Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open Label, fortsættelsesundersøgelse af cholsyre hos personer med medfødte galdesyresyntesefejl

29. september 2023 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

En åben etiket, enkelt center, ikke-randomiseret fortsættelsesundersøgelse af cholsyrekapsler til behandling af forsøgspersoner med medfødte fejl i galdesyresyntesen

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere den terapeutiske effekt og sikkerhed af cholsyre hos personer med identificerede medfødte fejl i galdesyresyntesen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 3, åbent, enkeltcenter, ikke-randomiseret undersøgelse. Denne fortsættelsesprotokol vil bestå af berettigede forsøgspersoner, som tidligere har modtaget cholsyre gennem Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC) Compassionate Use (91-10-10), CAC-001-01 undersøgelsesprotokoller og nydiagnosticerede forsøgspersoner.

Nye emner vil være spædbørn, børn og unge identificeret fra urinprøver opnået fra de kliniske tjenester i programmer i hele USA, Canada, Sydamerika, Europa og Asien. Forsøgspersonen eller deres juridiske repræsentant vil modtage information om undersøgelsen, og den principielle investigator (PI) eller udpegede vil indhente informeret samtykke. Serum- og urinprøver vil blive indsamlet og sendt til CCHMC for at måle fuldstændig galdesyreprofilanalyse. Kliniske optegnelser, herunder sygehistorie, fysiske undersøgelser, vitale tegn og laboratorievurderinger, der udføres som standardbehandling, vil blive gennemgået for at sikre forsøgspersonens berettigelse og bestemme basisværdier.

Forsøgspersoner, der har deltaget i protokoller udført under IND 45.470, vil få samtykke til fortsat at modtage cholsyrekapsler under denne fortsættelsesprotokol. Forsøgspersonerne vil fungere som deres egne kontroller, og der vil ikke blive brugt placebo.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

53

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Forsøgspersoner, der modtog cholsyre gennem CCHMC-protokollerne 91-10-10 eller CAC-002-01 og opfylder følgende kriterier, er berettigede til deltagelse i undersøgelsen.

  1. Forsøgspersonen og/eller forælder/værge skal have givet informeret samtykke inden studiestart.
  2. Forsøgspersonen skal have en diagnose af en medfødt fejl i galdesyresyntesen.
  3. Faget skal være villig til og i stand til at overholde alle studievurderinger og procedurer.
  4. Personer med andre organdysfunktioner vil ikke blive udelukket

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Cholinsyre
Aktivt stof
Medicin: Cholinsyre
10-15 mg/kg kropsvægt/dag leveret i 50 eller 250 mg cholsyrekapsler
Andre navne:
  • Cholic
  • Cholinsyre kapsler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i atypisk uringaldesyreudskillelse ved FAB-MS (Fast-Atom-Bombardment Ionization-Mass Spectrometry)
Tidsramme: Ved baseline, derefter hver 12. måned i gennemsnitligt 3,5 år
Niveauet af atypisk uringaldesyresekretion blev bedømt ved anvendelse af en skala på: 0, normal; 1, let; 2, signifikant; eller 3, markeret. En Cochran-Mantel-Haenszel (CMH)-test med modificeret ridit-scoring blev brugt til at sammenligne forskellen mellem scoren ved baseline og den værste post-baseline-score under behandling med cholsyre i dette enarmede forsøg.
Ved baseline, derefter hver 12. måned i gennemsnitligt 3,5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af serumtransaminaser: ALT
Tidsramme: Ved baseline, derefter hver 12. måned i gennemsnitligt 3,5 år
Ændringer i ALAT blev evalueret i form af forhøjelser over den øvre normalgrænse (ULN) og blev kategoriseret som: <ULN; ≥1 ULN men <2 ULN; ≥2 ULN men <3 ULN; og ≥3x ULN. Ændringer fra baseline til den værste post-baseline værdi under behandling med cholsyre i dette enkeltarmede forsøg blev præsenteret.
Ved baseline, derefter hver 12. måned i gennemsnitligt 3,5 år
Evaluering af serumtransaminaser: AST
Tidsramme: Ved baseline, derefter hver 12. måned i gennemsnitligt 3,5 år
Ændringer i AST blev evalueret i form af forhøjelser over den øvre normalgrænse (ULN) og blev kategoriseret som: <ULN; ≥1 ULN men <2 ULN; ≥2 ULN men <3 ULN; og ≥3x ULN. Ændringer fra baseline til den værste post-baseline værdi under behandling med cholsyre i dette enkeltarmede forsøg blev præsenteret.
Ved baseline, derefter hver 12. måned i gennemsnitligt 3,5 år
Kliniske laboratorieresultater: Bilirubin
Tidsramme: Ved baseline, derefter hver 12. måned i gennemsnitligt 3,5 år
Ændringer fra baseline til den værste post-baseline værdi under behandling med cholsyre i dette enarmede forsøg med bilirubin. Ændringer fra baseline til den værste post-baseline værdi under behandling med cholsyre i dette enkeltarmede forsøg blev præsenteret i form af beskrivende statistik.
Ved baseline, derefter hver 12. måned i gennemsnitligt 3,5 år
Kliniske laboratorieresultater: Gamma Glutamyl Transferase (GGT)
Tidsramme: Ved baseline, derefter hver 12. måned i gennemsnitligt 3,5 år
Ændringer fra baseline til den værste post-baseline værdi under behandling med cholsyre i dette enarmede forsøg for GGT. Ændringer fra baseline til den værste post-baseline værdi under behandling med cholsyre i dette enkeltarmede forsøg blev præsenteret i form af beskrivende statistik.
Ved baseline, derefter hver 12. måned i gennemsnitligt 3,5 år
Kliniske laboratorieresultater: Alkalisk fosfatase
Tidsramme: Ved baseline, derefter hver 12. måned i gennemsnitligt 3,5 år
Ændringer fra baseline til den værste post-baseline værdi under behandling med cholsyre i dette enarmede forsøg med alkalisk fosfatase. Ændringer fra baseline til den værste post-baseline værdi under behandling med cholsyre i dette enkeltarmede forsøg blev præsenteret i form af beskrivende statistik.
Ved baseline, derefter hver 12. måned i gennemsnitligt 3,5 år
Kliniske laboratorieresultater: Protrombintid
Tidsramme: Ved baseline, derefter hver 12. måned i gennemsnitligt 3,5 år
Ændringer fra baseline til den værste post-baseline værdi under behandling med cholsyre i dette enarmede forsøg for protrombintid. Ændringer fra baseline til den værste post-baseline værdi under behandling med cholsyre i dette enkeltarmede forsøg blev præsenteret i form af beskrivende statistik.
Ved baseline, derefter hver 12. måned i gennemsnitligt 3,5 år
Fysiske undersøgelser: Højde
Tidsramme: Ved baseline, derefter hver 12. måned i gennemsnitligt 3,5 år
Ændringer i højdepercentiler fra baseline til den værste post-baseline værdi under behandling med cholsyre i dette enarmede forsøg.
Ved baseline, derefter hver 12. måned i gennemsnitligt 3,5 år
Fysiske undersøgelser: Kropsvægt
Tidsramme: Ved baseline, derefter hver 12. måned i gennemsnitligt 3,5 år
Ændringer i kropsvægtpercentiler fra baseline til den værste post-baseline-værdi under behandling med cholsyre i dette enarmede forsøg.
Ved baseline, derefter hver 12. måned i gennemsnitligt 3,5 år
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Ved baseline, derefter hver 12. måned i gennemsnitligt 3,5 år
Antal (%) af patienter med enhver AE
Ved baseline, derefter hver 12. måned i gennemsnitligt 3,5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kenneth Setchell, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Ledende efterforsker: James E Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. september 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. september 2011

Først opslået (Anslået)

22. september 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAC-002-01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cholinsyre

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner