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Open Label, étude de poursuite de l'acide cholique chez des sujets présentant des erreurs innées de la synthèse des acides biliaires

29 septembre 2023 mis à jour par: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Une étude continue ouverte, monocentrique et non randomisée de capsules d'acide cholique pour traiter des sujets présentant des erreurs innées de la synthèse des acides biliaires

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'efficacité thérapeutique et l'innocuité de l'acide cholique chez les sujets présentant des erreurs innées identifiées de la synthèse des acides biliaires.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 3, ouverte, monocentrique et non randomisée. Ce protocole de continuation comprendra des sujets éligibles qui ont déjà reçu de l'acide cholique par le biais du Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC) Compassionate Use (91-10-10), des protocoles d'étude CAC-001-01 et des sujets nouvellement diagnostiqués.

Les nouveaux sujets seront des nourrissons, des enfants et des adolescents identifiés à partir d'échantillons d'urine obtenus auprès des services cliniques de programmes aux États-Unis, au Canada, en Amérique du Sud, en Europe et en Asie. Le sujet ou son représentant légal recevra des informations concernant l'étude, et l'investigateur principal (PI) ou la personne désignée obtiendra un consentement éclairé. Des échantillons de sérum et d'urine seront prélevés et envoyés au CCHMC pour mesurer l'analyse complète du profil des acides biliaires. Les dossiers cliniques, y compris les antécédents médicaux, les examens physiques, les signes vitaux et les évaluations de laboratoire effectuées comme norme de soins, seront examinés pour garantir l'éligibilité du sujet et déterminer les valeurs de base.

Les sujets qui ont participé aux protocoles menés sous IND 45 470 seront autorisés à continuer à recevoir des capsules d'acide cholique dans le cadre de ce protocole de continuation. Les sujets serviront de leurs propres témoins et aucun placebo ne sera utilisé.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

53

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Les sujets qui ont reçu de l'acide cholique via les protocoles CCHMC 91-10-10 ou CAC-002-01 et qui répondent aux critères suivants sont éligibles pour participer à l'étude.

  1. Le sujet et/ou le parent/tuteur légal doivent avoir donné leur consentement éclairé avant le début de l'étude.
  2. Le sujet doit avoir un diagnostic d'erreur innée de la synthèse des acides biliaires.
  3. Le sujet doit être disposé et capable de se conformer à toutes les évaluations et procédures de l'étude.
  4. Les sujets présentant un dysfonctionnement d'autres organes ne seront pas exclus

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Acide cholique
Médicament actif
Médicament: Acide cholique
10-15 mg/kg de poids corporel/jour fournis en capsules d'acide cholique de 50 ou 250 mg
Autres noms:
  • Colique
  • Gélules d'acide cholique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de l'excrétion atypique des acides biliaires urinaires par FAB-MS (Fast-Atom-Bombardment Ionization-Mass Spectrometry)
Délai: Au départ, puis tous les 12 mois pendant 3,5 ans en moyenne
Le niveau de sécrétion atypique d'acides biliaires urinaires a été noté à l'aide d'une échelle de : 0, normal ; 1, léger ; 2, significatif ; ou 3, marqué. Un test de Cochran-Mantel-Haenszel (CMH) avec un score de ridit modifié a été utilisé pour comparer la différence entre le score au départ et le pire score après le départ pendant le traitement à l'acide cholique dans cet essai à un seul bras.
Au départ, puis tous les 12 mois pendant 3,5 ans en moyenne

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation des transaminases sériques : ALT
Délai: Au départ, puis tous les 12 mois pendant 3,5 ans en moyenne
Les changements d'ALT ont été évalués en termes d'élévations au-dessus de la limite supérieure de la normale (LSN) et ont été classés comme : <LSN ; ≥ 1 ULN mais < 2 ULN ; ≥ 2 ULN mais < 3 ULN ; et ≥3x LSN. Les changements entre la ligne de base et la pire valeur post-ligne de base pendant le traitement par l'acide cholique dans cet essai à un seul bras ont été présentés.
Au départ, puis tous les 12 mois pendant 3,5 ans en moyenne
Évaluation des transaminases sériques : AST
Délai: Au départ, puis tous les 12 mois pendant 3,5 ans en moyenne
Les modifications de l'AST ont été évaluées en termes d'élévations au-dessus de la limite supérieure de la normale (LSN) et ont été classées comme : <LSN ; ≥ 1 ULN mais < 2 ULN ; ≥ 2 ULN mais < 3 ULN ; et ≥3x LSN. Les changements entre la ligne de base et la pire valeur post-ligne de base pendant le traitement par l'acide cholique dans cet essai à un seul bras ont été présentés.
Au départ, puis tous les 12 mois pendant 3,5 ans en moyenne
Résultats de laboratoire clinique : bilirubine
Délai: Au départ, puis tous les 12 mois pendant 3,5 ans en moyenne
Changements entre la ligne de base et la pire valeur post-ligne de base pendant le traitement par l'acide cholique dans cet essai à un seul bras pour la bilirubine. Les changements entre la ligne de base et la pire valeur post-ligne de base pendant le traitement par l'acide cholique dans cet essai à un seul bras ont été présentés en termes de statistiques descriptives.
Au départ, puis tous les 12 mois pendant 3,5 ans en moyenne
Résultats de laboratoire clinique : Gamma Glutamyl Transférase (GGT)
Délai: Au départ, puis tous les 12 mois pendant 3,5 ans en moyenne
Changements de la ligne de base à la pire valeur post-ligne de base pendant le traitement avec de l'acide cholique dans cet essai à un seul bras pour la GGT. Les changements entre la ligne de base et la pire valeur post-ligne de base pendant le traitement par l'acide cholique dans cet essai à un seul bras ont été présentés en termes de statistiques descriptives.
Au départ, puis tous les 12 mois pendant 3,5 ans en moyenne
Résultats de laboratoire clinique : Phosphatase alcaline
Délai: Au départ, puis tous les 12 mois pendant 3,5 ans en moyenne
Changements de la ligne de base à la pire valeur post-ligne de base pendant le traitement avec de l'acide cholique dans cet essai à un seul bras pour la phosphatase alcaline. Les changements entre la ligne de base et la pire valeur post-ligne de base pendant le traitement par l'acide cholique dans cet essai à un seul bras ont été présentés en termes de statistiques descriptives.
Au départ, puis tous les 12 mois pendant 3,5 ans en moyenne
Résultats de laboratoire clinique : temps de prothrombine
Délai: Au départ, puis tous les 12 mois pendant 3,5 ans en moyenne
Changements de la ligne de base à la pire valeur post-ligne de base pendant le traitement avec de l'acide cholique dans cet essai à un seul bras pour le temps de prothrombine. Les changements entre la ligne de base et la pire valeur post-ligne de base pendant le traitement par l'acide cholique dans cet essai à un seul bras ont été présentés en termes de statistiques descriptives.
Au départ, puis tous les 12 mois pendant 3,5 ans en moyenne
Examens physiques : Taille
Délai: Au départ, puis tous les 12 mois pendant 3,5 ans en moyenne
Changements dans les centiles de taille de la ligne de base à la pire valeur post-ligne de base pendant le traitement avec de l'acide cholique dans cet essai à un seul bras.
Au départ, puis tous les 12 mois pendant 3,5 ans en moyenne
Examens physiques : poids corporel
Délai: Au départ, puis tous les 12 mois pendant 3,5 ans en moyenne
Changements dans les centiles de poids corporel de la ligne de base à la pire valeur post-ligne de base pendant le traitement avec de l'acide cholique dans cet essai à un seul bras.
Au départ, puis tous les 12 mois pendant 3,5 ans en moyenne
Incidence des événements indésirables
Délai: Au départ, puis tous les 12 mois pendant 3,5 ans en moyenne
Nombre (%) de patients avec tout EI
Au départ, puis tous les 12 mois pendant 3,5 ans en moyenne

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Kenneth Setchell, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Chercheur principal: James E Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2010

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 septembre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 septembre 2011

Première publication (Estimé)

22 septembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 octobre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAC-002-01

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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