Avoin etiketti, jatkotutkimus kolihaposta henkilöillä, joilla on synnynnäisiä sappihapon synteesin virheitä
perjantai 29. syyskuuta 2023 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Avoin etiketti, yksi keskus, ei-satunnaistettu jatkotutkimus kolihappokapseleista potilaiden hoitoon, joilla on synnynnäisiä sappihapon synteesivirheitä
Tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on arvioida koolihapon terapeuttista tehoa ja turvallisuutta henkilöillä, joilla on havaittu synnynnäisiä sappihapon synteesin virheitä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 3, avoin, yhden keskuksen, ei-satunnaistettu tutkimus. Tämä jatkoprotokolla koostuu kelvollisista koehenkilöistä, jotka ovat aiemmin saaneet koolihappoa Cincinnati Children's Hospital Medical Centerin (CCHMC) myötätuntoisen käytön (91-10-10), CAC-001-01 tutkimusprotokollan kautta ja äskettäin diagnosoiduista koehenkilöistä.
Uusia aiheita ovat imeväiset, lapset ja nuoret, jotka tunnistetaan virtsanäytteistä, jotka on saatu ohjelmien kliinisistä palveluista kaikkialla Yhdysvalloissa, Kanadassa, Etelä-Amerikassa, Euroopassa ja Aasiassa. Tutkittava tai hänen laillinen edustajansa saa tietoa tutkimuksesta, ja päätutkija (PI) tai nimetty saa tietoon perustuvan suostumuksen. Seerumi- ja virtsanäytteet kerätään ja lähetetään CCHMC:hen täydellisen sappihappoprofiilianalyysin mittaamiseksi. Kliiniset tiedot, mukaan lukien sairaushistoria, fyysiset tutkimukset, elintoiminnot ja laboratoriotutkimukset, jotka on suoritettu normaalina hoitona, tarkistetaan, jotta varmistetaan koehenkilön kelpoisuus ja määritetään perusarvot.
Koehenkilöt, jotka ovat osallistuneet IND 45 470:n mukaisiin protokolliin, saavat jatkossakin saada kolihappokapseleita tämän jatkoprotokollan mukaisesti. Koehenkilöt toimivat omina kontrolleinaan, eikä lumelääkettä käytetä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
53
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Koehenkilöt, jotka ovat saaneet kolihappoa CCHMC-protokollan 91-10-10 tai CAC-002-01 kautta ja täyttävät seuraavat kriteerit, ovat kelpoisia osallistumaan tutkimukseen.
- Tutkittavan ja/tai vanhemman/laillisen huoltajan on täytynyt antaa tietoinen suostumus ennen opintojen aloittamista.
- Tutkittavalla on oltava diagnoosi synnynnäisestä sappihapposynteesin virheestä.
- Tutkittavan tulee olla halukas ja kyettävä noudattamaan kaikkia opintojen arviointeja ja menettelytapoja.
- Potilaita, joilla on muiden elinten toimintahäiriö, ei suljeta pois
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Kolihappo
Aktiivinen lääke
|
10-15 mg/kg/vrk 50 tai 250 mg kolihappokapseleina
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos epätyypillisessä virtsan sappihapon erittymisessä FAB-MS:llä (Fast-Atom-Bombardment Ionization-Mass Spektrometria)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa, sitten 12 kuukauden välein keskimäärin 3,5 vuoden ajan
|
Virtsan epätyypillisen sappihapon erityksen taso pisteytettiin käyttämällä asteikkoa: 0, normaali; 1, lievä; 2, merkittävä; tai 3, merkitty.
Cochran-Mantel-Haenszel (CMH) -testiä, jossa oli modifioitu ridit-pisteytys, käytettiin vertaamaan eroa lähtötilanteen ja huonoimman lähtötilanteen jälkeisen pistemäärän välillä koolihappohoidon aikana tässä yhden käden tutkimuksessa.
|
Lähtötilanteessa, sitten 12 kuukauden välein keskimäärin 3,5 vuoden ajan
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin transaminaasien arviointi: ALT
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa, sitten 12 kuukauden välein keskimäärin 3,5 vuoden ajan
|
Muutokset ALAT:ssa arvioitiin kohoamisena normaalin ylärajan (ULN) yläpuolelle ja ne luokiteltiin seuraavasti: <ULN; ≥1 ULN mutta <2 ULN; ≥2 ULN mutta <3 ULN; ja ≥3x ULN.
Muutokset lähtötilanteesta huonoimpaan lähtötilanteen jälkeiseen arvoon koolihappohoidon aikana tässä yksihaaraisessa tutkimuksessa esitettiin.
|
Lähtötilanteessa, sitten 12 kuukauden välein keskimäärin 3,5 vuoden ajan
|
|
Seerumin transaminaasien arviointi: AST
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa, sitten 12 kuukauden välein keskimäärin 3,5 vuoden ajan
|
Muutokset AST:ssa arvioitiin kohoamisena normaalin ylärajan (ULN) yläpuolelle ja ne luokiteltiin seuraavasti: <ULN; ≥1 ULN mutta <2 ULN; ≥2 ULN mutta <3 ULN; ja ≥3x ULN.
Muutokset lähtötilanteesta huonoimpaan lähtötilanteen jälkeiseen arvoon koolihappohoidon aikana tässä yksihaaraisessa tutkimuksessa esitettiin.
|
Lähtötilanteessa, sitten 12 kuukauden välein keskimäärin 3,5 vuoden ajan
|
|
Kliiniset laboratoriotulokset: Bilirubiini
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa, sitten 12 kuukauden välein keskimäärin 3,5 vuoden ajan
|
Muutokset lähtötilanteesta huonoimpaan lähtötilanteen jälkeiseen arvoon koolihappohoidon aikana tässä yhden potilashaaran bilirubiinitutkimuksessa.
Muutokset lähtötilanteesta huonoimpaan lähtötilanteen jälkeiseen arvoon koolihappohoidon aikana tässä yksihaaraisessa tutkimuksessa esitettiin kuvaavien tilastojen muodossa.
|
Lähtötilanteessa, sitten 12 kuukauden välein keskimäärin 3,5 vuoden ajan
|
|
Kliiniset laboratoriotulokset: Gammaglutamyylitransferaasi (GGT)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa, sitten 12 kuukauden välein keskimäärin 3,5 vuoden ajan
|
Muutokset lähtötilanteesta huonoimpaan lähtötilanteen jälkeiseen arvoon koolihappohoidon aikana tässä yhden käsien GGT:n tutkimuksessa.
Muutokset lähtötilanteesta huonoimpaan lähtötilanteen jälkeiseen arvoon koolihappohoidon aikana tässä yksihaaraisessa tutkimuksessa esitettiin kuvaavien tilastojen muodossa.
|
Lähtötilanteessa, sitten 12 kuukauden välein keskimäärin 3,5 vuoden ajan
|
|
Kliiniset laboratoriotulokset: Alkalinen fosfataasi
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa, sitten 12 kuukauden välein keskimäärin 3,5 vuoden ajan
|
Muutokset lähtötilanteesta huonoimpaan lähtötilanteen jälkeiseen arvoon koolihappohoidon aikana tässä yksihaaraisessa alkalisen fosfataasin tutkimuksessa.
Muutokset lähtötilanteesta huonoimpaan lähtötilanteen jälkeiseen arvoon koolihappohoidon aikana tässä yksihaaraisessa tutkimuksessa esitettiin kuvaavien tilastojen muodossa.
|
Lähtötilanteessa, sitten 12 kuukauden välein keskimäärin 3,5 vuoden ajan
|
|
Kliiniset laboratoriotulokset: Protrombiiniaika
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa, sitten 12 kuukauden välein keskimäärin 3,5 vuoden ajan
|
Muutokset lähtötilanteesta huonoimpaan lähtötilanteen jälkeiseen arvoon kolihappohoidon aikana tässä yhden käden tutkimuksessa protrombiiniajalla.
Muutokset lähtötilanteesta huonoimpaan lähtötilanteen jälkeiseen arvoon koolihappohoidon aikana tässä yksihaaraisessa tutkimuksessa esitettiin kuvaavien tilastojen muodossa.
|
Lähtötilanteessa, sitten 12 kuukauden välein keskimäärin 3,5 vuoden ajan
|
|
Fyysiset tarkastukset: Pituus
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa, sitten 12 kuukauden välein keskimäärin 3,5 vuoden ajan
|
Muutokset pituuden prosenttipisteissä lähtötilanteesta huonoimpaan lähtötilanteen jälkeiseen arvoon koolihappohoidon aikana tässä yhden käden tutkimuksessa.
|
Lähtötilanteessa, sitten 12 kuukauden välein keskimäärin 3,5 vuoden ajan
|
|
Fyysiset tarkastukset: ruumiinpaino
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa, sitten 12 kuukauden välein keskimäärin 3,5 vuoden ajan
|
Muutokset ruumiinpainoprosenttipisteissä lähtötilanteesta huonoimpaan lähtötilanteen jälkeiseen arvoon koolihappohoidon aikana tässä yhden käden tutkimuksessa.
|
Lähtötilanteessa, sitten 12 kuukauden välein keskimäärin 3,5 vuoden ajan
|
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa, sitten 12 kuukauden välein keskimäärin 3,5 vuoden ajan
|
Niiden potilaiden lukumäärä (%), joilla on jokin AE
|
Lähtötilanteessa, sitten 12 kuukauden välein keskimäärin 3,5 vuoden ajan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Kenneth Setchell, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Päätutkija: James E Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. tammikuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. heinäkuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. heinäkuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 20. syyskuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 21. syyskuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 22. syyskuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 3. lokakuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 29. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CAC-002-01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .