Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt címke, a kólsav tanulmányozásának folytatása az epesavszintézis veleszületett hibáiban szenvedő alanyoknál

2023. szeptember 29. frissítette: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Nyílt címke, egyetlen központ, nem véletlenszerű folytatásos tanulmány kólsav kapszulákról az epesavszintézis veleszületett hibáival rendelkező alanyok kezelésére

A vizsgálat elsődleges célja a kólsav terápiás hatékonyságának és biztonságosságának értékelése olyan alanyoknál, akiknél az epesavszintézis veleszületett hibáit azonosították.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 3. fázisú, nyílt, egyközpontú, nem véletlenszerű vizsgálat. Ez a folytatási protokoll azokból a jogosult alanyokból áll, akik korábban a Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC) Compassionate Use (91-10-10), CAC-001-01 vizsgálati protokolljain keresztül kólisavat kaptak, valamint újonnan diagnosztizált alanyok.

Az új alanyok csecsemők, gyermekek és serdülők lesznek, amelyeket az Egyesült Államokban, Kanadában, Dél-Amerikában, Európában és Ázsiában működő programok klinikai szolgálataiból nyert vizeletmintákból azonosítottak. Az alany vagy törvényes képviselője tájékoztatást kap a vizsgálatról, és az elsődleges vizsgáló (PI) vagy a kijelölt személy tájékoztatáson alapuló beleegyezését kapja. Szérum- és vizeletmintákat gyűjtenek, és elküldik a CCHMC-nek az epesavprofil teljes elemzésének mérésére. A klinikai feljegyzéseket, beleértve az anamnézist, a fizikális vizsgálatokat, az életjeleket és a standard ellátásként végzett laboratóriumi vizsgálatokat, felülvizsgálják, hogy biztosítsák az alany alkalmasságát és meghatározzák az alapértékeket.

Azok az alanyok, akik részt vettek az IND 45 470 szerint lefolytatott protokollokban, beleegyezést kapnak, hogy továbbra is kapjanak kólsav kapszulákat e folytatási protokoll szerint. Az alanyok saját kontrolljaként szolgálnak, és nem alkalmaznak placebót.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

53

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

Azok az alanyok, akik a CCHMC 91-10-10 vagy CAC-002-01 protokollja alapján kaptak kólsavat, és megfelelnek a következő kritériumoknak, jogosultak a vizsgálatban való részvételre.

  1. Az alanynak és/vagy szülőnek/törvényes gyámnak tájékoztatáson alapuló beleegyezését kell adnia a tanulmányok megkezdése előtt.
  2. Az alanynak az epesavszintézis veleszületett hibájával kell rendelkeznie.
  3. Az alanynak hajlandónak és képesnek kell lennie arra, hogy megfeleljen minden tanulmányi értékelésnek és eljárásnak.
  4. Az egyéb szervek működési zavarában szenvedő alanyok nem zárhatók ki

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Kólsav
Aktív gyógyszer
Drog: Kólsav
10-15 mg/ttkg/nap 50 vagy 250 mg-os kólsav kapszulában.
Más nevek:
  • Cholic
  • Kólsav kapszula

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az atipikus vizelet epesavkiválasztásának változása FAB-MS (gyors atombombázásos ionizációs tömegspektrometria) segítségével
Időkeret: Kiinduláskor, majd 12 havonta átlagosan 3,5 évig
Az atipikus vizelet epesav szekréció szintjét a következő skála segítségével értékeltük: 0, normál; 1, enyhe; 2, jelentős; vagy 3, jelölve. A módosított ridit pontozású Cochran-Mantel-Haenszel (CMH) tesztet alkalmazták a kiindulási pontszám és a kiindulási érték utáni legrosszabb pontszám közötti különbség összehasonlítására a kólsav-kezelés során ebben az egykarú vizsgálatban.
Kiinduláskor, majd 12 havonta átlagosan 3,5 évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szérum transzaminázok értékelése: ALT
Időkeret: Kiinduláskor, majd 12 havonta átlagosan 3,5 évig
Az ALT változásait a normálérték felső határa (ULN) feletti emelkedés alapján értékeltük, és a következő kategóriába soroltuk: <ULN; ≥1 ULN, de <2 ULN; ≥2 ULN, de <3 ULN; és ≥3x ULN. Ebben az egykarú vizsgálatban a kiindulási értéktől a legrosszabb kiindulási érték utáni értékig tartó változásokat mutatták be a kólsav-kezelés során.
Kiinduláskor, majd 12 havonta átlagosan 3,5 évig
A szérum transzaminázok értékelése: AST
Időkeret: Kiinduláskor, majd 12 havonta átlagosan 3,5 évig
Az AST változásait a normálérték felső határa (ULN) feletti emelkedés alapján értékelték, és a következő kategóriába sorolták: <ULN; ≥1 ULN, de <2 ULN; ≥2 ULN, de <3 ULN; és ≥3x ULN. Ebben az egykarú vizsgálatban a kiindulási értéktől a legrosszabb kiindulási érték utáni értékig tartó változásokat mutatták be a kólsav-kezelés során.
Kiinduláskor, majd 12 havonta átlagosan 3,5 évig
Klinikai laboratóriumi eredmények: Bilirubin
Időkeret: Kiinduláskor, majd 12 havonta átlagosan 3,5 évig
Változások a kiindulási értékről a legrosszabb kiindulási érték utáni értékre a kólsav-kezelés során ebben az egykarú bilirubin-vizsgálatban. Ebben az egykarú vizsgálatban a kólsav-kezelés során a kiindulási értéktől a legrosszabb kiindulási érték utáni értékig bekövetkezett változásokat leíró statisztikák formájában mutatták be.
Kiinduláskor, majd 12 havonta átlagosan 3,5 évig
Klinikai laboratóriumi eredmények: Gamma-glutamil-transzferáz (GGT)
Időkeret: Kiinduláskor, majd 12 havonta átlagosan 3,5 évig
Változások a kiindulási értékről a legrosszabb kiindulási érték utáni értékre a kólsav-kezelés során ebben az egykarú GGT-vizsgálatban. Ebben az egykarú vizsgálatban a kólsav-kezelés során a kiindulási értéktől a legrosszabb kiindulási érték utáni értékig bekövetkezett változásokat leíró statisztikák formájában mutatták be.
Kiinduláskor, majd 12 havonta átlagosan 3,5 évig
Klinikai laboratóriumi eredmények: Alkáli foszfatáz
Időkeret: Kiinduláskor, majd 12 havonta átlagosan 3,5 évig
Változások a kiindulási értékről a legrosszabb kiindulási érték utáni értékre a kólsav-kezelés során ebben az egykarú alkalikus foszfatáz vizsgálatban. Ebben az egykarú vizsgálatban a kólsav-kezelés során a kiindulási értéktől a legrosszabb kiindulási érték utáni értékig bekövetkezett változásokat leíró statisztikák formájában mutatták be.
Kiinduláskor, majd 12 havonta átlagosan 3,5 évig
Klinikai laboratóriumi eredmények: protrombin idő
Időkeret: Kiinduláskor, majd 12 havonta átlagosan 3,5 évig
Változások a kiindulási értékről a legrosszabb kiindulási érték utáni értékre a kólsav-kezelés során ebben az egykarú protrombinidő-vizsgálatban. Ebben az egykarú vizsgálatban a kólsav-kezelés során a kiindulási értéktől a legrosszabb kiindulási érték utáni értékig bekövetkezett változásokat leíró statisztikák formájában mutatták be.
Kiinduláskor, majd 12 havonta átlagosan 3,5 évig
Fizikai vizsgálatok: Magasság
Időkeret: Kiinduláskor, majd 12 havonta átlagosan 3,5 évig
A testmagasság percentiliseinek változása az alapvonaltól a legrosszabb kiindulási érték utáni értékig a kólsav-kezelés során ebben az egykarú vizsgálatban.
Kiinduláskor, majd 12 havonta átlagosan 3,5 évig
Fizikai vizsgálatok: testtömeg
Időkeret: Kiinduláskor, majd 12 havonta átlagosan 3,5 évig
A testtömeg-percentilisek változása a kiindulási értéktől a legrosszabb kiindulási érték utáni értékig a kólsav-kezelés során ebben az egykarú vizsgálatban.
Kiinduláskor, majd 12 havonta átlagosan 3,5 évig
Nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Kiinduláskor, majd 12 havonta átlagosan 3,5 évig
Bármilyen AE-ben szenvedő betegek száma (%)
Kiinduláskor, majd 12 havonta átlagosan 3,5 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Kenneth Setchell, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Kutatásvezető: James E Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. szeptember 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. szeptember 21.

Első közzététel (Becsült)

2011. szeptember 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 29.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CAC-002-01

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel