Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie, pokračovací studie kyseliny cholové u subjektů s vrozenými chybami syntézy žlučových kyselin

29. září 2023 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená, jednocentrová, nerandomizovaná pokračovací studie tobolek kyseliny cholové k léčbě subjektů s vrozenými chybami syntézy žlučových kyselin

Primárním účelem studie je zhodnotit terapeutickou účinnost a bezpečnost kyseliny cholové u subjektů s identifikovanými vrozenými chybami syntézy žlučových kyselin.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je 3. fáze, otevřená, nerandomizovaná studie s jedním centrem. Tento pokračovací protokol se bude skládat ze způsobilých subjektů, které již dříve dostávaly kyselinu cholovou prostřednictvím soucitného použití Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC) (91-10-10), studijních protokolů CAC-001-01 a nově diagnostikovaných subjektů.

Novými subjekty budou kojenci, děti a dospívající identifikovaní ze vzorků moči získaných z klinických služeb programů v USA, Kanadě, Jižní Americe, Evropě a Asii. Subjekt nebo jeho zákonný zástupce obdrží informace týkající se studie a hlavní zkoušející (PI) nebo pověřená osoba obdrží informovaný souhlas. Vzorky séra a moči budou odebrány a odeslány do CCHMC k měření kompletní analýzy profilu žlučových kyselin. Klinické záznamy včetně anamnézy, fyzikálních vyšetření, vitálních funkcí a laboratorních hodnocení provedených jako standardní péče budou přezkoumány, aby se zajistila způsobilost subjektu a určily se výchozí hodnoty.

Subjekty, které se zúčastnily protokolů vedených podle IND 45 470, budou souhlasit s tím, aby i nadále dostávaly kapsle kyseliny cholové podle tohoto pokračovacího protokolu. Subjekty budou sloužit jako jejich vlastní kontroly a nebude použito žádné placebo.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

53

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekty, které dostaly kyselinu cholovou prostřednictvím protokolů CCHMC 91-10-10 nebo CAC-002-01 a splňují následující kritéria, jsou způsobilé pro účast ve studii.

  1. Subjekt a/nebo rodič/zákonný zástupce musí před zahájením studie poskytnout informovaný souhlas.
  2. Subjekt musí mít diagnózu vrozené chyby syntézy žlučových kyselin.
  3. Subjekt musí být ochoten a schopen vyhovět všem hodnocením a postupům studie.
  4. Osoby s dysfunkcí jiných orgánů nebudou vyloučeny

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Kyselina cholová
Aktivní lék
Lék: Kyselina cholová
10-15 mg/kg tělesné hmotnosti/den dodávané v 50 nebo 250 mg tobolkách s kyselinou cholovou
Ostatní jména:
  • Cholický
  • Kapsle kyseliny cholové

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v atypickém vylučování žlučových kyselin močí pomocí FAB-MS (rychlé atomové bombardování - ionizace - hmotnostní spektrometrie)
Časové okno: Na začátku pak každých 12 měsíců v průměru po dobu 3,5 roku
Úroveň atypické sekrece žlučových kyselin močí byla hodnocena pomocí stupnice: 0, normální; 1, nepatrný; 2, významný; nebo 3, označené. Cochran-Mantel-Haenszelův (CMH) test s modifikovaným ridit skórováním byl použit k porovnání rozdílu mezi skóre na začátku a nejhorším skóre po výchozím stavu během léčby kyselinou cholovou v této jednoramenné studii.
Na začátku pak každých 12 měsíců v průměru po dobu 3,5 roku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení sérových transamináz: ALT
Časové okno: Na začátku pak každých 12 měsíců v průměru po dobu 3,5 roku
Změny ALT byly hodnoceny z hlediska zvýšení nad horní hranici normálu (ULN) a byly kategorizovány jako: <ULN; ≥1 ULN, ale <2 ULN; ≥2 ULN, ale <3 ULN; a ≥3x ULN. V této jednoramenné studii byly prezentovány změny z výchozí hodnoty na nejhorší hodnotu po výchozím stavu během léčby kyselinou cholovou.
Na začátku pak každých 12 měsíců v průměru po dobu 3,5 roku
Hodnocení sérových transamináz: AST
Časové okno: Na začátku pak každých 12 měsíců v průměru po dobu 3,5 roku
Změny v AST byly hodnoceny z hlediska zvýšení nad horní hranici normálu (ULN) a byly kategorizovány jako: <ULN; ≥1 ULN, ale <2 ULN; ≥2 ULN, ale <3 ULN; a ≥3x ULN. V této jednoramenné studii byly prezentovány změny z výchozí hodnoty na nejhorší hodnotu po výchozím stavu během léčby kyselinou cholovou.
Na začátku pak každých 12 měsíců v průměru po dobu 3,5 roku
Klinické laboratorní výsledky: Bilirubin
Časové okno: Na začátku pak každých 12 měsíců v průměru po dobu 3,5 roku
Změny z výchozí hodnoty na nejhorší hodnotu po výchozím stavu během léčby kyselinou cholovou v této jednoramenné studii bilirubinu. Změny od výchozích hodnot k nejhorším hodnotám po výchozím stavu během léčby kyselinou cholovou v této jednoramenné studii byly prezentovány ve formě deskriptivních statistik.
Na začátku pak každých 12 měsíců v průměru po dobu 3,5 roku
Klinické laboratorní výsledky: gamaglutamyltransferáza (GGT)
Časové okno: Na začátku pak každých 12 měsíců v průměru po dobu 3,5 roku
Změny z výchozí hodnoty na nejhorší hodnotu po výchozím stavu během léčby kyselinou cholovou v této jednoramenné studii GGT. Změny od výchozích hodnot k nejhorším hodnotám po výchozím stavu během léčby kyselinou cholovou v této jednoramenné studii byly prezentovány ve formě deskriptivních statistik.
Na začátku pak každých 12 měsíců v průměru po dobu 3,5 roku
Klinické laboratorní výsledky: Alkalická fosfatáza
Časové okno: Na začátku pak každých 12 měsíců v průměru po dobu 3,5 roku
Změny z výchozí hodnoty na nejhorší hodnotu po výchozím stavu během léčby kyselinou cholovou v této jednoramenné studii pro alkalickou fosfatázu. Změny od výchozích hodnot k nejhorším hodnotám po výchozím stavu během léčby kyselinou cholovou v této jednoramenné studii byly prezentovány ve formě deskriptivních statistik.
Na začátku pak každých 12 měsíců v průměru po dobu 3,5 roku
Klinické laboratorní výsledky: Protrombinový čas
Časové okno: Na začátku pak každých 12 měsíců v průměru po dobu 3,5 roku
Změny z výchozí hodnoty na nejhorší hodnotu po výchozím stavu během léčby kyselinou cholovou v této jednoramenné studii protrombinového času. Změny od výchozích hodnot k nejhorším hodnotám po výchozím stavu během léčby kyselinou cholovou v této jednoramenné studii byly prezentovány ve formě deskriptivních statistik.
Na začátku pak každých 12 měsíců v průměru po dobu 3,5 roku
Fyzikální vyšetření: Výška
Časové okno: Na začátku pak každých 12 měsíců v průměru po dobu 3,5 roku
Změny v percentilech výšky z výchozí hodnoty na nejhorší hodnotu po výchozím stavu během léčby kyselinou cholovou v této jednoramenné studii.
Na začátku pak každých 12 měsíců v průměru po dobu 3,5 roku
Fyzikální vyšetření: Tělesná hmotnost
Časové okno: Na začátku pak každých 12 měsíců v průměru po dobu 3,5 roku
Změny v percentilech tělesné hmotnosti z výchozí hodnoty na nejhorší hodnotu po výchozím stavu během léčby kyselinou cholovou v této jednoramenné studii.
Na začátku pak každých 12 měsíců v průměru po dobu 3,5 roku
Výskyt nežádoucích příhod
Časové okno: Na začátku pak každých 12 měsíců v průměru po dobu 3,5 roku
Počet (%) pacientů s jakoukoli AE
Na začátku pak každých 12 měsíců v průměru po dobu 3,5 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kenneth Setchell, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Vrchní vyšetřovatel: James E Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. září 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. září 2011

První zveřejněno (Odhadovaný)

22. září 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAC-002-01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kyselina cholová

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Serbia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit