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VI型コラーゲン関連ミオパシー患者における低タンパク食 (LPD)

2016年10月28日 更新者：Istituto Ortopedico Rizzoli

コラーゲン VI 関連ミオパシー患者のオートファジーの欠陥を修正するための低タンパク質食

  • これは 2 段階の探索的研究であり、自然経過の 3 か月間の観察段階と、その後の有効性、安全性、忍容性に関する 12 か月の非盲検、非比較、単一群の第 II 相パイロット研究が続きます。ベツレムミオパシー（BM）およびウルリッヒ先天性筋ジストロフィー（UCMD）の成人患者8人における低タンパク質食（LPD）。
  • この試験の目的は、正常カロリー LPD が BM/UCMD 患者のオートファジーを再活性化する効果をテストすることです。 この研究の主要なエンドポイントは、ベースラインと比較した場合のLPD治療の1年での、オートファジーのマーカーであるBeclin 1の筋生検の変化です。
  • その理論的根拠は、(i) PTP の不適切な開放によって媒介されるミトコンドリア機能障害が VI 型コラーゲン ミオパシーで重要な役割を果たすという発見に基づいています。 （ii）欠陥のあるミトコンドリアの除去が損なわれた欠陥のあるオートファジーは、欠陥を増幅します。 (iii) 低タンパク質食またはミトコンドリア PTP 阻害剤であるシクロスポリン A による治療によるオートファジーの再活性化は Co6a1-/- マウスを治癒させ、すべての有益な治療に共通の標的、すなわちオートファジーを示唆している。
  • このプロジェクトの具体的な目的は、（i）LPD治療を開始する前の3か月の観察期間中のBM / UCMD患者のコホートにおける臨床的、栄養的、および検査パラメータの変更を研究することです。 （ii）患者の筋肉の欠陥のあるオートファジーを修正する際の正常カロリーLPDの効果を評価します。 (iii) 血液中で検査されたオートファジーの活性化の新しい非侵襲的バイオマーカーが筋生検における LPD の効果を反映しているかどうかをテストします。 (iv) 患者の栄養状態を補完する手段を革新的に組み合わせて、LPD の臨床的有効性と安全性を評価する。
  • 予想されるアウトプットは、BM/UCMD のオートファジー アップレギュレーションにおける治療的栄養アプローチを定義し、検証することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

8

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イタリア
      • Bologna、イタリア、40136
        • Istituto Ortopedico Rizzoli

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 18歳以上の男性または女性。
  • 妊娠可能年齢の女性は、妊娠検査で陰性でなければならず、研究中は適切な避妊を使用しなければなりません。
  • ベツレムミオパシーまたはウルリッヒ先天性筋ジストロフィーの臨床的および分子的診断。
  • -研究開始前の6か月以内にCsAによる以前の治療はありません。
  • -研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を喜んで順守できる。
  • 書面によるインフォームドコンセントが署名されています。

除外基準:

  • -肝臓または腎臓疾患の現在または病歴。
  • 妊娠中または授乳中の女性。
  • -研究を妨げる深刻な内科の状態。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：低タンパク食を摂取しているすべての患者
他の：低タンパク食
患者は0.6-0.8の食事を受け取ります タンパク質のグラム数/体重のキログラム/日を 1 年間。 パン、ビスケット、パスタの一部は非タンパク質食品に置き換えられます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
ベースライン (1 日目) から 365 日目までの筋生検におけるオートファジーのマーカーとしての Beclin 1 の変化として測定されるオートファジーの再活性化
時間枠：一年
一年

二次結果の測定

結果測定
時間枠
BM/UCMD 患者における LPD の安全性を評価します。栄養パラメータ。筋肉量 。筋力
時間枠：一年
一年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Istituto Ortopedico Rizzoli

捜査官

  • 主任研究者：Luciano Merlini, MD、Istituto Ortopedico Rizzoli, Bologna, Italy

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2011年10月1日

一次修了 (実際)

2013年6月1日

研究の完了 (実際)

2013年9月1日

試験登録日

最初に提出

2011年9月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年9月21日

最初の投稿 (見積もり)

2011年9月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2016年10月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2016年10月28日

最終確認日

2016年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • IOR-0018156

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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