Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nízkoproteinová dieta u pacientů s myopatiemi souvisejícími s kolagenem VI (LPD)

28. října 2016 aktualizováno: Istituto Ortopedico Rizzoli

Dieta s nízkým obsahem bílkovin k nápravě defektní autofagie u pacientů s myopatiemi souvisejícími s kolagenem VI

  • Jedná se o dvoustupňovou průzkumnou studii s 3měsíční pozorovací fází přirozeného průběhu, po níž následuje 12měsíční, otevřená, nekomparativní, jednoramenná pilotní studie fáze II o účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti nízkoproteinovou dietu (LPD) u 8 dospělých pacientů s Bethlemskou myopatií (BM) a Ullrichovou kongenitální svalovou dystrofií (UCMD).
  • Cílem této studie je otestovat účinek normokalorické LPD na reaktivaci autofagie u pacientů s BM/UCMD. Primárním koncovým bodem studie bude změna ve svalové biopsii Beclin 1, markeru autofagie, po 1 roce léčby LPD ve srovnání s výchozí hodnotou.
  • Odůvodnění spočívá na našich objevech, že (i) mitochondriální dysfunkce zprostředkovaná nevhodným otevřením PTP hraje klíčovou roli v myopatiích kolagenu VI; (ii) defektní autofagie se zhoršeným odstraněním defektních mitochondrií defekt zesiluje; a (iii) reaktivace autofagie nízkoproteinovou dietou nebo léčbou cyklosporinem A, mitochondriálním inhibitorem PTP, vyléčenými myšmi Co6al-/-, což naznačuje společný cíl mezi všemi prospěšnými způsoby léčby - jmenovitě autofagii.
  • Specifickými cíli tohoto projektu je (i) studium modifikací klinických, nutričních a laboratorních parametrů u kohorty pacientů s BM/UCMD během 3měsíčního pozorovacího období před zahájením léčby LPD; (ii) zhodnotit účinek normokalorické LPD při korekci defektní autofagie ve svalu pacientů; (iii) testovat, zda nové neinvazivní biomarkery aktivace autofagie vyšetřené v krvi odrážejí účinek LPD ve svalové biopsii; (iv) posoudit klinickou účinnost a bezpečnost LPD pomocí inovativní kombinace doplňkových měření stavu výživy u pacientů.
  • Očekávaným výstupem je definování a ověření terapeutického nutričního přístupu v autofagické upregulaci pro BM/UCMD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40136
        • Istituto Ortopedico Rizzoli

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku ≥ 18 let.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test a během studie musí používat vhodnou antikoncepci.
  • Klinická a molekulární diagnostika Bethlemské myopatie nebo Ullrichovy kongenitální svalové dystrofie.
  • Žádná předchozí léčba CsA během 6 měsíců před zahájením studie.
  • Ochota a schopnost dodržovat plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu.
  • Podepsán písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Aktuální nebo anamnéza onemocnění jater nebo ledvin.
  • Těhotné nebo kojící ženy.
  • Jakýkoli závažný interní stav, který narušuje studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Všichni pacienti na dietě s nízkým obsahem bílkovin
Jiný: Dieta s nízkým obsahem bílkovin
Pacienti dostanou dietu s 0,6-0,8 gramů bílkovin/kilogram tělesné hmotnosti/den po dobu jednoho roku. Chléb, sušenky a těstoviny budou částečně nahrazeny aproteickými potravinami.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Reaktivace autofagie měřená jako změna Beclin 1 jako markeru autofagie ve svalové biopsii od výchozí hodnoty (1. den) do 365. dne
Časové okno: jeden rok
jeden rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Posoudit bezpečnost LPD u pacientů s BM/UCMD. Nutriční parametry . Svalová hmota . Svalová síla
Časové okno: jeden rok
jeden rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Istituto Ortopedico Rizzoli

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Luciano Merlini, MD, Istituto Ortopedico Rizzoli, Bologna, Italy

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. září 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. září 2011

První zveřejněno (Odhad)

22. září 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

31. října 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. října 2016

Naposledy ověřeno

1. října 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IOR-0018156

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dieta s nízkým obsahem bílkovin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malaysia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit