Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie otwarte, kontynuacja badania kwasu cholowego u osób z wrodzonymi błędami syntezy kwasów żółciowych

29 września 2023 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte, jednoośrodkowe, nierandomizowane badanie kontynuacyjne dotyczące stosowania kapsułek kwasu cholowego w leczeniu osób z wrodzonymi błędami syntezy kwasów żółciowych

Podstawowym celem pracy jest ocena skuteczności terapeutycznej i bezpieczeństwa stosowania kwasu cholowego u osób ze stwierdzonymi wrodzonymi wadami syntezy kwasów żółciowych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, jednoośrodkowe, nierandomizowane badanie fazy 3. Ten protokół kontynuacji będzie obejmował kwalifikujących się pacjentów, którzy wcześniej otrzymywali kwas cholowy za pośrednictwem Centrum Medycznego Szpitala Dziecięcego Cincinnati (CCHMC) Compassionate Use (91-10-10), protokołów badań CAC-001-01 oraz nowo zdiagnozowanych pacjentów.

Nowymi pacjentami będą niemowlęta, dzieci i nastolatki zidentyfikowane na podstawie próbek moczu pobranych z usług klinicznych programów w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie, Ameryce Południowej, Europie i Azji. Uczestnik lub jego przedstawiciel prawny otrzymają informacje dotyczące badania, a główny badacz (PI) lub osoba przez niego wyznaczona uzyska świadomą zgodę. Próbki surowicy i moczu zostaną pobrane i wysłane do CCHMC w celu przeprowadzenia pełnej analizy profilu kwasów żółciowych. Dokumentacja kliniczna, w tym historia medyczna, badania fizykalne, parametry życiowe i oceny laboratoryjne wykonane w ramach standardowej opieki, zostanie poddana przeglądowi, aby upewnić się, że pacjent kwalifikuje się do udziału w badaniu i określić wartości wyjściowe.

Pacjenci, którzy uczestniczyli w Protokołach prowadzonych w ramach IND 45 470, otrzymają zgodę na dalsze przyjmowanie kapsułek kwasu cholowego w ramach niniejszego protokołu kontynuacji. Osobnicy będą służyć jako ich własne kontrole i żadne placebo nie będzie stosowane.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

53

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Osoby, które otrzymały kwas cholowy zgodnie z protokołami CCHMC 91-10-10 lub CAC-002-01 i spełniają następujące kryteria, kwalifikują się do udziału w badaniu.

  1. Uczestnik i/lub rodzic/opiekun prawny musi wyrazić świadomą zgodę przed rozpoczęciem badania.
  2. Pacjent musi mieć zdiagnozowaną wrodzoną wadę syntezy kwasów żółciowych.
  3. Uczestnik musi być chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich ocen i procedur badania.
  4. Osoby z dysfunkcjami innych narządów nie będą wykluczone

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Kwas cholowy
Aktywny lek
Lek: Kwas cholowy
10-15 mg/kg masy ciała/dzień dostarczane w kapsułkach 50 lub 250 mg kwasu cholowego
Inne nazwy:
  • Cholik
  • Kapsułki kwasu cholowego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w nietypowym wydalaniu kwasów żółciowych z moczem metodą FAB-MS (spektrometria masowa z bombardowaniem szybkimi atomami)
Ramy czasowe: Na początku, następnie co 12 miesięcy przez średnio 3,5 roku
Poziom atypowego wydzielania kwasów żółciowych w moczu oceniano w skali: 0, norma; 1, lekki; 2, znaczące; lub 3, zaznaczone. Test Cochrana-Mantela-Haenszela (CMH) ze zmodyfikowaną punktacją ridit został użyty do porównania różnicy między wynikiem na początku badania a najgorszym wynikiem na początku leczenia kwasem cholowym w tej jednoramiennej próbie.
Na początku, następnie co 12 miesięcy przez średnio 3,5 roku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena transaminaz w surowicy: ALT
Ramy czasowe: Na początku, następnie co 12 miesięcy przez średnio 3,5 roku
Zmiany aktywności AlAT oceniano pod kątem zwiększenia wartości powyżej górnej granicy normy (GGN) i sklasyfikowano jako: <GGN; ≥1 GGN ale <2 GGN; ≥2 GGN ale <3 GGN; i ≥3x GGN. Przedstawiono zmiany od wartości początkowej do najgorszej wartości po wartości wyjściowej podczas leczenia kwasem cholowym w tej jednoramiennej próbie.
Na początku, następnie co 12 miesięcy przez średnio 3,5 roku
Ocena transaminaz w surowicy: AST
Ramy czasowe: Na początku, następnie co 12 miesięcy przez średnio 3,5 roku
Zmiany AST oceniano pod kątem zwiększenia wartości powyżej górnej granicy normy (GGN) i sklasyfikowano jako: <GGN; ≥1 GGN ale <2 GGN; ≥2 GGN ale <3 GGN; i ≥3x GGN. Przedstawiono zmiany od wartości początkowej do najgorszej wartości po wartości wyjściowej podczas leczenia kwasem cholowym w tej jednoramiennej próbie.
Na początku, następnie co 12 miesięcy przez średnio 3,5 roku
Wyniki badań laboratoryjnych: Bilirubina
Ramy czasowe: Na początku, następnie co 12 miesięcy przez średnio 3,5 roku
Zmiany od wartości początkowej do najgorszej wartości po linii podstawowej podczas leczenia kwasem cholowym w tej jednoramiennej próbie bilirubiny. Zmiany od wartości początkowej do najgorszej wartości po wartości wyjściowej podczas leczenia kwasem cholowym w tym jednoramiennym badaniu przedstawiono w postaci statystyk opisowych.
Na początku, następnie co 12 miesięcy przez średnio 3,5 roku
Wyniki badań laboratoryjnych: Gamma-glutamylotransferaza (GGT)
Ramy czasowe: Na początku, następnie co 12 miesięcy przez średnio 3,5 roku
Zmiany od wartości początkowej do najgorszej wartości po linii podstawowej podczas leczenia kwasem cholowym w tym jednoramiennym badaniu dotyczącym GGT. Zmiany od wartości początkowej do najgorszej wartości po wartości wyjściowej podczas leczenia kwasem cholowym w tym jednoramiennym badaniu przedstawiono w postaci statystyk opisowych.
Na początku, następnie co 12 miesięcy przez średnio 3,5 roku
Wyniki badań laboratoryjnych: fosfataza alkaliczna
Ramy czasowe: Na początku, następnie co 12 miesięcy przez średnio 3,5 roku
Zmiany od wartości początkowej do najgorszej wartości po linii podstawowej podczas leczenia kwasem cholowym w tym jednoramiennym badaniu fosfatazy alkalicznej. Zmiany od wartości początkowej do najgorszej wartości po wartości wyjściowej podczas leczenia kwasem cholowym w tym jednoramiennym badaniu przedstawiono w postaci statystyk opisowych.
Na początku, następnie co 12 miesięcy przez średnio 3,5 roku
Wyniki badań laboratoryjnych: czas protrombinowy
Ramy czasowe: Na początku, następnie co 12 miesięcy przez średnio 3,5 roku
Zmiany od wartości początkowej do najgorszej wartości po linii podstawowej podczas leczenia kwasem cholowym w tej jednoramiennej próbie czasu protrombinowego. Zmiany od wartości początkowej do najgorszej wartości po wartości wyjściowej podczas leczenia kwasem cholowym w tym jednoramiennym badaniu przedstawiono w postaci statystyk opisowych.
Na początku, następnie co 12 miesięcy przez średnio 3,5 roku
Badania fizyczne: wzrost
Ramy czasowe: Na początku, następnie co 12 miesięcy przez średnio 3,5 roku
Zmiany percentyli wzrostu od wartości początkowej do najgorszej wartości po linii podstawowej podczas leczenia kwasem cholowym w tej jednoramiennej próbie.
Na początku, następnie co 12 miesięcy przez średnio 3,5 roku
Badania fizyczne: Masa ciała
Ramy czasowe: Na początku, następnie co 12 miesięcy przez średnio 3,5 roku
Zmiany percentyli masy ciała od wartości początkowej do najgorszej wartości po wartości wyjściowej podczas leczenia kwasem cholowym w tej jednoramiennej próbie.
Na początku, następnie co 12 miesięcy przez średnio 3,5 roku
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Na początku, następnie co 12 miesięcy przez średnio 3,5 roku
Liczba (%) pacjentów z jakimkolwiek zdarzeniem niepożądanym
Na początku, następnie co 12 miesięcy przez średnio 3,5 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Kenneth Setchell, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Główny śledczy: James E Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 września 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 września 2011

Pierwszy wysłany (Szacowany)

22 września 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAC-002-01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kwas cholowy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Morocco

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj