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Open Label, Fortsetzungsstudie zu Cholsäure bei Patienten mit angeborenen Fehlern der Gallensäuresynthese

29. September 2023 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Eine Open-Label-, Single-Center-, nicht randomisierte Fortsetzungsstudie zu Cholsäurekapseln zur Behandlung von Patienten mit angeborenen Fehlern der Gallensäuresynthese

Der Hauptzweck der Studie ist die Bewertung der therapeutischen Wirksamkeit und Sicherheit von Cholsäure bei Patienten mit identifizierten angeborenen Störungen der Gallensäuresynthese.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, monozentrische, nicht randomisierte Phase-3-Studie. Dieses Fortsetzungsprotokoll umfasst berechtigte Probanden, die zuvor Cholsäure über das Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC) Compassionate Use (91-10-10), CAC-001-01-Studienprotokolle und neu diagnostizierte Probanden erhalten haben.

Neue Probanden werden Säuglinge, Kinder und Jugendliche sein, die anhand von Urinproben identifiziert werden, die von den klinischen Diensten von Programmen in den USA, Kanada, Südamerika, Europa und Asien stammen. Der Proband oder sein gesetzlicher Vertreter erhält Informationen über die Studie, und der Hauptprüfarzt (PI) oder Beauftragte erhält eine Einverständniserklärung. Serum- und Urinproben werden gesammelt und an CCHMC gesendet, um eine vollständige Analyse des Gallensäureprofils durchzuführen. Klinische Aufzeichnungen, einschließlich Anamnese, körperlicher Untersuchungen, Vitalzeichen und Laboruntersuchungen, die als Behandlungsstandard durchgeführt werden, werden überprüft, um die Eignung des Probanden sicherzustellen und die Ausgangswerte zu bestimmen.

Probanden, die an Protokollen teilgenommen haben, die unter IND 45.470 durchgeführt wurden, erhalten die Zustimmung, weiterhin Cholsäurekapseln im Rahmen dieses Fortsetzungsprotokolls zu erhalten. Die Probanden dienen als ihre eigenen Kontrollen und es wird kein Placebo verwendet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

53

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Probanden, die Cholsäure über die CCHMC-Protokolle 91-10-10 oder CAC-002-01 erhalten haben und die folgenden Kriterien erfüllen, sind für die Studienteilnahme geeignet.

  1. Der Proband und/oder Elternteil/Erziehungsberechtigte müssen vor Beginn der Studie ihre Einwilligung nach Aufklärung erteilt haben.
  2. Das Subjekt muss eine Diagnose eines angeborenen Fehlers der Gallensäuresynthese haben.
  3. Der Proband muss bereit und in der Lage sein, alle Studienbewertungen und -verfahren einzuhalten.
  4. Personen mit anderen Organfunktionsstörungen werden nicht ausgeschlossen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Cholsäure
Aktives Medikament
Arzneimittel: Cholsäure
10-15 mg/kg Körpergewicht/Tag in 50 oder 250 mg Cholsäure-Kapseln
Andere Namen:
  • Cholic
  • Cholsäure-Kapseln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der atypischen Gallensäureausscheidung im Urin durch FAB-MS (Fast-Atom-Bombardment Ionization-Mass Spectrometry)
Zeitfenster: Zu Beginn, dann alle 12 Monate für durchschnittlich 3,5 Jahre
Das Niveau der atypischen Gallensäuresekretion im Urin wurde unter Verwendung einer Skala von: 0, normal; 1, leicht; 2, signifikant; oder 3, markiert. Ein Cochran-Mantel-Haenszel (CMH)-Test mit modifiziertem Ridit-Scoring wurde verwendet, um die Differenz zwischen dem Ausgangswert und dem schlechtesten Post-Baseline-Wert während der Behandlung mit Cholsäure in dieser einarmigen Studie zu vergleichen.
Zu Beginn, dann alle 12 Monate für durchschnittlich 3,5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auswertung der Serumtransaminasen: ALT
Zeitfenster: Zu Beginn, dann alle 12 Monate für durchschnittlich 3,5 Jahre
Änderungen der ALT wurden in Form von Erhöhungen über der oberen Normgrenze (ULN) bewertet und wurden kategorisiert als: <ULN; ≥1 ULN, aber <2 ULN; ≥2 ULN, aber <3 ULN; und ≥3x ULN. Die Veränderungen vom Ausgangswert zum schlechtesten Post-Baseline-Wert während der Behandlung mit Cholsäure in dieser einarmigen Studie wurden dargestellt.
Zu Beginn, dann alle 12 Monate für durchschnittlich 3,5 Jahre
Auswertung der Serumtransaminasen: AST
Zeitfenster: Zu Beginn, dann alle 12 Monate für durchschnittlich 3,5 Jahre
Änderungen der AST wurden in Form von Erhöhungen über der oberen Normgrenze (ULN) bewertet und wurden kategorisiert als: <ULN; ≥1 ULN, aber <2 ULN; ≥2 ULN, aber <3 ULN; und ≥3x ULN. Die Veränderungen vom Ausgangswert zum schlechtesten Post-Baseline-Wert während der Behandlung mit Cholsäure in dieser einarmigen Studie wurden dargestellt.
Zu Beginn, dann alle 12 Monate für durchschnittlich 3,5 Jahre
Klinische Laborergebnisse: Bilirubin
Zeitfenster: Zu Beginn, dann alle 12 Monate für durchschnittlich 3,5 Jahre
Änderungen vom Ausgangswert zum schlechtesten Post-Ausgangswert während der Behandlung mit Cholsäure in dieser einarmigen Studie für Bilirubin. Die Veränderungen vom Ausgangswert bis zum schlechtesten Post-Baseline-Wert während der Behandlung mit Cholsäure in dieser einarmigen Studie wurden im Sinne der deskriptiven Statistik dargestellt.
Zu Beginn, dann alle 12 Monate für durchschnittlich 3,5 Jahre
Klinische Laborergebnisse: Gamma-Glutamyl-Transferase (GGT)
Zeitfenster: Zu Beginn, dann alle 12 Monate für durchschnittlich 3,5 Jahre
Änderungen vom Ausgangswert zum schlechtesten Wert nach Ausgangswert während der Behandlung mit Cholsäure in dieser einarmigen Studie für GGT. Die Veränderungen vom Ausgangswert bis zum schlechtesten Post-Baseline-Wert während der Behandlung mit Cholsäure in dieser einarmigen Studie wurden im Sinne der deskriptiven Statistik dargestellt.
Zu Beginn, dann alle 12 Monate für durchschnittlich 3,5 Jahre
Klinische Laborergebnisse: Alkalische Phosphatase
Zeitfenster: Zu Beginn, dann alle 12 Monate für durchschnittlich 3,5 Jahre
Änderungen vom Ausgangswert zum schlechtesten Wert nach Ausgangswert während der Behandlung mit Cholsäure in dieser einarmigen Studie für alkalische Phosphatase. Die Veränderungen vom Ausgangswert bis zum schlechtesten Post-Baseline-Wert während der Behandlung mit Cholsäure in dieser einarmigen Studie wurden im Sinne der deskriptiven Statistik dargestellt.
Zu Beginn, dann alle 12 Monate für durchschnittlich 3,5 Jahre
Klinische Laborergebnisse: Prothrombinzeit
Zeitfenster: Zu Beginn, dann alle 12 Monate für durchschnittlich 3,5 Jahre
Änderungen vom Ausgangswert zum schlechtesten Post-Ausgangswert während der Behandlung mit Cholsäure in dieser einarmigen Studie für die Prothrombinzeit. Die Veränderungen vom Ausgangswert bis zum schlechtesten Post-Baseline-Wert während der Behandlung mit Cholsäure in dieser einarmigen Studie wurden im Sinne der deskriptiven Statistik dargestellt.
Zu Beginn, dann alle 12 Monate für durchschnittlich 3,5 Jahre
Körperliche Untersuchungen: Höhe
Zeitfenster: Zu Beginn, dann alle 12 Monate für durchschnittlich 3,5 Jahre
Veränderungen der Größenperzentile vom Ausgangswert bis zum schlechtesten Post-Ausgangswert während der Behandlung mit Cholsäure in dieser einarmigen Studie.
Zu Beginn, dann alle 12 Monate für durchschnittlich 3,5 Jahre
Körperliche Untersuchungen: Körpergewicht
Zeitfenster: Zu Beginn, dann alle 12 Monate für durchschnittlich 3,5 Jahre
Veränderungen der Perzentile des Körpergewichts vom Ausgangswert bis zum schlechtesten Post-Ausgangswert während der Behandlung mit Cholsäure in dieser einarmigen Studie.
Zu Beginn, dann alle 12 Monate für durchschnittlich 3,5 Jahre
Auftreten von unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Zu Beginn, dann alle 12 Monate für durchschnittlich 3,5 Jahre
Anzahl (%) der Patienten mit AE
Zu Beginn, dann alle 12 Monate für durchschnittlich 3,5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Kenneth Setchell, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Hauptermittler: James E Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. September 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. September 2011

Zuerst gepostet (Geschätzt)

22. September 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAC-002-01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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