Etiqueta abierta, estudio de continuación del ácido cólico en sujetos con errores congénitos de la síntesis de ácidos biliares
29 de septiembre de 2023 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio de continuación no aleatorizado, de etiqueta abierta, de centro único, de cápsulas de ácido cólico para tratar sujetos con errores congénitos de la síntesis de ácidos biliares
El objetivo principal del estudio es evaluar la eficacia terapéutica y la seguridad del ácido cólico en sujetos con errores congénitos identificados en la síntesis de ácidos biliares.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de Fase 3, abierto, de un solo centro, no aleatorizado. Este protocolo de continuación consistirá en sujetos elegibles que hayan recibido previamente ácido cólico a través del uso compasivo (91-10-10) del Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC), protocolos de estudio CAC-001-01 y sujetos recién diagnosticados.
Los nuevos sujetos serán bebés, niños y adolescentes identificados a partir de muestras de orina obtenidas de los servicios clínicos de programas en los EE. UU., Canadá, América del Sur, Europa y Asia. El sujeto o su representante legal recibirán información sobre el estudio y el investigador principal (PI) o su designado obtendrán el consentimiento informado. Se recolectarán muestras de suero y orina y se enviarán a CCHMC para realizar un análisis completo del perfil de ácidos biliares. Se revisarán los registros clínicos, incluidos el historial médico, los exámenes físicos, los signos vitales y las evaluaciones de laboratorio realizadas como estándar de atención, para garantizar la elegibilidad del sujeto y determinar los valores de referencia.
Los sujetos que hayan participado en Protocolos realizados bajo IND 45,470 recibirán su consentimiento para continuar recibiendo cápsulas de ácido cólico bajo este protocolo de continuación. Los sujetos servirán como sus propios controles y no se utilizará ningún placebo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
53
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Los sujetos que recibieron ácido cólico a través de los protocolos CCHMC 91-10-10 o CAC-002-01 y cumplen con los siguientes criterios son elegibles para participar en el estudio.
- El sujeto y/o el padre/tutor legal deben haber dado su consentimiento informado antes del inicio del estudio.
- El sujeto debe tener un diagnóstico de un error congénito de la síntesis de ácidos biliares.
- El sujeto debe estar dispuesto y ser capaz de cumplir con todas las evaluaciones y procedimientos del estudio.
- No se excluirán sujetos con disfunción de otros órganos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Otro: Ácido cólico
Droga activa
|
10-15 mg/kg de peso corporal/día suministrados en cápsulas de ácido cólico de 50 o 250 mg
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en la excreción atípica de ácidos biliares urinarios por FAB-MS (espectrometría de masas de ionización de bombardeo de átomos rápidos)
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, luego cada 12 meses durante un promedio de 3,5 años
|
El nivel de secreción urinaria atípica de ácidos biliares se puntuó usando una escala de: 0, normal; 1, ligero; 2, significativo; o 3, marcado.
Se utilizó una prueba de Cochran-Mantel-Haenszel (CMH) con puntuación ridit modificada para comparar la diferencia entre la puntuación inicial y la peor puntuación posterior a la inicial durante el tratamiento con ácido cólico en este ensayo de un solo brazo.
|
Al inicio del estudio, luego cada 12 meses durante un promedio de 3,5 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluación de transaminasas séricas: ALT
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, luego cada 12 meses durante un promedio de 3,5 años
|
Los cambios en ALT se evaluaron en términos de elevaciones por encima del límite superior normal (ULN) y se clasificaron como: <LSN; ≥1 LSN pero <2 LSN; ≥2 LSN pero <3 LSN; y ≥3x LSN.
Se presentaron los cambios desde el inicio hasta el peor valor posterior al inicio durante el tratamiento con ácido cólico en este ensayo de un solo brazo.
|
Al inicio del estudio, luego cada 12 meses durante un promedio de 3,5 años
|
|
Evaluación de transaminasas séricas: AST
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, luego cada 12 meses durante un promedio de 3,5 años
|
Los cambios en AST se evaluaron en términos de elevaciones por encima del límite superior normal (LSN) y se clasificaron como: <LSN; ≥1 LSN pero <2 LSN; ≥2 LSN pero <3 LSN; y ≥3x LSN.
Se presentaron los cambios desde el inicio hasta el peor valor posterior al inicio durante el tratamiento con ácido cólico en este ensayo de un solo brazo.
|
Al inicio del estudio, luego cada 12 meses durante un promedio de 3,5 años
|
|
Resultados de laboratorio clínico: Bilirrubina
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, luego cada 12 meses durante un promedio de 3,5 años
|
Cambios desde el inicio hasta el peor valor posterior al inicio durante el tratamiento con ácido cólico en este ensayo de un solo brazo para la bilirrubina.
Los cambios desde el inicio hasta el peor valor posterior al inicio durante el tratamiento con ácido cólico en este ensayo de un solo brazo se presentaron en términos de estadísticas descriptivas.
|
Al inicio del estudio, luego cada 12 meses durante un promedio de 3,5 años
|
|
Resultados de laboratorio clínico: gamma glutamil transferasa (GGT)
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, luego cada 12 meses durante un promedio de 3,5 años
|
Cambios desde el inicio hasta el peor valor posterior al inicio durante el tratamiento con ácido cólico en este ensayo de un solo brazo para GGT.
Los cambios desde el inicio hasta el peor valor posterior al inicio durante el tratamiento con ácido cólico en este ensayo de un solo brazo se presentaron en términos de estadísticas descriptivas.
|
Al inicio del estudio, luego cada 12 meses durante un promedio de 3,5 años
|
|
Resultados de laboratorio clínico: fosfatasa alcalina
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, luego cada 12 meses durante un promedio de 3,5 años
|
Cambios desde el inicio hasta el peor valor posterior al inicio durante el tratamiento con ácido cólico en este ensayo de un solo brazo para la fosfatasa alcalina.
Los cambios desde el inicio hasta el peor valor posterior al inicio durante el tratamiento con ácido cólico en este ensayo de un solo brazo se presentaron en términos de estadísticas descriptivas.
|
Al inicio del estudio, luego cada 12 meses durante un promedio de 3,5 años
|
|
Resultados de laboratorio clínico: tiempo de protrombina
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, luego cada 12 meses durante un promedio de 3,5 años
|
Cambios desde el inicio hasta el peor valor posterior al inicio durante el tratamiento con ácido cólico en este ensayo de un solo brazo para el tiempo de protrombina.
Los cambios desde el inicio hasta el peor valor posterior al inicio durante el tratamiento con ácido cólico en este ensayo de un solo brazo se presentaron en términos de estadísticas descriptivas.
|
Al inicio del estudio, luego cada 12 meses durante un promedio de 3,5 años
|
|
Exámenes físicos: altura
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, luego cada 12 meses durante un promedio de 3,5 años
|
Cambios en los percentiles de altura desde el inicio hasta el peor valor posterior al inicio durante el tratamiento con ácido cólico en este ensayo de un solo brazo.
|
Al inicio del estudio, luego cada 12 meses durante un promedio de 3,5 años
|
|
Exámenes Físicos: Peso Corporal
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, luego cada 12 meses durante un promedio de 3,5 años
|
Cambios en los percentiles de peso corporal desde el inicio hasta el peor valor posterior al inicio durante el tratamiento con ácido cólico en este ensayo de un solo brazo.
|
Al inicio del estudio, luego cada 12 meses durante un promedio de 3,5 años
|
|
Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, luego cada 12 meses durante un promedio de 3,5 años
|
Número (%) de pacientes con algún EA
|
Al inicio del estudio, luego cada 12 meses durante un promedio de 3,5 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kenneth Setchell, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Investigador principal: James E Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2010
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de septiembre de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de septiembre de 2011
Publicado por primera vez (Estimado)
22 de septiembre de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de octubre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de septiembre de 2023
Última verificación
1 de septiembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CAC-002-01
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .