizotrópia agyi diffúziós tenzoros képalkotással (DTI) mérve
a kezelés végén, évente átlagosan 1 alkalommal

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Oregon Health and Science University

Együttműködők

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jean-Baptiste Roullet, PhD, Washington State University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2014. október 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2014. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. szeptember 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. szeptember 13.

Első közzététel (BECSLÉS)

2011. szeptember 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2019. október 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. szeptember 12.

Utolsó ellenőrzés

2019. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • R01HL073980 (NIH, Nemzeti Egészségügyi Intézet)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel