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SLOS: l'effetto della simvastatina nei pazienti che ricevono un'integrazione di colesterolo

12 settembre 2019 aggiornato da: Jean-Baptiste Roullet, Oregon Health and Science University

Sindrome di Smith-Lemli Opitz: un'indagine clinica sull'effetto della simvastatina nei pazienti che ricevono un'integrazione di colesterolo

Lo scopo di questo studio è determinare se la simvastatina migliora lo sviluppo e il comportamento nei pazienti con sindrome di Smith Lemli-Opitz (SLOS) che ricevono un'integrazione alimentare di colesterolo.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ai pazienti con SLOS che ricevono un'integrazione alimentare di colesterolo viene somministrata simvastatina, un farmaco che diminuisce l'attività/espressione dell'HMG-CoA reduttasi, un enzima che controlla la prima fase della via di sintesi del colesterolo, riduce l'accumulo di 7-deidrocolesterolo tossico (precursore metabolico immediato di colesterolo) e migliorare gli esiti neurocognitivi e comportamentali.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 89 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina di età superiore a 1 anno
  • Il soggetto ha una diagnosi confermata della sindrome di Smith-Lemli-Opitz
  • Il soggetto sta attualmente ricevendo un'integrazione di colesterolo

Criteri di esclusione:

  • Soggetti troppo malati per recarsi nel sito dello studio
  • Soggetti che non sono in grado di sottoporsi in sicurezza alle procedure dello studio
  • Donne incinte

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: INCROCIO
  • Mascheramento: SEPARARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
placebo
Integratore alimentare: Lattosio
Il lattosio verrà somministrato in una formula in capsule.
SPERIMENTALE: Simvastatina
0,5 mg/kg di peso corporeo/giorno
Droga: Simvastatina
La simvastatina verrà somministrata come polvere miscelata con lattosio alla dose di 0,5 mg/kg/giorno
Altri nomi:
  • Zocor, Flolipid

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Quoziente di sviluppo (DQ)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 2 all'anno
valutazione neurocognitiva misurata con Mullen Scales of Learning
attraverso il completamento degli studi, una media di 2 all'anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dimensioni, sintesi e assorbimento del pool di colesterolo nel corpo intero mediante test degli isotopi stabili
Lasso di tempo: fine del trattamento, in media 1 all'anno
somministrazione di colesterolo e acqua marcata con isotopo stabile seguita da misurazioni straordinarie delle concentrazioni ematiche
fine del trattamento, in media 1 all'anno
Marcatore plasmatico del metabolismo degli steroli
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 2 all'anno
Rapporto tra colesterolo nel sangue e 7-deidrocolesterolo
attraverso il completamento degli studi, una media di 2 all'anno
ADC
Lasso di tempo: fine del trattamento, in media 1 all'anno
Coefficiente di diffusione apparente misurato mediante imaging del tensore di diffusione cerebrale (DTI)
fine del trattamento, in media 1 all'anno
MVA
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 2 all'anno
escrezione urinaria di mevalonato
attraverso il completamento degli studi, una media di 2 all'anno
MRS Lipidi
Lasso di tempo: fine del trattamento, in media 1 all'anno
Spettroscopia di risonanza magnetica cerebrale
fine del trattamento, in media 1 all'anno
Fa
Lasso di tempo: fine del trattamento, in media 1 all'anno
Anisotropia frazionaria misurata mediante imaging del tensore di diffusione cerebrale (DTI)
fine del trattamento, in media 1 all'anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Jean-Baptiste Roullet, PhD, Washington State University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 ottobre 2014

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 ottobre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 settembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 settembre 2011

Primo Inserito (STIMA)

15 settembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

1 ottobre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 settembre 2019

Ultimo verificato

1 settembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R01HL073980 (NIH)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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