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담즙산 합성의 선천적 오류가 있는 피험자에서 콜산의 오픈 라벨, 지속 연구

2023년 9월 29일 업데이트: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

담즙산 합성의 선천적 오류가 있는 피험자를 치료하기 위한 담즙산 캡슐의 개방형, 단일 센터, 비무작위 연속 연구

연구의 주요 목적은 담즙산 합성의 선천적 오류가 확인된 피험자에서 담즙산의 치료 효능 및 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 3상, 오픈 라벨, 단일 센터, 비무작위 연구입니다. 이 지속 프로토콜은 Cincinnati Children's Hospital Medical Center(CCHMC) Compassionate Use(91-10-10), CAC-001-01 연구 프로토콜 및 새로 진단된 대상자를 통해 이전에 콜산을 투여받은 적격 대상자로 구성됩니다.

새로운 대상은 미국, 캐나다, 남미, 유럽 및 아시아 전역의 프로그램 임상 서비스에서 얻은 소변 샘플에서 식별된 유아, 어린이, 청소년입니다. 피험자 또는 법적 대리인은 연구에 관한 정보를 받게 되며, 주 연구자(PI) 또는 피지명자는 정보에 입각한 동의를 얻습니다. 완전한 담즙산 프로필 분석을 측정하기 위해 혈청 및 소변 샘플을 수집하여 CCHMC로 보냅니다. 치료의 표준으로 수행된 병력, 신체 검사, 활력 징후 및 실험실 평가를 포함한 임상 기록을 검토하여 피험자의 적격성을 확인하고 기준 값을 결정합니다.

IND 45,470에 따라 수행된 프로토콜에 참여한 피험자는 이 지속 프로토콜에 따라 담즙산 캡슐을 계속 받는 데 동의합니다. 피험자는 자신의 통제 수단으로 사용되며 위약은 사용되지 않습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

53

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

CCHMC 프로토콜 91-10-10 또는 CAC-002-01을 통해 콜산을 투여받고 다음 기준을 충족하는 피험자는 연구 참여 자격이 있습니다.

  1. 피험자 및/또는 부모/법적 보호자는 연구 시작 전에 정보에 입각한 동의를 제공해야 합니다.
  2. 피험자는 담즙산 합성의 선천적 오류 진단을 받아야 합니다.
  3. 피험자는 모든 연구 평가 및 절차를 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
  4. 다른 장기 기능 장애가 있는 피험자는 제외되지 않습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 초산
활성 약물
의약품: 초산
10-15 mg/kg 체중/일 50 또는 250 mg 콜산 캡슐 제공
다른 이름들:
  • 콜릭
  • 초산 캡슐

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
FAB-MS(Fast-Atom-Bombardment Ionization-Mass Spectrometry)에 의한 비정형 요로 담즙산 배설의 변화
기간: 기준선에서 평균 3.5년 동안 12개월마다
비정형 소변 담즙산 분비 수준은 0, 정상; 1, 약간; 2, 중요; 또는 3, 표시. 수정된 ridit 점수를 사용한 Cochran-Mantel-Haenszel(CMH) 테스트를 사용하여 단일군 시험에서 담즙산으로 치료하는 동안 베이스라인 점수와 최악의 베이스라인 이후 점수 간의 차이를 비교했습니다.
기준선에서 평균 3.5년 동안 12개월마다

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈청 트랜스아미나제의 평가: ALT
기간: 기준선에서 평균 3.5년 동안 12개월마다
ALT의 변화는 정상 상한(ULN) 이상의 상승 측면에서 평가되었으며 다음과 같이 분류되었습니다. <ULN; ≥1 ULN 그러나 <2 ULN; ≥2 ULN 그러나 <3 ULN; 및 ≥3x ULN. 이 단일군 시험에서 담즙산으로 치료하는 동안 기준선에서 최악의 기준선 후 값으로의 변화가 제시되었습니다.
기준선에서 평균 3.5년 동안 12개월마다
혈청 트랜스아미나제의 평가: AST
기간: 기준선에서 평균 3.5년 동안 12개월마다
AST의 변화는 정상 상한(ULN) 이상의 상승 측면에서 평가되었고 다음과 같이 분류되었습니다. <ULN; ≥1 ULN 그러나 <2 ULN; ≥2 ULN 그러나 <3 ULN; 및 ≥3x ULN. 이 단일군 시험에서 담즙산으로 치료하는 동안 기준선에서 최악의 기준선 후 값으로의 변화가 제시되었습니다.
기준선에서 평균 3.5년 동안 12개월마다
임상 실험실 결과: 빌리루빈
기간: 기준선에서 평균 3.5년 동안 12개월마다
빌리루빈에 대한 이 단일군 임상시험에서 담즙산으로 치료하는 동안 기준선에서 최악의 기준선 이후 값으로의 변화. 이 단일군 시험에서 담즙산으로 치료하는 동안 기준선에서 최악의 기준선 후 값으로의 변화가 기술 통계로 제시되었습니다.
기준선에서 평균 3.5년 동안 12개월마다
임상 실험실 결과: 감마 글루타밀 전이효소(GGT)
기간: 기준선에서 평균 3.5년 동안 12개월마다
GGT에 대한 이 단일군 임상시험에서 담즙산으로 치료하는 동안 기준선에서 최악의 기준선 이후 값으로의 변화. 이 단일군 시험에서 담즙산으로 치료하는 동안 기준선에서 최악의 기준선 후 값으로의 변화가 기술 통계로 제시되었습니다.
기준선에서 평균 3.5년 동안 12개월마다
임상 실험 결과: 알칼리성 포스파타제
기간: 기준선에서 평균 3.5년 동안 12개월마다
알칼리성 포스파타제에 대한 이 단일군 시험에서 콜산으로 치료하는 동안 기준선에서 최악의 기준선 후 값으로 변경됩니다. 이 단일군 시험에서 담즙산으로 치료하는 동안 기준선에서 최악의 기준선 후 값으로의 변화가 기술 통계로 제시되었습니다.
기준선에서 평균 3.5년 동안 12개월마다
임상 실험실 결과: 프로트롬빈 시간
기간: 기준선에서 평균 3.5년 동안 12개월마다
프로트롬빈 시간에 대한 이 단일군 임상시험에서 담즙산으로 치료하는 동안 기준선에서 최악의 기준선 이후 값으로의 변화. 이 단일군 시험에서 담즙산으로 치료하는 동안 기준선에서 최악의 기준선 후 값으로의 변화가 기술 통계로 제시되었습니다.
기준선에서 평균 3.5년 동안 12개월마다
신체 검사: 키
기간: 기준선에서 평균 3.5년 동안 12개월마다
이 단일군 시험에서 담즙산으로 치료하는 동안 기준선에서 최악의 기준선 후 값까지의 신장 백분위수 변화.
기준선에서 평균 3.5년 동안 12개월마다
신체 검사: 체중
기간: 기준선에서 평균 3.5년 동안 12개월마다
이 단일군 시험에서 콜산으로 치료하는 동안 기준선에서 최악의 기준선 후 값까지의 체중 백분위수 변화.
기준선에서 평균 3.5년 동안 12개월마다
부작용의 발생률
기간: 기준선에서 평균 3.5년 동안 12개월마다
AE가 있는 환자의 수(%)
기준선에서 평균 3.5년 동안 12개월마다

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Kenneth Setchell, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 수석 연구원: James E Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 9월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 9월 21일

처음 게시됨 (추정된)

2011년 9월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 10월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 9월 29일

마지막으로 확인됨

2023년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CAC-002-01

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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