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SLOS: el efecto de la simvastatina en pacientes que reciben suplementos de colesterol

12 de septiembre de 2019 actualizado por: Jean-Baptiste Roullet, Oregon Health and Science University

Síndrome de Smith-Lemli Opitz: una investigación clínica del efecto de la simvastatina en pacientes que reciben suplementos de colesterol

El propósito de este estudio es determinar si la simvastatina mejora el desarrollo y el comportamiento en pacientes con síndrome de Smith Lemli-Opitz (SLOS) que reciben suplementos dietéticos de colesterol.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los pacientes con SLOS que reciben suplementos dietéticos de colesterol reciben simvastatina, un fármaco que disminuye la actividad/expresión de la HMG-CoA reductasa, una enzima que controla el primer paso de la vía de síntesis del colesterol, reduce la acumulación de 7-dehidrocolesterol tóxico (precursor metabólico inmediato del colesterol) y mejorar los resultados neurocognitivos y conductuales.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

1

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 89 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer mayor de 1 año
  • El sujeto tiene un diagnóstico confirmado de síndrome de Smith-Lemli-Opitz
  • El sujeto está recibiendo actualmente suplementos de colesterol.

Criterio de exclusión:

  • Sujetos demasiado enfermos para viajar al sitio de estudio
  • Sujetos que no pueden someterse con seguridad a los procedimientos del estudio
  • Mujeres embarazadas

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
  • Enmascaramiento: SOLTERO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
placebo
Suplemento dietético: Lactosa
La lactosa se administrará en una fórmula en cápsulas.
EXPERIMENTAL: Simvastatina
0,5 mg/kg peso corporal/día
Droga: Simvastatina
Simvastatina se administrará en forma de polvo mezclado con lactosa a la dosis de 0,5 mg/kg/día
Otros nombres:
  • Zocor, Flolípido

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cociente de desarrollo (DQ)
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 2 por año
evaluación neurocognitiva medida con Mullen Scales of Learning
hasta la finalización de los estudios, un promedio de 2 por año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tamaño, síntesis y absorción de la reserva de colesterol de todo el cuerpo mediante pruebas de isótopos estables
Periodo de tiempo: final del tratamiento, un promedio de 1 por año
administración de colesterol y agua marcada con isótopo estable seguida de la medición de las concentraciones en sangre con el paso del tiempo
final del tratamiento, un promedio de 1 por año
Marcador plasmático del metabolismo de los esteroles
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 2 por año
Relación colesterol en sangre a 7-dehidrocolesterol
hasta la finalización de los estudios, un promedio de 2 por año
ADC
Periodo de tiempo: final del tratamiento, un promedio de 1 por año
Coeficiente de difusión aparente medido por imágenes de tensor de difusión cerebral (DTI)
final del tratamiento, un promedio de 1 por año
MVA
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 2 por año
excreción urinaria de mevalonato
hasta la finalización de los estudios, un promedio de 2 por año
MRS Lípidos
Periodo de tiempo: final del tratamiento, un promedio de 1 por año
Espectroscopia de resonancia magnética cerebral
final del tratamiento, un promedio de 1 por año
FA
Periodo de tiempo: final del tratamiento, un promedio de 1 por año
Anisotropía fraccional medida por imágenes de tensor de difusión cerebral (DTI)
final del tratamiento, un promedio de 1 por año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Oregon Health and Science University

Colaboradores

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigadores

  • Investigador principal: Jean-Baptiste Roullet, PhD, Washington State University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2011

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de octubre de 2014

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de octubre de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de septiembre de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de septiembre de 2011

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

15 de septiembre de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

1 de octubre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de septiembre de 2019

Última verificación

1 de septiembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • R01HL073980 (NIH)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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