开放标签，胆汁酸合成先天性错误受试者胆酸的继续研究
2023年9月29日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
胆酸胶囊治疗胆汁酸合成先天性错误受试者的开放标签、单中心、非随机连续研究
该研究的主要目的是评估胆酸对患有胆汁酸合成先天性错误的受试者的治疗效果和安全性。
研究概览
详细说明
这是一项 3 期、开放标签、单中心、非随机研究。 该延续方案将包括之前通过辛辛那提儿童医院医疗中心 (CCHMC) 同情使用 (91-10-10)、CAC-001-01 研究方案和新诊断的受试者接受过胆酸的合格受试者。
新受试者将是从美国、加拿大、南美洲、欧洲和亚洲项目的临床服务中获得的尿样中鉴定出的婴儿、儿童和青少年。 受试者或其法定代表将收到有关研究的信息，主要研究者 (PI) 或指定人员将获得知情同意。 血清和尿液样本将被收集并送到 CCHMC 以测量完整的胆汁酸概况分析。 将审查临床记录，包括病史、体格检查、生命体征和作为护理标准执行的实验室评估，以确保受试者合格并确定基线值。
参加过根据 IND 45,470 进行的方案的受试者将被同意根据该延续方案继续接受胆酸胶囊。 受试者将作为他们自己的对照，并且不会使用安慰剂。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
53
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
通过 CCHMC 协议 91-10-10 或 CAC-002-01 接受胆酸并符合以下标准的受试者有资格参与研究。
- 受试者和/或父母/法定监护人必须在研究开始前提供知情同意。
- 受试者必须诊断为先天性胆汁酸合成错误。
- 受试者必须愿意并能够遵守所有研究评估和程序。
- 不排除患有其他器官功能障碍的受试者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：胆酸
活性药物
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10-15 mg/kg 体重/天，以 50 或 250 mg 胆酸胶囊提供
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过 FAB-MS（快原子轰击电离质谱法）改变非典型尿液胆汁酸排泄
大体时间：在基线时，然后每 12 个月一次，平均 3.5 年
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非典型尿胆汁酸分泌水平使用以下等级评分：0，正常；0，正常； 1、轻微； 2、意义重大；或 3，标记。
在这项单组试验中，采用改良 ridit 评分的 Cochran-Mantel-Haenszel (CMH) 检验比较了基线评分与胆酸治疗期间最差基线后评分之间的差异。
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在基线时，然后每 12 个月一次，平均 3.5 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血清转氨酶的评估：ALT
大体时间：在基线时，然后每 12 个月一次，平均 3.5 年
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ALT 的变化根据高于正常上限 (ULN) 的升高进行评估，并分类为：<ULN； ≥1 正常值上限但 <2 正常值上限； ≥2 正常值上限但 <3 正常值上限；和≥3x ULN。
在此单臂试验中，展示了胆酸治疗期间从基线到最差基线后值的变化。
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在基线时，然后每 12 个月一次，平均 3.5 年
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血清转氨酶的评估：AST
大体时间：在基线时，然后每 12 个月一次，平均 3.5 年
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AST 的变化根据高于正常上限 (ULN) 的升高进行评估，并分类为：<ULN； ≥1 正常值上限但 <2 正常值上限； ≥2 正常值上限但 <3 正常值上限；和≥3x ULN。
在此单臂试验中，展示了胆酸治疗期间从基线到最差基线后值的变化。
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在基线时，然后每 12 个月一次，平均 3.5 年
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临床实验室结果：胆红素
大体时间：在基线时，然后每 12 个月一次，平均 3.5 年
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在这项胆红素单臂试验中，胆酸治疗期间从基线到最差基线后值的变化。
在此单臂试验中，胆酸治疗期间从基线到最差基线后值的变化以描述性统计的形式呈现。
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在基线时，然后每 12 个月一次，平均 3.5 年
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临床实验室结果：γ 谷氨酰转移酶 (GGT)
大体时间：在基线时，然后每 12 个月一次，平均 3.5 年
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在这项 GGT 单臂试验中，胆酸治疗期间从基线到最差基线后值的变化。
在此单臂试验中，胆酸治疗期间从基线到最差基线后值的变化以描述性统计的形式呈现。
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在基线时，然后每 12 个月一次，平均 3.5 年
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临床实验室结果：碱性磷酸酶
大体时间：在基线时，然后每 12 个月一次，平均 3.5 年
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在这项针对碱性磷酸酶的单臂试验中，胆酸治疗期间从基线到最差基线后值的变化。
在此单臂试验中，胆酸治疗期间从基线到最差基线后值的变化以描述性统计的形式呈现。
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在基线时，然后每 12 个月一次，平均 3.5 年
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临床实验室结果：凝血酶原时间
大体时间：在基线时，然后每 12 个月一次，平均 3.5 年
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在这项凝血酶原时间单臂试验中，胆酸治疗期间从基线到最差基线后值的变化。
在此单臂试验中，胆酸治疗期间从基线到最差基线后值的变化以描述性统计的形式呈现。
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在基线时，然后每 12 个月一次，平均 3.5 年
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体格检查：身高
大体时间：在基线时，然后每 12 个月一次，平均 3.5 年
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在此单组试验中，使用胆酸治疗期间身高百分位数从基线到最差基线后值的变化。
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在基线时，然后每 12 个月一次，平均 3.5 年
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身体检查：体重
大体时间：在基线时，然后每 12 个月一次，平均 3.5 年
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在这项单臂试验中，在用胆酸治疗期间，体重百分位数从基线到最差基线后值的变化。
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在基线时，然后每 12 个月一次，平均 3.5 年
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不良事件发生率
大体时间：在基线时，然后每 12 个月一次，平均 3.5 年
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发生任何 AE 的患者人数 (%)
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在基线时，然后每 12 个月一次，平均 3.5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Kenneth Setchell, PhD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- 首席研究员：James E Heubi, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年1月1日
初级完成 (实际的)
2016年7月1日
研究完成 (实际的)
2016年7月1日
研究注册日期
首次提交
2011年9月20日
首先提交符合 QC 标准的
2011年9月21日
首次发布 (估计的)
2011年9月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年10月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月29日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
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