Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open Label, fortsättningsstudie av kolsyra hos personer med medfödda fel i gallsyrasyntes

29 september 2023 uppdaterad av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

En öppen etikett, singelcenter, icke-randomiserad fortsättningsstudie av kolsyrakapslar för att behandla försökspersoner med medfödda fel i gallsyrasyntesen

Det primära syftet med studien är att utvärdera den terapeutiska effekten och säkerheten av cholsyra hos patienter med identifierade medfödda fel i gallsyrasyntesen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 3, öppen, enkelcenter, icke-randomiserad studie. Detta fortsättningsprotokoll kommer att bestå av berättigade försökspersoner som tidigare har fått cholsyra genom Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC) Compassionate Use (91-10-10), CAC-001-01 studieprotokoll och nyligen diagnostiserade försökspersoner.

Nya ämnen kommer att vara spädbarn, barn och ungdomar som identifierats från urinprover som erhållits från de kliniska tjänsterna för program över hela USA, Kanada, Sydamerika, Europa och Asien. Försökspersonen eller deras juridiska ombud kommer att få information om studien, och den principiella utredaren (PI) eller utsedda kommer att erhålla informerat samtycke. Serum- och urinprover kommer att samlas in och skickas till CCHMC för att mäta fullständig gallsyraprofilanalys. Kliniska journaler inklusive medicinsk historia, fysiska undersökningar, vitala tecken och laboratoriebedömningar som utförs som standardvård kommer att granskas för att säkerställa att försökspersonen är kvalificerad och fastställa baslinjevärden.

Försökspersoner som har deltagit i protokoll genomförda under IND 45 470 kommer att godkännas för att fortsätta att få cholsyrakapslar under detta fortsättningsprotokoll. Försökspersonerna kommer att fungera som sina egna kontroller och ingen placebo kommer att användas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

53

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Försökspersoner som fått cholsyra genom CCHMC-protokoll 91-10-10 eller CAC-002-01 och uppfyller följande kriterier är berättigade till studiedeltagande.

  1. Försökspersonen och/eller förälder/vårdnadshavare måste ha lämnat informerat samtycke innan studiestart.
  2. Försökspersonen måste ha diagnosen ett medfödd fel i gallsyrasyntesen.
  3. Ämnet ska vara villig och kunna följa alla studiebedömningar och rutiner.
  4. Patienter med dysfunktion i andra organ kommer inte att uteslutas

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Cholic syra
Aktivt läkemedel
Läkemedel: Cholic syra
10-15 mg/kg kroppsvikt/dag levereras i 50 eller 250 mg kolsyrakapslar
Andra namn:
  • Cholic
  • Cholic Acid Kapslar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i atypisk utsöndring av gallsyra i urin genom FAB-MS (Fast-Atom-Bombardment Ionization-Mass Spectrometry)
Tidsram: Vid baslinjen, sedan var 12:e månad under i genomsnitt 3,5 år
Nivån av atypisk gallsyrasekretion i urin bedömdes med användning av en skala av: 0, normal; 1, liten; 2, signifikant; eller 3, markerade. Ett Cochran-Mantel-Haenszel (CMH)-test med modifierad ridit-poäng användes för att jämföra skillnaden mellan poängen vid baslinjen och den sämsta post-baseline-poängen under behandling med cholsyra i detta enarmade försök.
Vid baslinjen, sedan var 12:e månad under i genomsnitt 3,5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdering av serumtransaminaser: ALT
Tidsram: Vid baslinjen, sedan var 12:e månad under i genomsnitt 3,5 år
Förändringar i ALAT utvärderades i termer av höjningar över den övre normalgränsen (ULN) och kategoriserades som: <ULN; ≥1 ULN men <2 ULN; ≥2 ULN men <3 ULN; och ≥3x ULN. Förändringar från baseline till det sämsta post-baseline-värdet under behandling med cholsyra i denna enarmade studie presenterades.
Vid baslinjen, sedan var 12:e månad under i genomsnitt 3,5 år
Utvärdering av serumtransaminaser: AST
Tidsram: Vid baslinjen, sedan var 12:e månad under i genomsnitt 3,5 år
Förändringar i ASAT utvärderades i termer av höjningar över den övre normalgränsen (ULN) och kategoriserades som: <ULN; ≥1 ULN men <2 ULN; ≥2 ULN men <3 ULN; och ≥3x ULN. Förändringar från baseline till det sämsta post-baseline-värdet under behandling med cholsyra i denna enarmade studie presenterades.
Vid baslinjen, sedan var 12:e månad under i genomsnitt 3,5 år
Kliniska laboratorieresultat: Bilirubin
Tidsram: Vid baslinjen, sedan var 12:e månad under i genomsnitt 3,5 år
Ändringar från baseline till det sämsta post-baseline-värdet under behandling med cholsyra i denna enarmade studie för bilirubin. Förändringar från baseline till det sämsta post-baseline-värdet under behandling med cholsyra i denna enarmade studie presenterades i termer av beskrivande statistik.
Vid baslinjen, sedan var 12:e månad under i genomsnitt 3,5 år
Kliniska laboratorieresultat: Gamma Glutamyl Transferase (GGT)
Tidsram: Vid baslinjen, sedan var 12:e månad under i genomsnitt 3,5 år
Ändringar från baseline till det sämsta post-baseline-värdet under behandling med cholsyra i denna enarmade studie för GGT. Förändringar från baseline till det sämsta post-baseline-värdet under behandling med cholsyra i denna enarmade studie presenterades i termer av beskrivande statistik.
Vid baslinjen, sedan var 12:e månad under i genomsnitt 3,5 år
Kliniska laboratorieresultat: Alkaliskt fosfatas
Tidsram: Vid baslinjen, sedan var 12:e månad under i genomsnitt 3,5 år
Ändrar från baseline till det sämsta post-baseline-värdet under behandling med cholsyra i denna enarmade studie för alkaliskt fosfatas. Förändringar från baseline till det sämsta post-baseline-värdet under behandling med cholsyra i denna enarmade studie presenterades i termer av beskrivande statistik.
Vid baslinjen, sedan var 12:e månad under i genomsnitt 3,5 år
Kliniska laboratorieresultat: Protrombintid
Tidsram: Vid baslinjen, sedan var 12:e månad under i genomsnitt 3,5 år
Ändringar från baseline till det sämsta post-baseline-värdet under behandling med cholsyra i denna enarmade studie för protrombintid. Förändringar från baseline till det sämsta post-baseline-värdet under behandling med cholsyra i denna enarmade studie presenterades i termer av beskrivande statistik.
Vid baslinjen, sedan var 12:e månad under i genomsnitt 3,5 år
Fysiska undersökningar: Längd
Tidsram: Vid baslinjen, sedan var 12:e månad under i genomsnitt 3,5 år
Förändringar i höjdpercentiler från baslinje till det sämsta post-baseline-värdet under behandling med cholsyra i denna enarmade studie.
Vid baslinjen, sedan var 12:e månad under i genomsnitt 3,5 år
Fysiska undersökningar: Kroppsvikt
Tidsram: Vid baslinjen, sedan var 12:e månad under i genomsnitt 3,5 år
Förändringar i kroppsviktspercentiler från baslinjen till det sämsta post-baseline-värdet under behandling med kolsyra i denna enarmade studie.
Vid baslinjen, sedan var 12:e månad under i genomsnitt 3,5 år
Förekomst av negativa händelser
Tidsram: Vid baslinjen, sedan var 12:e månad under i genomsnitt 3,5 år
Antal (%) patienter med någon AE
Vid baslinjen, sedan var 12:e månad under i genomsnitt 3,5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Kenneth Setchell, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Huvudutredare: James E Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 september 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 september 2011

Första postat (Beräknad)

22 september 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 september 2023

Senast verifierad

1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CAC-002-01

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cholic syra

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera