Открытое, продолжающееся исследование холевой кислоты у субъектов с врожденными ошибками синтеза желчных кислот
29 сентября 2023 г. обновлено: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Открытое, одноцентровое, нерандомизированное продолжение исследования капсул с холевой кислотой для лечения субъектов с врожденными ошибками синтеза желчных кислот
Основной целью исследования является оценка терапевтической эффективности и безопасности холевой кислоты у лиц с выявленными врожденными нарушениями синтеза желчных кислот.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это открытое одноцентровое нерандомизированное исследование фазы 3. Этот протокол продолжения будет состоять из подходящих субъектов, которые ранее получали холевую кислоту через Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC) Compassionate Use (91-10-10), протоколы исследования CAC-001-01, и вновь диагностированные субъекты.
Новыми субъектами будут младенцы, дети и подростки, идентифицированные по образцам мочи, полученным в клинических службах программ в США, Канаде, Южной Америке, Европе и Азии. Субъект или его законный представитель получат информацию об исследовании, а главный исследователь (PI) или уполномоченный получит информированное согласие. Образцы сыворотки и мочи будут собраны и отправлены в CCHMC для измерения полного анализа профиля желчных кислот. Клинические записи, включая историю болезни, физические осмотры, показатели жизнедеятельности и лабораторные оценки, выполненные в качестве стандарта медицинской помощи, будут проверены, чтобы гарантировать соответствие субъекта и определить исходные значения.
Субъекты, которые участвовали в протоколах, проводимых в соответствии с IND 45,470, получат согласие на продолжение приема капсул с холевой кислотой в соответствии с этим протоколом продолжения. Субъекты будут служить в качестве собственного контроля, и плацебо не будет использоваться.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
53
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
Субъекты, которые получали холевую кислоту по протоколам CCHMC 91-10-10 или CAC-002-01 и соответствуют следующим критериям, имеют право на участие в исследовании.
- Субъект и/или родитель/законный опекун должны дать информированное согласие до начала исследования.
- У субъекта должен быть диагноз врожденной аномалии синтеза желчных кислот.
- Субъект должен быть готов и способен соблюдать все оценки и процедуры исследования.
- Субъекты с дисфункцией других органов не будут исключены.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: Холевая кислота
Активный препарат
|
10-15 мг/кг массы тела/день в капсулах с холевой кислотой 50 или 250 мг
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение атипичной экскреции желчных кислот с мочой с помощью FAB-MS (ионизационная масс-спектрометрия с бомбардировкой быстрыми атомами)
Временное ограничение: Исходно, затем каждые 12 месяцев в среднем в течение 3,5 лет.
|
Уровень атипичной секреции желчных кислот с мочой оценивали по шкале: 0 — нормальный; 1, легкий; 2, значительный; или 3, отмечено.
Критерий Кокрана-Мантеля-Хензеля (CMH) с модифицированной оценкой Ридита использовали для сравнения разницы между оценкой на исходном уровне и наихудшей оценкой после исходного уровня во время лечения холевой кислотой в этом исследовании с одной группой.
|
Исходно, затем каждые 12 месяцев в среднем в течение 3,5 лет.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка сывороточных трансаминаз: АЛТ
Временное ограничение: Исходно, затем каждые 12 месяцев в среднем в течение 3,5 лет.
|
Изменения АЛТ оценивали по превышению верхней границы нормы (ВГН) и классифицировали как: <ВГН; ≥1 ВГН, но <2 ВГН; ≥2 ВГН, но <3 ВГН; и ≥3x ВГН.
Были представлены изменения от исходного уровня до наихудшего значения после исходного уровня во время лечения холевой кислотой в этом исследовании с одной группой.
|
Исходно, затем каждые 12 месяцев в среднем в течение 3,5 лет.
|
|
Оценка сывороточных трансаминаз: AST
Временное ограничение: Исходно, затем каждые 12 месяцев в среднем в течение 3,5 лет.
|
Изменения АСТ оценивали по превышению верхней границы нормы (ВГН) и классифицировали как: <ВГН; ≥1 ВГН, но <2 ВГН; ≥2 ВГН, но <3 ВГН; и ≥3x ВГН.
Были представлены изменения от исходного уровня до наихудшего значения после исходного уровня во время лечения холевой кислотой в этом исследовании с одной группой.
|
Исходно, затем каждые 12 месяцев в среднем в течение 3,5 лет.
|
|
Клинические лабораторные результаты: билирубин
Временное ограничение: Исходно, затем каждые 12 месяцев в среднем в течение 3,5 лет.
|
Изменения от исходного уровня до наихудшего послеисходного значения во время лечения холевой кислотой в этом негрупповом исследовании билирубина.
Изменения от исходного уровня до наихудшего послеисходного значения во время лечения холевой кислотой в этом исследовании с одной группой были представлены в виде описательной статистики.
|
Исходно, затем каждые 12 месяцев в среднем в течение 3,5 лет.
|
|
Клинические лабораторные результаты: гамма-глутамилтрансфераза (ГГТ)
Временное ограничение: Исходно, затем каждые 12 месяцев в среднем в течение 3,5 лет.
|
Изменения от исходного уровня до наихудшего значения после исходного уровня во время лечения холевой кислотой в этом исследовании GGT с одной группой.
Изменения от исходного уровня до наихудшего послеисходного значения во время лечения холевой кислотой в этом исследовании с одной группой были представлены в виде описательной статистики.
|
Исходно, затем каждые 12 месяцев в среднем в течение 3,5 лет.
|
|
Клинические лабораторные результаты: щелочная фосфатаза
Временное ограничение: Исходно, затем каждые 12 месяцев в среднем в течение 3,5 лет.
|
Изменения по сравнению с исходным уровнем до наихудшего значения после исходного уровня во время лечения холевой кислотой в этом одногрупповом исследовании щелочной фосфатазы.
Изменения от исходного уровня до наихудшего послеисходного значения во время лечения холевой кислотой в этом исследовании с одной группой были представлены в виде описательной статистики.
|
Исходно, затем каждые 12 месяцев в среднем в течение 3,5 лет.
|
|
Клинические лабораторные результаты: протромбиновое время
Временное ограничение: Исходно, затем каждые 12 месяцев в среднем в течение 3,5 лет.
|
Изменения протромбинового времени по сравнению с исходным уровнем до наихудшего после исходного уровня во время лечения холевой кислотой в этом исследовании с одной группой.
Изменения от исходного уровня до наихудшего послеисходного значения во время лечения холевой кислотой в этом исследовании с одной группой были представлены в виде описательной статистики.
|
Исходно, затем каждые 12 месяцев в среднем в течение 3,5 лет.
|
|
Медицинские осмотры: рост
Временное ограничение: Исходно, затем каждые 12 месяцев в среднем в течение 3,5 лет.
|
Изменения процентилей роста от исходного уровня до наихудшего значения после исходного уровня во время лечения холевой кислотой в этом исследовании с одной группой.
|
Исходно, затем каждые 12 месяцев в среднем в течение 3,5 лет.
|
|
Медицинские осмотры: масса тела
Временное ограничение: Исходно, затем каждые 12 месяцев в среднем в течение 3,5 лет.
|
Изменения процентилей массы тела от исходного уровня до наихудшего значения после исходного уровня во время лечения холевой кислотой в этом исследовании с одной группой.
|
Исходно, затем каждые 12 месяцев в среднем в течение 3,5 лет.
|
|
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: Исходно, затем каждые 12 месяцев в среднем в течение 3,5 лет.
|
Количество (%) пациентов с любым НЯ
|
Исходно, затем каждые 12 месяцев в среднем в течение 3,5 лет.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Kenneth Setchell, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Главный следователь: James E Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2010 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июля 2016 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 июля 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 сентября 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 сентября 2011 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
22 сентября 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
3 октября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 сентября 2023 г.
Последняя проверка
1 сентября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CAC-002-01
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .