Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

SLOS: эффект симвастатина у пациентов, получающих добавку холестерина

12 сентября 2019 г. обновлено: Jean-Baptiste Roullet, Oregon Health and Science University

Синдром Смита-Лемли-Опица: клиническое исследование эффекта симвастатина у пациентов, получающих добавки холестерина

Цель этого исследования — определить, улучшает ли симвастатин развитие и поведение у пациентов с синдромом Смита-Лемли-Опица (SLOS), получающих пищевые добавки с холестерином.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пациентам с SLOS, получающим пищевые добавки холестерина, назначают симвастатин, препарат, который снижает активность/экспрессию ГМГ-КоА-редуктазы, фермента, контролирующего первый этап пути синтеза холестерина, снижает накопление токсического 7-дегидрохолестерола (непосредственного метаболического предшественника). холестерина) и улучшить нейрокогнитивные и поведенческие результаты.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

1

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 89 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина старше 1 года
  • Субъект подтвердил диагноз синдрома Смита-Лемли-Опитца.
  • Субъект в настоящее время получает добавки холестерина.

Критерий исключения:

  • Субъекты слишком больны, чтобы отправиться на место исследования
  • Субъекты, которые не могут безопасно пройти процедуры исследования
  • Беременные женщины

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: КРОССОВЕР
  • Маскировка: ОДИНОКИЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо
плацебо
Диетическая добавка: Лактоза
Лактоза будет вводиться в форме капсул.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Симвастатин
0,5 мг/кг массы тела/день
Лекарство: Симвастатин
Симвастатин будет вводиться в виде порошка, смешанного с лактозой, в дозе 0,5 мг/кг/сут.
Другие имена:
  • Зокор, Фолипид

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Коэффициент развития (DQ)
Временное ограничение: по окончании обучения, в среднем 2 в год
нейрокогнитивная оценка, измеренная с помощью шкал обучения Маллена
по окончании обучения, в среднем 2 в год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Размер пула холестерина всего тела, синтез и абсорбция с использованием тестирования стабильных изотопов
Временное ограничение: окончание лечения, в среднем 1 раз в год
введение холестерина и воды, меченных стабильным изотопом, с последующим измерением концентрации в крови в течение продолжительного времени
окончание лечения, в среднем 1 раз в год
Плазменный маркер метаболизма стеролов
Временное ограничение: по окончании обучения, в среднем 2 в год
Отношение холестерина крови к 7-дегидрохолестерину
по окончании обучения, в среднем 2 в год
АЦП
Временное ограничение: окончание лечения, в среднем 1 раз в год
Кажущийся коэффициент диффузии, измеренный с помощью тензорной визуализации головного мозга (DTI)
окончание лечения, в среднем 1 раз в год
МВА
Временное ограничение: по окончании обучения, в среднем 2 в год
экскреция мевалоната с мочой
по окончании обучения, в среднем 2 в год
Миссис липиды
Временное ограничение: окончание лечения, в среднем 1 раз в год
Магнитно-резонансная спектроскопия головного мозга
окончание лечения, в среднем 1 раз в год
ФА
Временное ограничение: окончание лечения, в среднем 1 раз в год
Фракционная анизотропия, измеренная с помощью диффузионно-тензорной визуализации головного мозга (DTI)
окончание лечения, в среднем 1 раз в год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Oregon Health and Science University

Соавторы

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Следователи

  • Главный следователь: Jean-Baptiste Roullet, PhD, Washington State University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2011 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 октября 2014 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 октября 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 сентября 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 сентября 2011 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

15 сентября 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 октября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 сентября 2019 г.

Последняя проверка

1 сентября 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • R01HL073980 (Национальные институты здравоохранения США)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Лактоза

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Panama

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться