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Etichetta aperta, studio di continuazione dell'acido colico in soggetti con errori congeniti della sintesi degli acidi biliari

29 settembre 2023 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di continuazione non randomizzato in aperto, centro singolo, di capsule di acido colico per il trattamento di soggetti con errori congeniti della sintesi degli acidi biliari

Lo scopo principale dello studio è valutare l'efficacia terapeutica e la sicurezza dell'acido colico in soggetti con errori congeniti identificati della sintesi degli acidi biliari.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 3, in aperto, a centro singolo, non randomizzato. Questo protocollo di continuazione sarà composto da soggetti idonei che hanno precedentemente ricevuto acido colico attraverso i protocolli di studio per uso compassionevole del Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC) (91-10-10), CAC-001-01 e soggetti di nuova diagnosi.

I nuovi soggetti saranno neonati, bambini, adolescenti identificati da campioni di urina ottenuti dai servizi clinici dei programmi negli Stati Uniti, Canada, Sud America, Europa e Asia. Il soggetto o il suo rappresentante legale riceveranno informazioni sullo studio e il ricercatore principale (PI) o designato otterrà il consenso informato. I campioni di siero e urina saranno raccolti e inviati al CCHMC per misurare l'analisi completa del profilo degli acidi biliari. Le cartelle cliniche tra cui anamnesi, esami fisici, segni vitali e valutazioni di laboratorio eseguite come standard di cura saranno riviste per garantire l'idoneità del soggetto e determinare i valori di base.

I soggetti che hanno partecipato ai protocolli condotti ai sensi dell'IND 45.470 saranno autorizzati a continuare a ricevere capsule di acido colico nell'ambito di questo protocollo di continuazione. I soggetti fungeranno da propri controlli e non verrà utilizzato alcun placebo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

53

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

I soggetti che hanno ricevuto acido colico tramite i protocolli CCHMC 91-10-10 o CAC-002-01 e soddisfano i seguenti criteri sono idonei per la partecipazione allo studio.

  1. Il soggetto e/o il genitore/tutore legale devono aver fornito il consenso informato prima dell'inizio dello studio.
  2. Il soggetto deve avere una diagnosi di errore congenito della sintesi degli acidi biliari.
  3. Il soggetto deve essere disposto e in grado di rispettare tutte le valutazioni e le procedure di studio.
  4. I soggetti con altre disfunzioni d'organo non saranno esclusi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Acido colico
Droga attiva
Droga: Acido colico
10-15 mg/kg di peso corporeo/giorno forniti in capsule di acido colico da 50 o 250 mg
Altri nomi:
  • Colico
  • Capsule di acido colico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dell'escrezione di acidi biliari urinari atipici mediante FAB-MS (spettrometria di massa con ionizzazione a bombardamento rapido di atomi)
Lasso di tempo: Al basale, poi ogni 12 mesi per una media di 3,5 anni
Il livello di secrezione atipica di acido biliare urinario è stato valutato utilizzando una scala di: 0, normale; 1, lieve; 2, significativo; o 3, segnato. È stato utilizzato un test Cochran-Mantel-Haenszel (CMH) con punteggio ridit modificato per confrontare la differenza tra il punteggio al basale e il peggior punteggio post-basale durante il trattamento con acido colico in questo studio a braccio singolo.
Al basale, poi ogni 12 mesi per una media di 3,5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione delle transaminasi sieriche: ALT
Lasso di tempo: Al basale, poi ogni 12 mesi per una media di 3,5 anni
Le variazioni di ALT sono state valutate in termini di innalzamento al di sopra del limite superiore della norma (ULN) e sono state classificate come: <ULN; ≥1 ULN ma <2 ULN; ≥2 ULN ma <3 ULN; e ≥3x ULN. In questo studio a braccio singolo sono state presentate le variazioni dal basale al peggior valore post-basale durante il trattamento con acido colico.
Al basale, poi ogni 12 mesi per una media di 3,5 anni
Valutazione delle transaminasi sieriche: AST
Lasso di tempo: Al basale, poi ogni 12 mesi per una media di 3,5 anni
Le variazioni di AST sono state valutate in termini di aumenti al di sopra del limite superiore della norma (ULN) e sono state classificate come: <ULN; ≥1 ULN ma <2 ULN; ≥2 ULN ma <3 ULN; e ≥3x ULN. In questo studio a braccio singolo sono state presentate le variazioni dal basale al peggior valore post-basale durante il trattamento con acido colico.
Al basale, poi ogni 12 mesi per una media di 3,5 anni
Risultati di laboratorio clinico: bilirubina
Lasso di tempo: Al basale, poi ogni 12 mesi per una media di 3,5 anni
Variazioni dal basale al peggior valore post-basale durante il trattamento con acido colico in questo studio a braccio singolo per la bilirubina. Le variazioni dal basale al peggior valore post-basale durante il trattamento con acido colico in questo studio a braccio singolo sono state presentate in termini di statistiche descrittive.
Al basale, poi ogni 12 mesi per una media di 3,5 anni
Risultati di laboratorio clinico: gamma glutamil transferasi (GGT)
Lasso di tempo: Al basale, poi ogni 12 mesi per una media di 3,5 anni
Variazioni dal basale al peggior valore post-basale durante il trattamento con acido colico in questo studio a braccio singolo per GGT. Le variazioni dal basale al peggior valore post-basale durante il trattamento con acido colico in questo studio a braccio singolo sono state presentate in termini di statistiche descrittive.
Al basale, poi ogni 12 mesi per una media di 3,5 anni
Risultati di laboratorio clinico: fosfatasi alcalina
Lasso di tempo: Al basale, poi ogni 12 mesi per una media di 3,5 anni
Variazioni dal basale al peggior valore post-basale durante il trattamento con acido colico in questo studio a braccio singolo per la fosfatasi alcalina. Le variazioni dal basale al peggior valore post-basale durante il trattamento con acido colico in questo studio a braccio singolo sono state presentate in termini di statistiche descrittive.
Al basale, poi ogni 12 mesi per una media di 3,5 anni
Risultati di laboratorio clinico: tempo di protrombina
Lasso di tempo: Al basale, poi ogni 12 mesi per una media di 3,5 anni
Variazioni dal basale al peggior valore post-basale durante il trattamento con acido colico in questo studio a braccio singolo per il tempo di protrombina. Le variazioni dal basale al peggior valore post-basale durante il trattamento con acido colico in questo studio a braccio singolo sono state presentate in termini di statistiche descrittive.
Al basale, poi ogni 12 mesi per una media di 3,5 anni
Esami fisici: altezza
Lasso di tempo: Al basale, poi ogni 12 mesi per una media di 3,5 anni
Variazioni dei percentili di altezza dal basale al peggior valore post-basale durante il trattamento con acido colico in questo studio a braccio singolo.
Al basale, poi ogni 12 mesi per una media di 3,5 anni
Esami fisici: peso corporeo
Lasso di tempo: Al basale, poi ogni 12 mesi per una media di 3,5 anni
Variazioni dei percentili del peso corporeo dal basale al peggior valore post-basale durante il trattamento con acido colico in questo studio a braccio singolo.
Al basale, poi ogni 12 mesi per una media di 3,5 anni
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Al basale, poi ogni 12 mesi per una media di 3,5 anni
Numero (%) di pazienti con qualsiasi evento avverso
Al basale, poi ogni 12 mesi per una media di 3,5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Kenneth Setchell, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Investigatore principale: James E Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 settembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 settembre 2011

Primo Inserito (Stimato)

22 settembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAC-002-01

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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