Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

SLOS: Účinek simvastatinu u pacientů, kteří dostávají suplementaci cholesterolu

12. září 2019 aktualizováno: Jean-Baptiste Roullet, Oregon Health and Science University

Syndrom Smith-Lemli Opitz: Klinické zkoumání účinku simvastatinu u pacientů, kteří dostávají suplementaci cholesterolu

Účelem této studie je zjistit, zda simvastatin zlepšuje vývoj a chování u pacientů se syndromem Smith Lemli-Opitz (SLOS), kteří dostávají dietní doplňky cholesterolu.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacientům se SLOS, kteří dostávají dietní doplněk cholesterolu, je podáván simvastatin, lék, který snižuje aktivitu/expresi HMG-CoA reduktázy, enzymu, který řídí první krok dráhy syntézy cholesterolu, snižuje akumulaci toxického 7-dehydrocholesterolu (okamžitý metabolický prekurzor cholesterolu) a zlepšují neurokognitivní a behaviorální výsledky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 89 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena starší 1 roku
  • Subjekt potvrdil diagnózu syndromu Smith-Lemli-Opitz
  • Subjekt v současné době dostává suplementaci cholesterolu

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které jsou příliš nemocné, než aby mohly cestovat na místo studie
  • Subjekty, které nejsou schopny bezpečně podstoupit studijní procedury
  • Těhotná žena

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: SINGL

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
placebo
Doplněk stravy: Laktóza
Laktóza bude podávána ve formě kapslí.
EXPERIMENTÁLNÍ: Simvastatin
0,5 mg/kg tělesné hmotnosti/den
Lék: Simvastatin
Simvastatin bude podáván jako prášek smíchaný s laktózou v dávce 0,5 mg/kg/den
Ostatní jména:
  • Zocor, Flolipid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vývojový kvocient (DQ)
Časové okno: dokončením studia v průměru 2 ročně
neurokognitivní hodnocení měřené pomocí Mullenových škál učení
dokončením studia v průměru 2 ročně

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Velikost, syntéza a absorpce celotělového cholesterolu pomocí testování stabilních izotopů
Časové okno: ukončení léčby, průměrně 1 za rok
podání cholesterolu a vody značené stabilním izotopem s následným měřením koncentrací v krvi
ukončení léčby, průměrně 1 za rok
Plazmatický marker metabolismu sterolů
Časové okno: dokončením studia v průměru 2 ročně
Poměr krevního cholesterolu k 7-dehydrocholesterolu
dokončením studia v průměru 2 ročně
ADC
Časové okno: ukončení léčby, průměrně 1 za rok
Zdánlivý difúzní koeficient měřený zobrazením tenzoru difúze mozku (DTI)
ukončení léčby, průměrně 1 za rok
MVA
Časové okno: dokončením studia v průměru 2 ročně
vylučování mevalonátu močí
dokončením studia v průměru 2 ročně
MRS Lipids
Časové okno: ukončení léčby, průměrně 1 za rok
Mozková magnetická rezonanční spektroskopie
ukončení léčby, průměrně 1 za rok
FA
Časové okno: ukončení léčby, průměrně 1 za rok
Frakční anizotropie měřená zobrazením tenzoru difúze mozku (DTI)
ukončení léčby, průměrně 1 za rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Oregon Health and Science University

Spolupracovníci

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jean-Baptiste Roullet, PhD, Washington State University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. října 2014

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. října 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. září 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. září 2011

První zveřejněno (ODHAD)

15. září 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

1. října 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. září 2019

Naposledy ověřeno

1. září 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R01HL073980 (NIH)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Smith-Lemli-Opitzův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit