Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Lavproteindiett hos pasienter med kollagen VI-relaterte myopatier (LPD)

28. oktober 2016 oppdatert av: Istituto Ortopedico Rizzoli

Lavproteindiett for å korrigere defekt autofagi hos pasienter med kollagen VI-relaterte myopatier

  • Dette er en 2-trinns eksplorativ studie med en 3-måneders observasjonsfase på det naturlige forløpet, etterfulgt av en 12-måneders, åpen, ikke-komparativ, enarms, fase II pilotstudie om effekt, sikkerhet og tolerabilitet av en lavproteindiett (LPD) hos 8 voksne pasienter med Bethlem myopati (BM) og Ullrich medfødt muskeldystrofi (UCMD).
  • Målet med denne studien er å teste effekten av en normokalorisk LPD for å reaktivere autofagi hos BM/UCMD-pasienter. Det primære endepunktet for studien vil være endringen i muskelbiopsi av Beclin 1, en markør for autofagi, ved 1 års LPD-behandling sammenlignet med baseline.
  • Begrunnelsen hviler på våre oppdagelser om at (i) mitokondriell dysfunksjon mediert av upassende åpning av PTP spiller en nøkkelrolle i kollagen VI myopatier; (ii) defekt autofagi med svekket fjerning av defekte mitokondrier forsterker defekten; og (iii) reaktivering av autofagi med en lavproteindiett eller behandling med ciklosporin A, den mitokondrielle PTP-hemmeren, kurerte Co6a1-/- mus, som antyder et felles mål blant alle fordelaktige behandlinger - nemlig autofagi.
  • Spesifikke mål med dette prosjektet er å (i) studere modifikasjoner av kliniske, ernæringsmessige og laboratorieparametre i en kohort av pasienter med BM/UCMD i løpet av en 3-måneders observasjonsperiode før LPD-behandlingen starter; (ii) vurdere effekten av en normokalorisk LPD for å korrigere defekt autofagi i muskel hos pasienter; (iii) teste om nye ikke-invasive biomarkører for aktivering av autofagi undersøkt i blodet gjenspeiler effekten av LPD i muskelbiopsien; (iv) vurdere den kliniske effekten og sikkerheten til LPD med en innovativ kombinasjon av komplementære mål på ernæringsstatus hos pasienter.
  • Den forventede produksjonen definerer og validerer en terapeutisk ernæringstilnærming i autofagi-oppregulering for BM/UCMD.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Bologna, Italia, 40136
        • Istituto Ortopedico Rizzoli

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Hanner eller kvinner i alderen ≥18 år.
  • Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest og må bruke adekvat prevensjon under studien.
  • Klinisk og molekylær diagnose av Bethlem myopati eller Ullrich medfødt muskeldystrofi.
  • Ingen tidligere behandling med CsA innen 6 måneder før studiestart.
  • Villig og i stand til å overholde studiebesøksplanen og andre protokollkrav.
  • Skriftlig informert samtykke signert.

Ekskluderingskriterier:

  • Nåværende eller historie med lever- eller nyresykdom.
  • Gravide eller ammende kvinner.
  • Enhver alvorlig indremedisinsk tilstand som forstyrrer studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Alle pasienter på lavproteindiett
Annen: Lavprotein diett
Pasientene vil få en diett med 0,6-0,8 gram protein/kilo kroppsvekt/dag i ett år. Brød, kjeks og pasta vil delvis erstattes med proteinfri mat.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Reaktivering av autofagi målt som en endring i Beclin 1 som en markør for autofagi i muskelbiopsi fra baseline (dag 1) til dag 365
Tidsramme: ett år
ett år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Vurder sikkerheten til en LPD hos pasienter med BM/UCMD. Ernæringsparametere . Muskelmasse . Muskelstyrke
Tidsramme: ett år
ett år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Istituto Ortopedico Rizzoli

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Luciano Merlini, MD, Istituto Ortopedico Rizzoli, Bologna, Italy

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. september 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. september 2011

Først lagt ut (Anslag)

22. september 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

31. oktober 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. oktober 2016

Sist bekreftet

1. oktober 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IOR-0018156

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere