Estudo Aberto de Continuação do Ácido Cólico em Indivíduos com Erros Inatos da Síntese de Ácido Biliar
29 de setembro de 2023 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Um Estudo de Continuação Não Randomizado, de Centro Único e Aberto de Cápsulas de Ácido Cólico para Tratar Indivíduos com Erros Inatos da Síntese de Ácido Biliar
O objetivo principal do estudo é avaliar a eficácia terapêutica e a segurança do ácido cólico em indivíduos com erros inatos identificados na síntese de ácidos biliares.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase 3, aberto, de centro único e não randomizado. Este protocolo de continuação consistirá em indivíduos elegíveis que receberam anteriormente ácido cólico por meio dos protocolos de estudo CAC-001-01 do Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC) (91-10-10), protocolos de estudo CAC-001-01 e indivíduos recém-diagnosticados.
Novos sujeitos serão bebês, crianças e adolescentes identificados a partir de amostras de urina obtidas dos serviços clínicos de programas nos EUA, Canadá, América do Sul, Europa e Ásia. O sujeito ou seu representante legal receberá informações sobre o estudo, e o investigador principal (PI) ou pessoa designada obterá o consentimento informado. Amostras de soro e urina serão coletadas e enviadas ao CCHMC para medir a análise completa do perfil de ácidos biliares. Registros clínicos, incluindo histórico médico, exames físicos, sinais vitais e avaliações laboratoriais realizadas como padrão de atendimento, serão revisados para garantir a elegibilidade do sujeito e determinar os valores basais.
Os indivíduos que participaram de protocolos conduzidos sob IND 45.470 serão autorizados a continuar a receber cápsulas de ácido cólico sob este protocolo de continuação. Os indivíduos servirão como seus próprios controles e nenhum placebo será utilizado.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
53
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Os indivíduos que receberam ácido cólico por meio dos protocolos CCHMC 91-10-10 ou CAC-002-01 e atendem aos seguintes critérios são elegíveis para participação no estudo.
- O sujeito e/ou pai/responsável legal deve ter fornecido consentimento informado antes do início do estudo.
- O sujeito deve ter um diagnóstico de erro inato da síntese de ácidos biliares.
- O sujeito deve estar disposto e ser capaz de cumprir todas as avaliações e procedimentos do estudo.
- Indivíduos com disfunção de outros órgãos não serão excluídos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: Ácido Cólico
Droga ativa
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10-15 mg/kg de peso corporal/dia fornecidos em cápsulas de 50 ou 250 mg de ácido cólico
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na Excreção Atípica de Ácidos Biliares Urinários por FAB-MS (Espectrometria de Massa por Ionização por Bombardeio Rápido de Átomos)
Prazo: No início do estudo, a cada 12 meses por uma média de 3,5 anos
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O nível de secreção atípica de ácido biliar urinário foi pontuado usando uma escala de: 0, normal; 1, leve; 2, significativo; ou 3, marcado.
Um teste Cochran-Mantel-Haenszel (CMH) com pontuação ridit modificada foi usado para comparar a diferença entre a pontuação inicial e a pior pontuação pós-basal durante o tratamento com ácido cólico neste estudo de braço único.
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No início do estudo, a cada 12 meses por uma média de 3,5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação das Transaminases Séricas: ALT
Prazo: No início do estudo, a cada 12 meses por uma média de 3,5 anos
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Alterações na ALT foram avaliadas em termos de elevações acima do limite superior do normal (LSN) e foram categorizadas como: <LSN; ≥1 LSN mas <2 LSN; ≥2 LSN mas <3 LSN; e ≥3x LSN.
Foram apresentadas alterações desde a linha de base até o pior valor pós-linha de base durante o tratamento com ácido cólico neste estudo de braço único.
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No início do estudo, a cada 12 meses por uma média de 3,5 anos
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Avaliação das Transaminases Séricas: AST
Prazo: No início do estudo, a cada 12 meses por uma média de 3,5 anos
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Alterações em AST foram avaliadas em termos de elevações acima do limite superior do normal (LSN) e foram categorizadas como: <LSN; ≥1 LSN mas <2 LSN; ≥2 LSN mas <3 LSN; e ≥3x LSN.
Foram apresentadas alterações desde a linha de base até o pior valor pós-linha de base durante o tratamento com ácido cólico neste estudo de braço único.
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No início do estudo, a cada 12 meses por uma média de 3,5 anos
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Resultados do Laboratório Clínico: Bilirrubina
Prazo: No início do estudo, a cada 12 meses por uma média de 3,5 anos
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Alterações do valor basal para o pior valor pós-basal durante o tratamento com ácido cólico neste estudo de braço único para bilirrubina.
Alterações desde a linha de base até o pior valor pós-linha de base durante o tratamento com ácido cólico neste estudo de braço único foram apresentadas em termos de estatísticas descritivas.
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No início do estudo, a cada 12 meses por uma média de 3,5 anos
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Resultados do Laboratório Clínico: Gama Glutamil Transferase (GGT)
Prazo: No início do estudo, a cada 12 meses por uma média de 3,5 anos
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Mudanças do valor basal para o pior valor pós-basal durante o tratamento com ácido cólico neste estudo de braço único para GGT.
Alterações desde a linha de base até o pior valor pós-linha de base durante o tratamento com ácido cólico neste estudo de braço único foram apresentadas em termos de estatísticas descritivas.
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No início do estudo, a cada 12 meses por uma média de 3,5 anos
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Resultados de Laboratório Clínico: Fosfatase Alcalina
Prazo: No início do estudo, a cada 12 meses por uma média de 3,5 anos
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Alterações do valor basal para o pior valor pós-basal durante o tratamento com ácido cólico neste estudo de braço único para fosfatase alcalina.
Alterações desde a linha de base até o pior valor pós-linha de base durante o tratamento com ácido cólico neste estudo de braço único foram apresentadas em termos de estatísticas descritivas.
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No início do estudo, a cada 12 meses por uma média de 3,5 anos
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Resultados do Laboratório Clínico: Tempo de Protrombina
Prazo: No início do estudo, a cada 12 meses por uma média de 3,5 anos
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Alterações do valor basal para o pior valor pós-basal durante o tratamento com ácido cólico neste estudo de braço único para o tempo de protrombina.
Alterações desde a linha de base até o pior valor pós-linha de base durante o tratamento com ácido cólico neste estudo de braço único foram apresentadas em termos de estatísticas descritivas.
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No início do estudo, a cada 12 meses por uma média de 3,5 anos
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Exames Físicos: Altura
Prazo: No início do estudo, a cada 12 meses por uma média de 3,5 anos
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Alterações nos percentis de altura desde o início até o pior valor pós-basal durante o tratamento com ácido cólico neste estudo de braço único.
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No início do estudo, a cada 12 meses por uma média de 3,5 anos
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Exames Físicos: Peso Corporal
Prazo: No início do estudo, a cada 12 meses por uma média de 3,5 anos
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Alterações nos percentis de peso corporal desde a linha de base até o pior valor pós-linha de base durante o tratamento com ácido cólico neste estudo de braço único.
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No início do estudo, a cada 12 meses por uma média de 3,5 anos
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Incidência de Eventos Adversos
Prazo: No início do estudo, a cada 12 meses por uma média de 3,5 anos
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Número (%) de pacientes com qualquer EA
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No início do estudo, a cada 12 meses por uma média de 3,5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kenneth Setchell, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Investigador principal: James E Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2010
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2016
Conclusão do estudo (Real)
1 de julho de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de setembro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de setembro de 2011
Primeira postagem (Estimado)
22 de setembro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de outubro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CAC-002-01
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