Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Dieta baja en proteínas en pacientes con miopatías relacionadas con el colágeno VI (LPD)

28 de octubre de 2016 actualizado por: Istituto Ortopedico Rizzoli

Dieta baja en proteínas para corregir la autofagia defectuosa en pacientes con miopatías relacionadas con el colágeno VI

  • Este es un estudio exploratorio de 2 etapas con una fase de observación de 3 meses en el curso natural, seguida de un estudio piloto de fase II de 12 meses, abierto, no comparativo, de un solo brazo sobre la eficacia, seguridad y tolerabilidad de una dieta baja en proteínas (LPD) en 8 pacientes adultos con miopatía de Bethlem (BM) y distrofia muscular congénita de Ullrich (UCMD).
  • El objetivo de este ensayo es probar el efecto de un LPD normocalórico para reactivar la autofagia en pacientes con BM/UCMD. El criterio principal de valoración del estudio será el cambio en la biopsia muscular de Beclin 1, un marcador de autofagia, al cabo de 1 año de tratamiento con LPD en comparación con el valor inicial.
  • La justificación se basa en nuestros descubrimientos de que (i) la disfunción mitocondrial mediada por la apertura inapropiada de la PTP juega un papel clave en las miopatías del colágeno VI; (ii) la autofagia defectuosa con eliminación alterada de mitocondrias defectuosas amplifica el defecto; y (iii) la reactivación de la autofagia con una dieta baja en proteínas o el tratamiento con ciclosporina A, el inhibidor de la PTP mitocondrial, ratones Co6a1-/- curados, lo que sugiere un objetivo común entre todos los tratamientos beneficiosos: la autofagia.
  • Los objetivos específicos de este proyecto son (i) estudiar las modificaciones de los parámetros clínicos, nutricionales y de laboratorio en una cohorte de pacientes con BM/UCMD durante un período de observación de 3 meses antes de iniciar el tratamiento con LPD; (ii) evaluar el efecto de una LPD normocalórica en la corrección de la autofagia defectuosa en el músculo de los pacientes; (iii) probar si los nuevos biomarcadores no invasivos de activación de la autofagia examinados en la sangre reflejan el efecto de la LPD en la biopsia muscular; (iv) evaluar la eficacia clínica y la seguridad de la LPD con una combinación innovadora de medidas complementarias del estado nutricional de los pacientes.
  • El resultado previsto es definir y validar un enfoque nutricional terapéutico en la regulación positiva de la autofagia para BM/UCMD.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

8

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Italia
      • Bologna, Italia, 40136
        • Istituto Ortopedico Rizzoli

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres o mujeres mayores de 18 años.
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa y deben usar métodos anticonceptivos adecuados durante el estudio.
  • Diagnóstico clínico y molecular de la miopatía de Bethlem o distrofia muscular congénita de Ullrich.
  • Sin tratamiento previo con CsA en los 6 meses previos al inicio del estudio.
  • Dispuesto y capaz de cumplir con el programa de visitas de estudio y otros requisitos del protocolo.
  • Consentimiento informado por escrito firmado.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes o antecedentes de enfermedad hepática o renal.
  • Mujeres embarazadas o en período de lactancia.
  • Cualquier condición grave de medicina interna que interfiera con el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Todos los pacientes con una dieta baja en proteínas.
Otro: Dieta baja en proteinas
Los pacientes recibirán una dieta con 0,6-0,8 gramos de proteína/kilogramo de peso corporal/día durante un año. El pan, las galletas y la pasta se sustituirán en parte por alimentos aproteicos.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Reactivación de la autofagia medida como un cambio en Beclin 1 como marcador de autofagia en la biopsia muscular desde el inicio (día 1) hasta el día 365
Periodo de tiempo: un año
un año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad de un LPD en pacientes con BM/UCMD. Parámetros nutricionales. Masa muscular . Fuerza muscular
Periodo de tiempo: un año
un año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Istituto Ortopedico Rizzoli

Investigadores

  • Investigador principal: Luciano Merlini, MD, Istituto Ortopedico Rizzoli, Bologna, Italy

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de junio de 2013

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de septiembre de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de septiembre de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

22 de septiembre de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

31 de octubre de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de octubre de 2016

Última verificación

1 de octubre de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IOR-0018156

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Miopatía de Bethlem

Ensayos clínicos sobre Dieta baja en proteinas

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Tanzania

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir