Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open Label, fortsettelsesstudie av kolsyre hos personer med medfødte feil ved gallesyresyntese

29. september 2023 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

En åpen etikett, enkeltsenter, ikke-randomisert fortsettelsesstudie av kolsyrekapsler for å behandle personer med medfødte feil ved gallesyresyntese

Hovedformålet med studien er å evaluere den terapeutiske effekten og sikkerheten til kolsyre hos personer med identifiserte medfødte feil ved gallesyresyntese.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 3, åpen, enkeltsenter, ikke-randomisert studie. Denne fortsettelsesprotokollen vil bestå av kvalifiserte personer som tidligere har mottatt cholsyre gjennom Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC) Compassionate Use (91-10-10), CAC-001-01 studieprotokoller og nylig diagnostiserte personer.

Nye emner vil være spedbarn, barn, ungdom identifisert fra urinprøver hentet fra de kliniske tjenestene til programmer over hele USA, Canada, Sør-Amerika, Europa og Asia. Forsøkspersonen eller deres juridiske representant vil motta informasjon om studien, og hovedetterforskeren (PI) eller utpekt vil innhente informert samtykke. Serum- og urinprøver vil bli samlet inn og sendt til CCHMC for å måle fullstendig gallesyreprofilanalyse. Kliniske journaler, inkludert medisinsk historie, fysiske undersøkelser, vitale tegn og laboratorievurderinger utført som standardbehandling, vil bli gjennomgått for å sikre emnet kvalifisering og bestemme grunnlinjeverdier.

Forsøkspersoner som har deltatt i protokoller utført under IND 45 470 vil få samtykke til å fortsette å motta kolsyrekapsler under denne fortsettelsesprotokollen. Forsøkspersonene vil fungere som sine egne kontroller og ingen placebo vil bli brukt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

53

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Forsøkspersoner som mottok kolsyre gjennom CCHMC-protokollene 91-10-10 eller CAC-002-01 og oppfyller følgende kriterier er kvalifisert for studiedeltakelse.

  1. Forsøkspersonen og/eller forelder/verge må ha gitt informert samtykke før studiestart.
  2. Pasienten må ha diagnosen en medfødt feil ved gallesyresyntese.
  3. Faget må være villig og i stand til å følge alle studievurderinger og prosedyrer.
  4. Personer med andre organdysfunksjoner vil ikke bli ekskludert

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Cholic syre
Aktivt medikament
Legemiddel: Cholic syre
10-15 mg/kg kroppsvekt/dag levert i 50 eller 250 mg kolsyrekapsler
Andre navn:
  • Cholic
  • Cholic syre kapsler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i atypisk utskillelse av gallesyre i urin ved FAB-MS (Fast-Atom-Bombardment Ionization-Mass Spectrometry)
Tidsramme: Ved baseline, deretter hver 12. måned i gjennomsnittlig 3,5 år
Nivået av atypisk gallesyresekresjon i urin ble målt ved å bruke en skala på: 0, normal; 1, liten; 2, betydelig; eller 3, merket. En Cochran-Mantel-Haenszel (CMH)-test med modifisert ridit-skåring ble brukt for å sammenligne forskjellen mellom poengsummen ved baseline og den dårligste post-baseline-skåren under behandling med kolsyre i denne enarmsforsøket.
Ved baseline, deretter hver 12. måned i gjennomsnittlig 3,5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering av serumtransaminaser: ALT
Tidsramme: Ved baseline, deretter hver 12. måned i gjennomsnittlig 3,5 år
Endringer i ALAT ble evaluert i form av forhøyninger over øvre normalgrense (ULN) og ble kategorisert som: <ULN; ≥1 ULN men <2 ULN; ≥2 ULN men <3 ULN; og ≥3x ULN. Endringer fra baseline til den verste post-baseline-verdien under behandling med kolsyre i denne enarmsstudien ble presentert.
Ved baseline, deretter hver 12. måned i gjennomsnittlig 3,5 år
Evaluering av serumtransaminaser: AST
Tidsramme: Ved baseline, deretter hver 12. måned i gjennomsnittlig 3,5 år
Endringer i AST ble evaluert i form av forhøyninger over øvre normalgrense (ULN) og ble kategorisert som: <ULN; ≥1 ULN men <2 ULN; ≥2 ULN men <3 ULN; og ≥3x ULN. Endringer fra baseline til den verste post-baseline-verdien under behandling med kolsyre i denne enarmsstudien ble presentert.
Ved baseline, deretter hver 12. måned i gjennomsnittlig 3,5 år
Kliniske laboratorieresultater: Bilirubin
Tidsramme: Ved baseline, deretter hver 12. måned i gjennomsnittlig 3,5 år
Endringer fra baseline til den verste post-baseline-verdien under behandling med kolsyre i denne enarmsstudien for bilirubin. Endringer fra baseline til den verste post-baseline-verdien under behandling med kolsyre i denne enarmsstudien ble presentert i form av beskrivende statistikk.
Ved baseline, deretter hver 12. måned i gjennomsnittlig 3,5 år
Kliniske laboratorieresultater: Gamma Glutamyl Transferase (GGT)
Tidsramme: Ved baseline, deretter hver 12. måned i gjennomsnittlig 3,5 år
Endringer fra baseline til den verste post-baseline-verdien under behandling med kolsyre i denne enarmsstudien for GGT. Endringer fra baseline til den verste post-baseline-verdien under behandling med kolsyre i denne enarmsstudien ble presentert i form av beskrivende statistikk.
Ved baseline, deretter hver 12. måned i gjennomsnittlig 3,5 år
Kliniske laboratorieresultater: Alkalisk fosfatase
Tidsramme: Ved baseline, deretter hver 12. måned i gjennomsnittlig 3,5 år
Endringer fra baseline til den verste post-baseline-verdien under behandling med kolsyre i denne enarmsstudien for alkalisk fosfatase. Endringer fra baseline til den verste post-baseline-verdien under behandling med kolsyre i denne enarmsstudien ble presentert i form av beskrivende statistikk.
Ved baseline, deretter hver 12. måned i gjennomsnittlig 3,5 år
Kliniske laboratorieresultater: Protrombintid
Tidsramme: Ved baseline, deretter hver 12. måned i gjennomsnittlig 3,5 år
Endringer fra baseline til den verste post-baseline-verdien under behandling med kolsyre i denne enarmsstudien for protrombintid. Endringer fra baseline til den verste post-baseline-verdien under behandling med kolsyre i denne enarmsstudien ble presentert i form av beskrivende statistikk.
Ved baseline, deretter hver 12. måned i gjennomsnittlig 3,5 år
Fysiske undersøkelser: Høyde
Tidsramme: Ved baseline, deretter hver 12. måned i gjennomsnittlig 3,5 år
Endringer i høydepersentiler fra baseline til den verste post-baseline-verdien under behandling med kolsyre i denne enarmsstudien.
Ved baseline, deretter hver 12. måned i gjennomsnittlig 3,5 år
Fysiske undersøkelser: Kroppsvekt
Tidsramme: Ved baseline, deretter hver 12. måned i gjennomsnittlig 3,5 år
Endringer i kroppsvektpersentiler fra baseline til den verste post-baseline-verdien under behandling med kolsyre i denne enarmsstudien.
Ved baseline, deretter hver 12. måned i gjennomsnittlig 3,5 år
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Ved baseline, deretter hver 12. måned i gjennomsnittlig 3,5 år
Antall (%) pasienter med noen AE
Ved baseline, deretter hver 12. måned i gjennomsnittlig 3,5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kenneth Setchell, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Hovedetterforsker: James E Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. september 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. september 2011

Først lagt ut (Antatt)

22. september 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAC-002-01

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cholic syre

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kuwait

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere